Studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti maralixibatu u kojenců s cholestatickými onemocněními jater, včetně progresivní familiární intrahepatické cholestázy (PFIC) a Alagillova syndromu (ALGS). (RISE)
14. března 2024 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti maralixibatu při léčbě kojenců s cholestatickými jaterními chorobami včetně progresivní familiární intrahepatální cholestázy a Alagillova syndromu
Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila, zda je zkoumaný lék maralixibat bezpečný a dobře tolerovaný u dětí <12 měsíců věku s Alagille syndromem [ALGS] nebo progresivní familiární intrahepatální cholestázou [PFIC].
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je otevřená studie, kde všichni účastníci dostanou léčbu maralixibatem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Mirum
- Telefonní číslo: +16506674085
- E-mail: Clinicaltrials@mirumpharma.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Mirum Medical Information
- E-mail: medinfo@mirumpharma.com
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Hopital Kremlin Bicetre
-
Paris, Francie
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Zapopan, Mexiko, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 11 měsíců (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Tělesná hmotnost ≥2,5 kg
- <12 měsíců věku při vstupní návštěvě (ROW). >31 dnů a <12 měsíců věku při vstupní návštěvě (USA).
- Gestační věk ≥36 týdnů při narození. U dětí narozených v gestačním věku mezi 32. a 36. týdnem je vyžadován postmenstruační věk ≥36 týdnů.
- Diagnóza PFIC nebo ALGS
Kritéria vyloučení:
- Předpokládaná úplná absence funkce čerpadla vylučování žlučových solí (BSEP).
- Anamnéza chirurgického přerušení enterohepatálního oběhu
- Historie transplantace jater nebo bezprostřední potřeba transplantace jater
- Dekompenzovaná cirhóza
- Přítomnost jakéhokoli jiného onemocnění nebo stavu, o kterém je známo, že interferuje s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků, včetně metabolismu žlučových solí ve střevě (např. zánětlivé onemocnění střev), podle uvážení zkoušejícího
- Přítomnost jiného závažného onemocnění jater nebo jakýchkoli jiných stavů nebo abnormalit, které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru mohou ohrozit bezpečnost účastníka nebo narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Maralixibat
Účastníci budou dostávat až 600 μg/kg dvakrát denně (PFIC) nebo až 400 μg/kg jednou denně (ALGS) po dobu 13 týdnů v základní studii a po dobu trvání Long Term Extension (LTE), kde je to vhodné.
|
Maralixibat chlorid poskytovaný ve formě perorálního roztoku (tj. 5, 10, 15 a 20 mg/ml)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou [TEAEs]
Časové okno: Od základní linie až do týdne 13
|
Od základní linie až do týdne 13
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hladin žlučových kyselin v séru nalačno (sBA).
Časové okno: Od základní linie až do týdne 13
|
Od základní linie až do týdne 13
|
|
Zhodnotit vliv na jaterní enzymy (ALT, AST) a bilirubin
Časové okno: Od základní linie až do týdne 13
|
Od základní linie až do týdne 13
|
|
Vyhodnotit účinek na LSV
Časové okno: Od základní linie až do týdne 13
|
Od základní linie až do týdne 13
|
|
Stanovit plazmatickou hladinu maralixibatu u kojenců
Časové okno: Ve výchozím stavu, 6. týden, 10. týden, 13. týden nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Ve výchozím stavu, 6. týden, 10. týden, 13. týden nebo návštěva s předčasným ukončením
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
9. září 2021
Primární dokončení (Aktuální)
22. srpna 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. ledna 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. ledna 2021
První zveřejněno (Aktuální)
28. ledna 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci žlučových cest
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Nemoci žlučových cest
- Onemocnění jater
- Syndrom
- Cholestáza
- Cholestáza, intrahepatální
- Alagille syndrom
Další identifikační čísla studie
- MRX-801
- 2020-004628-40 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .