Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Maralixibat hos spædbørnsdeltagere med kolestatiske leversygdomme, herunder progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og Alagille-syndrom (ALGS). (RISE)

1. juni 2026 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label, fase 2-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Maralixibat ved behandling af spædbørn med kolestatiske leversygdomme, herunder progressiv familiær intrahepatisk kolestase og Alagille-syndrom

Denne undersøgelse er designet til at vurdere, om forsøgslægemidlet maralixibat er sikkert og veltolereret hos børn <12 måneder gamle med Alagille syndrom [ALGS] eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase [PFIC].

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie, hvor alle deltagere vil modtage maralixibat-behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Brasilien
      • São Paulo, Brasilien, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 11 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kropsvægt på ≥2,5 kg
  2. <12 måneders alder ved baseline-besøget (ROW). >31 dage og <12 måneder ved baseline-besøget (USA).
  3. Svangerskabsalder ≥36 uger ved fødslen. For børn født med gestationsalder mellem 32 og 36 uger er en postmenstruel alder på ≥36 uger påkrævet.
  4. Diagnose af PFIC eller ALGS

Eksklusionskriterier:

  1. Forudsagt fuldstændig fravær af galdesaltudskillelsespumpe (BSEP) funktion
  2. Anamnese med kirurgisk forstyrrelse af det enterohepatiske kredsløb
  3. Anamnese med levertransplantation eller overhængende behov for levertransplantation
  4. Dekompenseret skrumpelever
  5. Tilstedeværelse af enhver anden sygdom eller tilstand, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler, herunder galdesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom), efter undersøgerens skøn.
  6. Tilstedeværelse af anden signifikant leversygdom eller andre tilstande eller abnormiteter, som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere deltagerens sikkerhed eller forstyrre deltagerens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Maralixibat
Deltagerne vil modtage op til 600 μg/kg to gange dagligt (PFIC) eller op til 400 μg/kg én gang dagligt (ALGS) i løbet af 13 uger i kernestudiet og i varigheden af ​​langtidsforlængelsen (LTE), hvor det er relevant.
Medicin: Maralixibat

Maralixibatchlorid leveres i form af en oral opløsning (dvs. 5, 10, 15 og 20 mg/ml)

  • 400 μg/kg maralixibatchlorid svarer til 380 µg/kg maralixibat fri base
  • 600 μg/kg maralixibatchlorid svarer til 570 µg/kg maralixibat fri base
Andre navne:
  • Tidligere LUM001 og SHP625

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Tidsramme: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Tidsramme: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Tidsramme: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

17. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

28. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kolestatisk leversygdom

Kliniske forsøg med Maralixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner