- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04729751
Tanulmány a maralixibat biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére kolesztatikus májbetegségben szenvedő csecsemőknél, beleértve a progresszív családi intrahepatikus kolesztázist (PFIC) és az Alagille-szindrómát (ALGS). (RISE)
2024. március 14. frissítette: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Nyílt, 2. fázisú vizsgálat a maralixibat biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére kolesztatikus májbetegségben szenvedő csecsemők kezelésében, beleértve a progresszív familiáris intrahepatikus kolesztázist és az Alagille-szindrómát
A vizsgálat célja annak felmérése, hogy a vizsgált maralixibat gyógyszer biztonságos és jól tolerálható-e az Alagille-szindrómában [ALGS] vagy a progresszív családi intrahepatikus kolesztázisban [PFIC] szenvedő 12 hónaposnál fiatalabb gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelyben minden résztvevő maralixibat-kezelésben részesül.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
12
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Mirum
- Telefonszám: +16506674085
- E-mail: Clinicaltrials@mirumpharma.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Mirum Medical Information
- E-mail: medinfo@mirumpharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazília, 01308-000
- Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- King's College Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- Children Hospital LA
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
- University of California - San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Medstar Georgetown University Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
- Ochsner Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
- Hopital Kremlin Bicetre
-
Paris, Franciaország
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Warsaw, Lengyelország
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Zapopan, Mexikó, 45050
- Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 másodperc (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Testtömeg ≥2,5 kg
- <12 hónapos életkor a kiindulási vizit alkalmával (ROW). >31 napos és <12 hónapos életkor a kiindulási vizit alkalmával (USA).
- Terhességi kor ≥36 hét születéskor. A 32 és 36 hét közötti terhességi korban született gyermekeknél legalább 36 hetes posztmenstruációs életkor szükséges.
- PFIC vagy ALGS diagnózisa
Kizárási kritériumok:
- Az epesó kiválasztó pumpa (BSEP) funkció előrejelzett teljes hiánya
- Az enterohepatikus keringés sebészeti megzavarásának története
- Májtranszplantáció anamnézisében vagy azonnali májátültetés szükségessége
- Dekompenzált cirrhosis
- Bármilyen más olyan betegség vagy állapot jelenléte, amelyről ismert, hogy befolyásolja a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását, beleértve az epesók metabolizmusát a bélben (pl. gyulladásos bélbetegség), a vizsgáló döntése szerint
- Egyéb jelentős májbetegség vagy bármely más olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló vagy az orvosi monitor véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát, vagy megzavarhatja a résztvevő részvételét a vizsgálatban vagy annak befejezésében.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Maralixibat
A résztvevők legfeljebb 600 μg/kg naponta kétszer (PFIC) vagy legfeljebb 400 μg/kg naponta egyszer (ALGS) kapnak az alapvizsgálatban 13 héten keresztül, és adott esetben a Long Term Extension (LTE) időtartamára.
|
Maralixibat-klorid belsőleges oldat formájában (azaz 5, 10, 15 és 20 mg/ml)
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események gyakorisága [TEAE]
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Az éhomi szérum epesav (sBA) szintjének változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
A májenzimekre (ALT, AST) és a bilirubinra gyakorolt hatás értékelése
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az LSV-kre gyakorolt hatás értékelése
Időkeret: Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
Az alaphelyzettől a 13. hétig
|
A maralixibat plazmaszintjének felmérése csecsemőkben
Időkeret: Kiinduláskor, 6. hét, 10. hét, 13. hét vagy korai felmondási látogatás
|
Kiinduláskor, 6. hét, 10. hét, 13. hét vagy korai felmondási látogatás
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. szeptember 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. augusztus 22.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. január 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. január 27.
Első közzététel (Tényleges)
2021. január 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 14.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Epeúti betegségek
- Veleszületett szívhibák
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Epeutak betegségei
- Májbetegségek
- Szindróma
- Cholestasis
- Kolesztázis, intrahepatikus
- Alagille szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRX-801
- 2020-004628-40 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Kolesztatikus májbetegség
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterBefejezveEllenállási tréning | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Izrael
-
Jeffrey BrowningNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveEgészséges | NASH (nem alkoholos steatohepatitis) | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Egyesült Államok
-
Medical University of ViennaIsmeretlenAkut májelégtelenség | Hipoxiás hepatitis | Ischaemiás hepatitis | Shock Liver | Hipoxiás májsérülésNémetország, Ausztria
-
Sanliurfa Mehmet Akif Inan Education and Research...BefejezveTerhességi cukorbetegség | DUCTUS VENOSUS VOLUME | PLACENTA KÖTET | 3D SZONGRÁFIA | FETAL LİVER VOLUMEPulyka
-
University of UlsanUlsan University HospitalIsmeretlenToxocariasis | Szemészeti toxocariasis | Tüdő toxocariasis | Ground Glass Opacity (GGO) | Toxocara Canis fertőzés (kutyás orsóférgek) | Law Liver | Törvény hús | Szérum Toxocara Antitest | Toxocara Larva MigransKoreai Köztársaság