Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus maraliksibatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kolestaattinen maksasairaus, mukaan lukien progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC) ja Alagillen oireyhtymä (ALGS). (RISE)

maanantai 1. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Avoin, vaiheen 2 tutkimus maraliksibatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi kolestaattisten maksasairauksien hoidossa, mukaan lukien etenevä familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi ja Alagille-oireyhtymä

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan, onko tutkittava lääke maraliksibaatti turvallinen ja hyvin siedetty alle 12 kuukauden ikäisillä lapsilla, joilla on Alagillen oireyhtymä [ALGS] tai progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi [PFIC].

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin tutkimus, jossa kaikki osallistujat saavat maraliksibaattihoitoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilia
      • São Paulo, Brasilia, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Meksiko
      • Zapopan, Meksiko, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Ranska
        • Hopital Necker
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • King's College Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 11 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Paino ≥2,5 kg
  2. <12 kuukauden ikäinen lähtötilanteessa (ROW). >31 päivän ja <12 kuukauden ikäinen lähtötilanteessa (USA).
  3. Raskausikä ≥36 viikkoa syntymähetkellä. Lapsille, jotka ovat syntyneet raskausviikolla 32–36, kuukautisten jälkeinen ikä on ≥ 36 viikkoa.
  4. PFIC:n tai ALGS:n diagnoosi

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ennustettu täydellinen sappisuolan erityspumpun (BSEP) toiminnan puuttuminen
  2. Enterohepaattisen verenkierron kirurginen häiriö historia
  3. Aiempi maksansiirto tai välitön maksansiirron tarve
  4. Dekompensoitu kirroosi
  5. Minkä tahansa muun sairauden tai tilan, jonka tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, mukaan lukien sappisuolan aineenvaihdunta suolistossa (esim. tulehduksellinen suolistosairaus), tutkijan harkinnan mukaan
  6. Muun merkittävän maksasairauden tai muiden tilojen tai poikkeavuuksien esiintyminen, jotka tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai häiritä osallistujan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Osallistujat saavat enintään 600 μg/kg kahdesti vuorokaudessa (PFIC) tai enintään 400 μg/kg kerran päivässä (ALGS) 13 viikon ajan ydintutkimuksessa ja tarvittaessa LTE:n (Long Term Extension) keston ajan.
Lääke: Maraliksibaatti

Maraliksibaattikloridi toimitetaan oraaliliuoksena (eli 5, 10, 15 ja 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg maraliksibaattikloridia vastaa 380 µg/kg maraliksibaatin vapaata emästä
  • 600 µg/kg maraliksibaattikloridia vastaa 570 µg/kg maraliksibaatin vapaata emästä
Muut nimet:
  • Aiemmin LUM001 ja SHP625

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Aikaikkuna: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Aikaikkuna: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Aikaikkuna: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 17. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. tammikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. tammikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. tammikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kolestaattinen maksasairaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa