Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję maraliksybatu u niemowląt z cholestatycznymi chorobami wątroby, w tym postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) i zespołem Alagille'a (ALGS). (RISE)

1 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję maraliksybatu w leczeniu niemowląt z cholestatycznymi chorobami wątroby, w tym postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową i zespołem Alagille'a

Niniejsze badanie ma na celu ocenę, czy badany lek, maraliksibat, jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez dzieci w wieku poniżej 12 miesięcy z zespołem Alagille'a [ALGS] lub postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową [PFIC].

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają leczenie maraliksibatem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker
  • Meksyk
      • Zapopan, Meksyk, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 11 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Masa ciała ≥2,5 kg
  2. <12 miesiąca życia podczas wizyty początkowej (ROW). Wiek >31 dni i <12 miesięcy podczas wizyty wyjściowej (USA).
  3. Wiek ciążowy ≥36 tygodni w chwili urodzenia. W przypadku dzieci urodzonych w wieku ciążowym między 32 a 36 tygodniem wymagany jest wiek pomiesiączkowy ≥36 tygodni.
  4. Diagnoza PFIC lub ALGS

Kryteria wyłączenia:

  1. Przewidywany całkowity brak funkcji pompy wydalającej sole żółciowe (BSEP).
  2. Historia chirurgicznego przerwania krążenia jelitowo-wątrobowego
  3. Historia przeszczepu wątroby lub bezpośrednia potrzeba przeszczepu wątroby
  4. Zdekompensowana marskość wątroby
  5. Obecność jakiejkolwiek innej choroby lub stanu, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli kwasów żółciowych w jelicie (np. choroba zapalna jelit), według uznania badacza
  6. Obecność innej istotnej choroby wątroby lub innych stanów lub nieprawidłowości, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w udziale lub ukończeniu badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Maraliksybat
Uczestnicy będą otrzymywać do 600 μg/kg dwa razy dziennie (PFIC) lub do 400 μg/kg raz dziennie (ALGS) przez 13 tygodni w badaniu głównym i na czas przedłużenia długoterminowego (LTE), jeśli ma to zastosowanie.
Lek: Maraliksybat

Chlorek maraliksybatu w postaci roztworu doustnego (tj. 5, 10, 15 i 20 mg/ml)

  • 400 μg/kg chlorku maraliksybatu odpowiada 380 μg/kg maraliksybatu w postaci wolnej zasady
  • 600 μg/kg chlorku maraliksybatu odpowiada 570 μg/kg maraliksybatu w postaci wolnej zasady
Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001 i SHP625

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Ramy czasowe: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Ramy czasowe: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Ramy czasowe: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cholestatyczna choroba wątroby

Badania kliniczne na Maraliksybat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj