Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van Maralixibat te evalueren bij jonge deelnemers met cholestatische leveraandoeningen, waaronder progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) en het Alagillesyndroom (ALGS). (RISE)

1 juni 2026 bijgewerkt door: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van Maralixibat bij de behandeling van zuigelingen met cholestatische leveraandoeningen, waaronder progressieve familiaire intrahepatische cholestase en het syndroom van Alagille

Deze studie is opgezet om te beoordelen of het onderzoeksgeneesmiddel maralixibat veilig is en goed wordt verdragen door kinderen jonger dan 12 maanden met het syndroom van Alagille [ALGS] of progressieve familiaire intrahepatische cholestase [PFIC].

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label studie waarbij alle deelnemers een behandeling met maralixibat krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brazilië
      • São Paulo, Brazilië, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Frankrijk
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Necker
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • King's College Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 11 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Lichaamsgewicht van ≥2,5 kg
  2. <12 maanden oud bij het basisbezoek (ROW). >31 dagen en <12 maanden oud bij het basisbezoek (VS).
  3. Zwangerschapsduur ≥36 weken bij geboorte. Voor kinderen geboren met een zwangerschapsduur tussen 32 en 36 weken is een postmenstruele leeftijd van ≥36 weken vereist.
  4. Diagnose van PFIC of ALGS

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorspelde volledige afwezigheid van galzoutuitscheidingspomp (BSEP) functie
  2. Geschiedenis van chirurgische verstoring van de enterohepatische circulatie
  3. Geschiedenis van levertransplantatie of dreigende behoefte aan levertransplantatie
  4. Gedecompenseerde cirrose
  5. Aanwezigheid van enige andere ziekte of aandoening waarvan bekend is dat deze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoort, inclusief galzoutmetabolisme in de darm (bijv. inflammatoire darmziekte), naar goeddunken van de onderzoeker
  6. Aanwezigheid van een andere significante leverziekte of andere aandoeningen of afwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker of medische monitor, de veiligheid van de deelnemer in gevaar kunnen brengen of de deelname van de deelnemer aan of voltooiing van het onderzoek kunnen verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Maralixibat
Deelnemers zullen tot 600 μg/kg tweemaal daags (PFIC) of tot 400 μg/kg eenmaal daags (ALGS) krijgen gedurende 13 weken in de kernstudie en voor de duur van de Long Term Extension (LTE) indien van toepassing.
Geneesmiddel: Maralixibat

Maralixibat-chloride geleverd in de vorm van een orale oplossing (d.w.z. 5, 10, 15 en 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg maralixibatchloride komt overeen met 380 µg/kg maralixibat vrije base
  • 600 µg/kg maralixibatchloride komt overeen met 570 µg/kg maralixibat vrije base
Andere namen:
  • Voorheen LUM001 en SHP625

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Tijdsspanne: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Tijdsspanne: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Tijdsspanne: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 december 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 januari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cholestatische leverziekte

Klinische onderzoeken op Maralixibat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren