Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a maralixibat biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére kolesztatikus májbetegségben szenvedő csecsemőknél, beleértve a progresszív családi intrahepatikus kolesztázist (PFIC) és az Alagille-szindrómát (ALGS). (RISE)

2026. június 1. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, 2. fázisú vizsgálat a maralixibat biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére kolesztatikus májbetegségben szenvedő csecsemők kezelésében, beleértve a progresszív familiáris intrahepatikus kolesztázist és az Alagille-szindrómát

A vizsgálat célja annak felmérése, hogy a vizsgált maralixibat gyógyszer biztonságos és jól tolerálható-e az Alagille-szindrómában [ALGS] vagy a progresszív családi intrahepatikus kolesztázisban [PFIC] szenvedő 12 hónaposnál fiatalabb gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelyben minden résztvevő maralixibat-kezelésben részesül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Brazília
      • São Paulo, Brazília, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • King's College Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Franciaország
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Franciaország
        • Hopital Necker
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Mexikó
      • Zapopan, Mexikó, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Testtömeg ≥2,5 kg
  2. <12 hónapos életkor a kiindulási vizit alkalmával (ROW). >31 napos és <12 hónapos életkor a kiindulási vizit alkalmával (USA).
  3. Terhességi kor ≥36 hét születéskor. A 32 és 36 hét közötti terhességi korban született gyermekeknél legalább 36 hetes posztmenstruációs életkor szükséges.
  4. PFIC vagy ALGS diagnózisa

Kizárási kritériumok:

  1. Az epesó kiválasztó pumpa (BSEP) funkció előrejelzett teljes hiánya
  2. Az enterohepatikus keringés sebészeti megzavarásának története
  3. Májtranszplantáció anamnézisében vagy azonnali májátültetés szükségessége
  4. Dekompenzált cirrhosis
  5. Bármilyen más olyan betegség vagy állapot jelenléte, amelyről ismert, hogy befolyásolja a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását, beleértve az epesók metabolizmusát a bélben (pl. gyulladásos bélbetegség), a vizsgáló döntése szerint
  6. Egyéb jelentős májbetegség vagy bármely más olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát, vagy megzavarhatja a résztvevő részvételét a vizsgálatban vagy annak befejezésében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Maralixibat
A résztvevők legfeljebb 600 μg/kg naponta kétszer (PFIC) vagy legfeljebb 400 μg/kg naponta egyszer (ALGS) kapnak az alapvizsgálatban 13 héten keresztül, és adott esetben a Long Term Extension (LTE) időtartamára.
Drog: Maralixibat

Maralixibat-klorid belsőleges oldat formájában (azaz 5, 10, 15 és 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg maralixibat-klorid 380 µg/kg maralixibat szabad bázisnak felel meg
  • 600 µg/kg maralixibat-klorid 570 µg/kg maralixibat szabad bázisnak felel meg
Más nevek:
  • Korábban LUM001 és SHP625

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Időkeret: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Időkeret: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Időkeret: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Időkeret: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Időkeret: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Időkeret: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Időkeret: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Időkeret: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Időkeret: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Időkeret: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. december 17.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. december 17.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. január 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 27.

Első közzététel (Tényleges)

2021. január 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kolesztatikus májbetegség

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Rwanda

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel