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Um estudo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do Maralixibat em participantes infantis com doenças hepáticas colestáticas, incluindo colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) e síndrome de Alagille (ALGS). (RISE)

1 de junho de 2026 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a tolerabilidade do Maralixibat no tratamento de bebês com doenças hepáticas colestáticas, incluindo colestase intra-hepática familiar progressiva e síndrome de Alagille

Este estudo foi concebido para avaliar se o medicamento experimental maralixibat é seguro e bem tolerado em crianças <12 meses de idade com Síndrome de Alagille [ALGS] ou Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva [PFIC].

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto em que todos os participantes receberão tratamento com maralixibat.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Le Kremlin-Bicêtre, França
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, França
        • Hopital Necker
  • México
      • Zapopan, México, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 11 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Peso corporal ≥2,5 kg
  2. <12 meses de idade na visita inicial (ROW). >31 dias e <12 meses de idade na visita inicial (US).
  3. Idade gestacional ≥36 semanas ao nascer. Para crianças nascidas com idade gestacional entre 32 e 36 semanas, é necessária uma idade pós-menstrual de ≥36 semanas.
  4. Diagnóstico de PFIC ou ALGS

Critério de exclusão:

  1. Ausência completa prevista da função da bomba de excreção de sais biliares (BSEP)
  2. História de interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática
  3. Histórico de transplante hepático ou necessidade iminente de transplante hepático
  4. cirrose descompensada
  5. Presença de qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal), a critério do investigador
  6. Presença de outra doença hepática significativa ou quaisquer outras condições ou anormalidades que, na opinião do investigador ou do monitor médico, possam comprometer a segurança do participante ou interferir na participação do participante ou na conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Maralixibat
Os participantes receberão até 600 μg/kg duas vezes ao dia (PFIC) ou até 400 μg/kg uma vez ao dia (ALGS) ao longo de 13 semanas no estudo principal e durante a extensão de longo prazo (LTE), quando aplicável.
Medicamento: Maralixibat

Cloreto de Maralixibat fornecido na forma de uma solução oral (ou seja, 5, 10, 15 e 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg de cloreto de maralixibat é equivalente a 380 μg/kg de base livre de maralixibat
  • 600 μg/kg de cloreto de maralixibat é equivalente a 570 μg/kg de base livre de maralixibat
Outros nomes:
  • Anteriormente LUM001 e SHP625

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Prazo: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Prazo: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Prazo: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Prazo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Prazo: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Prazo: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Prazo: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Prazo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Prazo: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Prazo: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

17 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

17 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de janeiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de janeiro de 2021

Primeira postagem (Real)

28 de janeiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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