- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04729751
Tutkimus maraliksibatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kolestaattinen maksasairaus, mukaan lukien progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC) ja Alagillen oireyhtymä (ALGS). (RISE)
torstai 14. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Avoin, vaiheen 2 tutkimus maraliksibatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi kolestaattisten maksasairauksien hoidossa, mukaan lukien etenevä familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi ja Alagille-oireyhtymä
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan, onko tutkittava lääke maraliksibaatti turvallinen ja hyvin siedetty alle 12 kuukauden ikäisillä lapsilla, joilla on Alagillen oireyhtymä [ALGS] tai progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi [PFIC].
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin tutkimus, jossa kaikki osallistujat saavat maraliksibaattihoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials Mirum
- Puhelinnumero: +16506674085
- Sähköposti: Clinicaltrials@mirumpharma.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Mirum Medical Information
- Sähköposti: medinfo@mirumpharma.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilia, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
Zapopan, Meksiko, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Hôpital Kremlin Bicetre
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 11 kuukautta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Paino ≥2,5 kg
- <12 kuukauden ikäinen lähtötilanteessa (ROW). >31 päivän ja <12 kuukauden ikäinen lähtötilanteessa (USA).
- Raskausikä ≥36 viikkoa syntymähetkellä. Lapsille, jotka ovat syntyneet raskausviikolla 32–36, kuukautisten jälkeinen ikä on ≥ 36 viikkoa.
- PFIC:n tai ALGS:n diagnoosi
Poissulkemiskriteerit:
- Ennustettu täydellinen sappisuolan erityspumpun (BSEP) toiminnan puuttuminen
- Enterohepaattisen verenkierron kirurginen häiriö historia
- Aiempi maksansiirto tai välitön maksansiirron tarve
- Dekompensoitu kirroosi
- Minkä tahansa muun sairauden tai tilan, jonka tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, mukaan lukien sappisuolan aineenvaihdunta suolistossa (esim. tulehduksellinen suolistosairaus), tutkijan harkinnan mukaan
- Muun merkittävän maksasairauden tai muiden tilojen tai poikkeavuuksien esiintyminen, jotka tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan voivat vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai häiritä osallistujan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Maraliksibaatti
Osallistujat saavat enintään 600 μg/kg kahdesti vuorokaudessa (PFIC) tai enintään 400 μg/kg kerran päivässä (ALGS) 13 viikon ajan ydintutkimuksessa ja tarvittaessa LTE:n (Long Term Extension) keston ajan.
|
Maraliksibaattikloridi toimitetaan oraaliliuoksena (eli 5, 10, 15 ja 20 mg/ml)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien esiintymistiheys [TEAE]
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 13
|
Perustasosta viikkoon 13
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Muutos seerumin sappihapon (sBA) paastotasoissa
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 13
|
Perustasosta viikkoon 13
|
Arvioida vaikutusta maksaentsyymeihin (ALT, AST) ja bilirubiiniin
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 13
|
Perustasosta viikkoon 13
|
LSV:iden vaikutuksen arvioiminen
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 13
|
Perustasosta viikkoon 13
|
Maraliksibatin plasmapitoisuuden arvioiminen pikkulapsilla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa, viikko 6, viikko 10, viikko 13 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Lähtötilanteessa, viikko 6, viikko 10, viikko 13 tai ennenaikaisen irtisanomisen käynti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 9. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 25. tammikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. tammikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 28. tammikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sappiteiden sairaudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Sappitieteiden sairaudet
- Maksasairaudet
- Oireyhtymä
- Kolestaasi
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Alagillen oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- MRX-801
- 2020-004628-40 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kolestaattinen maksasairaus
-
Grand Valley State UniversityIlmoittautuminen kutsustaMetaboliseen aineenvaihduntaan liittyvä dysfunction Steatotic Liver Disease (MASLD) | Aineenvaihduntaan liittyvä steatohepatiitti (MASH)Yhdysvallat
-
University of UlsanUlsan University HospitalTuntematonToksokariaasi | Silmän toksokariaasi | Keuhkojen toksokariaasi | Hiottu lasin opasiteetti (GGO) | Toxocara Canis -infektio (koiran pyöreät madot) | Law Liver | Law Meat | Seerumin Toxocara vasta-aine | Toxocara Larva MigransKorean tasavalta