Исследование по оценке безопасности и переносимости мараликсибата у младенцев с холестатическими заболеваниями печени, включая прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз (PFIC) и синдром Алажиля (ALGS). (RISE)
1 июня 2026 г. обновлено: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Открытое исследование фазы 2 по оценке безопасности и переносимости мараликсибата при лечении детей грудного возраста с холестатическими заболеваниями печени, включая прогрессирующий семейный внутрипеченочный холестаз и синдром Алажиля
Это исследование предназначено для оценки безопасности и хорошей переносимости исследуемого препарата мараликсибат у детей в возрасте до 12 месяцев с синдромом Алажиля [ALGS] или прогрессирующим семейным внутрипеченочным холестазом [PFIC].
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование, в котором все участники будут получать лечение мараликсибатом.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
27
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Бразилия, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
Zapopan, Мексика, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Польша
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Франция
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
Paris, Франция
- Hopital Necker
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 секунда до 11 месяцев (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Масса тела ≥2,5 кг
- Возраст < 12 месяцев на момент исходного визита (ROW). Возраст >31 дня и <12 месяцев на момент исходного визита (США).
- Гестационный возраст ≥36 недель при рождении. Для детей, рожденных с гестационным возрастом от 32 до 36 недель, требуется постменструальный возраст ≥36 недель.
- Диагностика PFIC или ALGS
Критерий исключения:
- Прогнозируемое полное отсутствие функции насоса экскреции солей желчных кислот (BSEP)
- Хирургическое нарушение кишечно-печеночного кровообращения в анамнезе
- Пересадка печени в анамнезе или неминуемая необходимость в пересадке печени
- Декомпенсированный цирроз
- Наличие любого другого заболевания или состояния, которое, как известно, препятствует всасыванию, распределению, метаболизму или выведению лекарств, включая метаболизм желчных солей в кишечнике (например, воспалительное заболевание кишечника), по усмотрению исследователя.
- Наличие другого серьезного заболевания печени или любых других состояний или аномалий, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут поставить под угрозу безопасность участника или помешать участию участника в исследовании или его завершению.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мараликсибат
Участники будут получать до 600 мкг/кг два раза в день (PFIC) или до 400 мкг/кг один раз в день (ALGS) в течение 13 недель в основном исследовании и в течение продолжительного периода продления (LTE), где это применимо.
|
Мараликсибат хлорид в виде раствора для приема внутрь (т.е. 5, 10, 15 и 20 мг/мл)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
|
From Baseline through to Week 13
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
sBA = serum bile acid
|
From Baseline through to Week 13
|
|
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
ALT= alanine aminotransferase.
|
From Baseline through to Week 13
|
|
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
|
From Baseline through to Week 13
|
|
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Временное ограничение: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
|
BID=twice daily; QD=once daily. Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:
Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose. Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD. |
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
|
|
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13.
|
AST= aspartate aminotransferase
|
From Baseline through to Week 13.
|
|
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
Bilirubin
|
From Baseline through to Week 13
|
|
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
|
From Baseline through to Week 13
|
|
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Временное ограничение: From Baseline through to Week 13
|
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
|
From Baseline through to Week 13
|
|
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Временное ограничение: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
|
BID=twice daily; QD=once daily. Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:
Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose. Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID. |
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 сентября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 декабря 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 декабря 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 января 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 января 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
1 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания пищеварительной системы
- Врожденные аномалии
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Пороки сердца, врожденные
- Аномалии, Множественные
- Холестаз, внутрипеченочный
- Холестаз
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Заболевания печени
- Заболевания желчевыводящих путей
- Заболевания желчных протоков
- Синдром Алажиля
- Холестаз, прогрессивный семейный внутрипеченочный 1
- мараликсибат
Другие идентификационные номера исследования
- MRX-801
- 2020-004628-40 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .