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Uno studio per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Maralixibat nei partecipanti infantili con malattie epatiche colestatiche, tra cui la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e la sindrome di Alagille (ALGS). (RISE)

4 febbraio 2025 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Maralixibat nel trattamento di lattanti con malattie epatiche colestatiche, tra cui la colestasi intraepatica familiare progressiva e la sindrome di Alagille

Questo studio è progettato per valutare se il farmaco sperimentale maralixibat è sicuro e ben tollerato nei bambini di età inferiore a 12 mesi con sindrome di Alagille [ALGS] o colestasi intraepatica familiare progressiva [PFIC].

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento con maralixibat.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
  • Messico
      • Zapopan, Messico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • King's College Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ochsner Hospital For Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 11 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Peso corporeo ≥2,5 kg
  2. <12 mesi di età alla visita di riferimento (ROW). >31 giorni e <12 mesi di età alla visita di riferimento (USA).
  3. Età gestazionale ≥36 settimane alla nascita. Per i bambini nati con età gestazionale compresa tra 32 e 36 settimane, è richiesta un'età postmestruale di ≥36 settimane.
  4. Diagnosi di PFIC o ALGS

Criteri di esclusione:

  1. Assenza completa prevista della funzione della pompa di escrezione dei sali biliari (BSEP).
  2. Storia di interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica
  3. Storia di trapianto di fegato o necessità imminente di trapianto di fegato
  4. Cirrosi scompensata
  5. Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci, incluso il metabolismo dei sali biliari nell'intestino (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale), a discrezione dello sperimentatore
  6. Presenza di altre malattie epatiche significative o qualsiasi altra condizione o anomalia che, a giudizio dello sperimentatore o del monitor medico, possa compromettere la sicurezza del partecipante o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio del partecipante

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Maralixibat
I partecipanti riceveranno fino a 600 μg/kg due volte al giorno (PFIC) o fino a 400 μg/kg una volta al giorno (ALGS) per 13 settimane nello studio principale e per la durata dell'estensione a lungo termine (LTE), ove applicabile.
Droga: Maralixibat

Maralixibat cloruro fornito sotto forma di soluzione orale (ovvero 5, 10, 15 e 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg di maralixibat cloruro equivalgono a 380 μg/kg di maralixibat base libera
  • 600 μg/kg di maralixibat cloruro equivalgono a 570 μg/kg di maralixibat base libera
Altri nomi:
  • Precedentemente LUM001 e SHP625

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento [TEAE]
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 13
Dal basale fino alla settimana 13

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli sierici di acido biliare a digiuno (sBA).
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 13
Dal basale fino alla settimana 13
Valutare l'effetto sugli enzimi epatici (ALT, AST) e sulla bilirubina
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 13
Dal basale fino alla settimana 13
Valutare l'effetto sugli LSV
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 13
Dal basale fino alla settimana 13
Per valutare il livello plasmatico di maralixibat nei partecipanti neonati
Lasso di tempo: Al basale, alla settimana 6, alla settimana 10, alla settimana 13 o alla visita di conclusione anticipata
Al basale, alla settimana 6, alla settimana 10, alla settimana 13 o alla visita di conclusione anticipata

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

17 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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