Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Maralixibat hos spädbarnsdeltagare med kolestatiska leversjukdomar, inklusive progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC) och Alagilles syndrom (ALGS). (RISE)

1 juni 2026 uppdaterad av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label, fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Maralixibat vid behandling av spädbarn med kolestatiska leversjukdomar inklusive progressiv familjär intrahepatisk kolestas och Alagilles syndrom

Denna studie är utformad för att bedöma om prövningsläkemedlet maralixibat är säkert och väl tolererat hos barn <12 månader gamla med Alagilles syndrom [ALGS] eller progressiv familjär intrahepatisk kolestas [PFIC].

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen studie där alla deltagare kommer att få maralixibatbehandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Mexiko
      • Zapopan, Mexiko, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • King's College Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 11 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kroppsvikt på ≥2,5 kg
  2. <12 månaders ålder vid baslinjebesöket (ROW). >31 dagar och <12 månaders ålder vid baslinjebesöket (USA).
  3. Graviditetsålder ≥36 veckor vid födseln. För barn födda med graviditetsålder mellan 32 och 36 veckor krävs en postmenstruell ålder på ≥36 veckor.
  4. Diagnos av PFIC eller ALGS

Exklusions kriterier:

  1. Förutspådd fullständig frånvaro av gallsaltutsöndringspump (BSEP) funktion
  2. Historien om kirurgisk störning av den enterohepatiska cirkulationen
  3. Historik om levertransplantation eller överhängande behov av levertransplantation
  4. Dekompenserad cirros
  5. Förekomst av någon annan sjukdom eller tillstånd som är känt för att störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel, inklusive gallsaltmetabolism i tarmen (t.ex. inflammatorisk tarmsjukdom), enligt utredarens bedömning
  6. Förekomst av annan signifikant leversjukdom eller andra tillstånd eller abnormiteter som, enligt utredarens eller medicinska monitorns åsikt, kan äventyra deltagarens säkerhet eller störa deltagarens deltagande i eller slutförande av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Maralixibat
Deltagarna kommer att få upp till 600 μg/kg två gånger dagligen (PFIC) eller upp till 400 μg/kg en gång dagligen (ALGS) under 13 veckor i kärnstudien och under varaktigheten av Long Term Extension (LTE) där så är tillämpligt.
Läkemedel: Maralixibat

Maralixibatklorid tillhandahålls i form av en oral lösning (dvs. 5, 10, 15 och 20 mg/ml)

  • 400 μg/kg maralixibatklorid motsvarar 380 µg/kg maralixibat fri bas
  • 600 µg/kg maralixibatklorid motsvarar 570 µg/kg maralixibat fri bas
Andra namn:
  • Tidigare LUM001 och SHP625

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Tidsram: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tidsram: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Tidsram: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Tidsram: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Tidsram: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Tidsram: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Tidsram: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Tidsram: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Tidsram: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Tidsram: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

17 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

17 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 januari 2021

Första postat (Faktisk)

28 januari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kolestatisk leversjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera