- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04729751
En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af Maralixibat hos spædbørnsdeltagere med kolestatiske leversygdomme, herunder progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og Alagille-syndrom (ALGS). (RISE)
14. marts 2024 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Open-Label, fase 2-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af Maralixibat ved behandling af spædbørn med kolestatiske leversygdomme, herunder progressiv familiær intrahepatisk kolestase og Alagille-syndrom
Denne undersøgelse er designet til at vurdere, om forsøgslægemidlet maralixibat er sikkert og veltolereret hos børn <12 måneder gamle med Alagille syndrom [ALGS] eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase [PFIC].
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent studie, hvor alle deltagere vil modtage maralixibat-behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Mirum
- Telefonnummer: +16506674085
- E-mail: Clinicaltrials@mirumpharma.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Mirum Medical Information
- E-mail: medinfo@mirumpharma.com
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
- Hôpital Kremlin Bicetre
-
Paris, Frankrig
- Hôpital Necker
-
-
-
-
-
Zapopan, Mexico, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 11 måneder (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kropsvægt på ≥2,5 kg
- <12 måneders alder ved baseline-besøget (ROW). >31 dage og <12 måneder ved baseline-besøget (USA).
- Svangerskabsalder ≥36 uger ved fødslen. For børn født med gestationsalder mellem 32 og 36 uger er en postmenstruel alder på ≥36 uger påkrævet.
- Diagnose af PFIC eller ALGS
Eksklusionskriterier:
- Forudsagt fuldstændig fravær af galdesaltudskillelsespumpe (BSEP) funktion
- Anamnese med kirurgisk forstyrrelse af det enterohepatiske kredsløb
- Anamnese med levertransplantation eller overhængende behov for levertransplantation
- Dekompenseret skrumpelever
- Tilstedeværelse af enhver anden sygdom eller tilstand, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, herunder galdesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom), efter undersøgerens skøn.
- Tilstedeværelse af anden signifikant leversygdom eller andre tilstande eller abnormiteter, som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller forstyrre deltagerens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Maralixibat
Deltagerne vil modtage op til 600 μg/kg to gange dagligt (PFIC) eller op til 400 μg/kg én gang dagligt (ALGS) i løbet af 13 uger i kernestudiet og i varigheden af langtidsforlængelsen (LTE), hvor det er relevant.
|
Maralixibatchlorid leveres i form af en oral opløsning (dvs. 5, 10, 15 og 20 mg/ml)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger [TEAE'er]
Tidsramme: Fra baseline til uge 13
|
Fra baseline til uge 13
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Ændring i fastende serum galdesyre (sBA) niveauer
Tidsramme: Fra baseline til uge 13
|
Fra baseline til uge 13
|
For at evaluere effekten på leverenzymer (ALT, AST) og bilirubin
Tidsramme: Fra baseline til uge 13
|
Fra baseline til uge 13
|
For at evaluere effekten på LSV'er
Tidsramme: Fra baseline til uge 13
|
Fra baseline til uge 13
|
At vurdere plasmaniveauet af maralixibat hos spædbørnsdeltagere
Tidsramme: Ved baseline, uge 6, uge 10, uge 13 eller tidligt afsluttet besøg
|
Ved baseline, uge 6, uge 10, uge 13 eller tidligt afsluttet besøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
22. august 2023
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. januar 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. januar 2021
Først opslået (Faktiske)
28. januar 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. marts 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. marts 2024
Sidst verificeret
1. marts 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Patologiske processer
- Hjerte-kar-sygdomme
- Sygdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Galdevejssygdomme
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Abnormiteter, multiple
- Galdevejssygdomme
- Leversygdomme
- Syndrom
- Kolestase
- Kolestase, intrahepatisk
- Alagille syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- MRX-801
- 2020-004628-40 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Kolestatisk leversygdom
-
L'OrealRekrutteringPigmentering fra det virkelige livIndien
-
Universidad Complutense de MadridRekruttering
-
Sisli Hamidiye Etfal Training and Research HospitalIkke rekrutterer endnu
-
Bournemouth UniversityDorset County Hospital NHS Foundation TrustAfsluttetErfaring, livDet Forenede Kongerige
-
Swiss Federal Institute of TechnologyAfsluttetÆldret | Uafhængigt livSchweiz
-
University of California, Los AngelesVA Greater Los Angeles Healthcare SystemTrukket tilbageVeteranfamilier | Familiekommunikation | Civilt liv reintegrationForenede Stater
-
Diakonie Kliniken ZschadraßChemnitz University of TechnologyAfsluttetMantra meditation | Mantra Meditation + Kropsorienteret Yoga | Mantra Meditation + Etisk Liv | Mantra Meditation + Kropsorienteret Yoga + Etisk LivTyskland
-
Atılım UniversityIkke rekrutterer endnuDOBBELT OPGAVE | DEGLUTİTİON | KOGNITIV FUNKTION | AKTIVITETER I DAGLIGT LIV
-
Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfGerman Research FoundationRekrutteringForventningseffekter på følelsesmæssig behandling i det sene livTyskland
-
University of Erlangen-Nürnberg Medical SchoolGerman Federal Ministry of Education and Research; University of Erlangen-NürnbergAfsluttetUafhængigt liv | Gamle og meget gamle mennesker | FungererTyskland
Kliniske forsøg med Maralixibat
-
TakedaAktiv, ikke rekrutterende
-
TakedaAktiv, ikke rekrutterendeProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Japan
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringAlagille syndromForenede Stater
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Polen, Frankrig
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Clinigen, Inc.Godkendt til markedsføringAlagille syndromForenede Stater
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetAlagille syndromFrankrig, Belgien, Polen, Australien, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)Forenede Stater, Argentina, Frankrig, Singapore, Det Forenede Kongerige, Belgien, Kalkun, Østrig, Brasilien, Canada, Colombia, Tyskland, Italien, Libanon, Mexico, Polen
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Afsluttet
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Lumena Pharmaceuticals, Inc.; Childhood Liver Disease Research and Education...Afsluttet
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Trukket tilbageProgressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)