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Un estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de maralixibat en participantes infantiles con enfermedades hepáticas colestásicas, incluida la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y el síndrome de Alagille (ALGS). (RISE)

14 de marzo de 2024 actualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudio abierto de fase 2 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de maralixibat en el tratamiento de lactantes con enfermedades hepáticas colestásicas, incluida la colestasis intrahepática familiar progresiva y el síndrome de Alagille

Este estudio está diseñado para evaluar si el fármaco en investigación maralixibat es seguro y bien tolerado en niños <12 meses de edad con síndrome de Alagille [ALGS] o colestasis intrahepática familiar progresiva [PFIC].

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de etiqueta abierta en el que todos los participantes recibirán tratamiento con maralixibat.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hopital Kremlin Bicetre
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
  • México
      • Zapopan, México, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 11 meses (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Peso corporal de ≥2,5 kg
  2. <12 meses de edad en la visita inicial (ROW). >31 días y <12 meses de edad en la visita inicial (EE. UU.).
  3. Edad gestacional ≥36 semanas al nacer. Para niños nacidos con edad gestacional entre 32 y 36 semanas, se requiere una edad posmenstrual de ≥36 semanas.
  4. Diagnóstico de PFIC o ALGS

Criterio de exclusión:

  1. Ausencia total prevista de la función de la bomba de excreción de sales biliares (BSEP)
  2. Antecedentes de interrupción quirúrgica de la circulación enterohepática.
  3. Antecedentes de trasplante hepático o necesidad inminente de trasplante hepático
  4. cirrosis descompensada
  5. Presencia de cualquier otra enfermedad o condición que interfiera con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos, incluido el metabolismo de las sales biliares en el intestino (p. ej., enfermedad inflamatoria intestinal), según el criterio del investigador
  6. Presencia de otra enfermedad hepática significativa o cualquier otra condición o anormalidad que, en opinión del investigador o monitor médico, pueda comprometer la seguridad del participante o interferir con la participación del participante o la finalización del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Maralixibat
Los participantes recibirán hasta 600 μg/kg dos veces al día (PFIC) o hasta 400 μg/kg una vez al día (ALGS) durante 13 semanas en el estudio central y durante la extensión a largo plazo (LTE) cuando corresponda.
Droga: Maralixibat

Cloruro de maralixibat proporcionado en forma de solución oral (es decir, 5, 10, 15 y 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg de cloruro de maralixibat equivalen a 380 μg/kg de base libre de maralixibat
  • 600 μg/kg de cloruro de maralixibat equivalen a 570 μg/kg de base libre de maralixibat
Otros nombres:
  • Anteriormente LUM001 y SHP625

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [EAET]
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
Desde el inicio hasta la semana 13

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de ácido biliar sérico en ayunas (sBA)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
Desde el inicio hasta la semana 13
Para evaluar el efecto sobre las enzimas hepáticas (ALT, AST) y la bilirrubina
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
Desde el inicio hasta la semana 13
Para evaluar el efecto sobre los LSV
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 13
Desde el inicio hasta la semana 13
Evaluar el nivel plasmático de maralixibat en participantes lactantes
Periodo de tiempo: En la visita inicial, semana 6, semana 10, semana 13 o terminación anticipada
En la visita inicial, semana 6, semana 10, semana 13 o terminación anticipada

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

22 de agosto de 2023

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de enero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de enero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

28 de enero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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