- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04729751
Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję maraliksybatu u niemowląt z cholestatycznymi chorobami wątroby, w tym postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) i zespołem Alagille'a (ALGS). (RISE)
14 marca 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i tolerancję maraliksybatu w leczeniu niemowląt z cholestatycznymi chorobami wątroby, w tym postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową i zespołem Alagille'a
Niniejsze badanie ma na celu ocenę, czy badany lek, maraliksibat, jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez dzieci w wieku poniżej 12 miesięcy z zespołem Alagille'a [ALGS] lub postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową [PFIC].
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają leczenie maraliksibatem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
12
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials Mirum
- Numer telefonu: +16506674085
- E-mail: Clinicaltrials@mirumpharma.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Mirum Medical Information
- E-mail: medinfo@mirumpharma.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- Hôpital Kremlin Bicetre
-
Paris, Francja
- Hôpital Necker
-
-
-
-
-
Zapopan, Meksyk, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 11 miesięcy (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała ≥2,5 kg
- <12 miesiąca życia podczas wizyty początkowej (ROW). Wiek >31 dni i <12 miesięcy podczas wizyty wyjściowej (USA).
- Wiek ciążowy ≥36 tygodni w chwili urodzenia. W przypadku dzieci urodzonych w wieku ciążowym między 32 a 36 tygodniem wymagany jest wiek pomiesiączkowy ≥36 tygodni.
- Diagnoza PFIC lub ALGS
Kryteria wyłączenia:
- Przewidywany całkowity brak funkcji pompy wydalającej sole żółciowe (BSEP).
- Historia chirurgicznego przerwania krążenia jelitowo-wątrobowego
- Historia przeszczepu wątroby lub bezpośrednia potrzeba przeszczepu wątroby
- Zdekompensowana marskość wątroby
- Obecność jakiejkolwiek innej choroby lub stanu, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli kwasów żółciowych w jelicie (np. choroba zapalna jelit), według uznania badacza
- Obecność innej istotnej choroby wątroby lub innych stanów lub nieprawidłowości, które w opinii badacza lub monitora medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w udziale lub ukończeniu badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Maraliksybat
Uczestnicy będą otrzymywać do 600 μg/kg dwa razy dziennie (PFIC) lub do 400 μg/kg raz dziennie (ALGS) przez 13 tygodni w badaniu głównym i na czas przedłużenia długoterminowego (LTE), jeśli ma to zastosowanie.
|
Chlorek maraliksybatu w postaci roztworu doustnego (tj. 5, 10, 15 i 20 mg/ml)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [TEAE]
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Zmiana poziomu kwasu żółciowego w surowicy na czczo (sBA).
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Ocena wpływu na enzymy wątrobowe (ALT, AST) i bilirubinę
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Aby ocenić wpływ na LSV
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Od linii podstawowej do tygodnia 13
|
Ocena poziomu maraliksybatu w osoczu u niemowląt
Ramy czasowe: Na linii podstawowej, w tygodniu 6, tygodniu 10, tygodniu 13 lub na wizycie przedterminowej
|
Na linii podstawowej, w tygodniu 6, tygodniu 10, tygodniu 13 lub na wizycie przedterminowej
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 września 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 stycznia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 stycznia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 stycznia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu krążenia
- Choroba
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby dróg żółciowych
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby dróg żółciowych
- Choroby wątroby
- Zespół
- Cholestaza
- Cholestaza, wewnątrzwątrobowa
- Zespół Alagille'a
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-801
- 2020-004628-40 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Cholestatyczna choroba wątroby
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone