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진행성 가족성 간내 담즙정체(PFIC) 및 알라질 증후군(ALGS)을 포함한 담즙정체성 간질환이 있는 영아 참가자에서 Maralixibat의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구. (RISE)

2026년 6월 1일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

진행성 가족성 간내 담즙정체 및 알라질 증후군을 포함한 담즙정체성 간질환이 있는 영아의 치료에서 Maralixibat의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 2상 연구

이 연구는 연구 약물인 maralixibat가 알라질 증후군[ALGS] 또는 진행성 가족성 간내 담즙정체[PFIC]가 있는 12개월 미만의 어린이에게 안전하고 내약성이 좋은지 여부를 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 모든 참가자가 마랄리시바트 치료를 받는 공개 라벨 연구입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 멕시코
      • Zapopan, 멕시코, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • 영국
      • London, 영국
        • King's College Hospital
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, 프랑스
        • Hopital Necker

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1초 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 체중 ≥2.5kg
  2. 기준선 방문 시 12개월 미만(ROW). 기준선 방문(미국)에서 31일 초과 및 12개월 미만.
  3. 재태 연령 ≥ 출생 시 36주. 32주에서 36주 사이의 재태 연령으로 태어난 어린이의 경우 월경 후 연령이 36주 이상이어야 합니다.
  4. PFIC 또는 ALGS 진단

제외 기준:

  1. 담즙염 배설 펌프(BSEP) 기능의 완전한 부재 예측
  2. 장간 순환의 외과적 중단의 병력
  3. 간 이식 병력 또는 간 이식이 절박한 필요성
  4. 보상되지 않은 간경변
  5. 조사자의 재량에 따라 장에서 담즙산염 대사(예: 염증성 장 질환)를 포함하여 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태의 존재
  6. 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 참가자의 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 다른 심각한 간 질환 또는 기타 상태 또는 이상이 존재합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 마랄리시바트
참가자는 핵심 연구에서 13주 동안 그리고 해당되는 경우 장기 연장(LTE) 기간 동안 최대 600μg/kg 1일 2회(PFIC) 또는 최대 400μg/kg 1일 1회(ALGS)를 투여받습니다.
의약품: 마랄리시바트

경구 용액 형태로 제공되는 Maralixibat chloride(즉, 5, 10, 15 및 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg maralixibat chloride는 380 μg/kg maralixibat 유리 염기와 동일합니다.
  • 600 μg/kg maralixibat chloride는 570 μg/kg maralixibat 유리 염기와 동일합니다.
다른 이름들:
  • 이전 LUM001 및 SHP625

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
기간: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
기간: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
기간: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
기간: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
기간: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
기간: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
기간: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
기간: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
기간: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
기간: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 9일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 17일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 1월 27일

처음 게시됨 (실제)

2021년 1월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 1일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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