Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Maralixibat hos spedbarnsdeltakere med kolestatiske leversykdommer, inkludert progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og Alagille-syndrom (ALGS). (RISE)

14. mars 2024 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label, fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Maralixibat ved behandling av spedbarn med kolestatiske leversykdommer, inkludert progressiv familiær intrahepatisk kolestase og Alagille-syndrom

Denne studien er designet for å vurdere om undersøkelsesstoffet maralixibat er trygt og godt tolerert hos barn <12 måneder med Alagille syndrom [ALGS] eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase [PFIC].

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie hvor alle deltakerne vil få maralixibatbehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hopital Kremlin Bicetre
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 11 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kroppsvekt på ≥2,5 kg
  2. <12 måneders alder ved baseline visit (ROW). >31 dager og <12 måneder ved baseline-besøket (USA).
  3. Svangerskapsalder ≥36 uker ved fødselen. For barn født med svangerskapsalder mellom 32 og 36 uker kreves en postmenstruell alder på ≥36 uker.
  4. Diagnose av PFIC eller ALGS

Ekskluderingskriterier:

  1. Forutsagt fullstendig fravær av gallesaltutskillelsespumpe (BSEP) funksjon
  2. Historie med kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen
  3. Historie om levertransplantasjon eller overhengende behov for levertransplantasjon
  4. Dekompensert skrumplever
  5. Tilstedeværelse av annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, inkludert gallesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom), i henhold til etterforskers skjønn
  6. Tilstedeværelse av annen betydelig leversykdom eller andre tilstander eller abnormiteter som, etter etterforskerens eller den medisinske monitorens oppfatning, kan kompromittere sikkerheten til deltakeren eller forstyrre deltakerens deltakelse i eller fullføring av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Maralixibat
Deltakerne vil motta opptil 600 μg/kg to ganger daglig (PFIC) eller opptil 400 μg/kg én gang daglig (ALGS) over 13 uker i kjernestudien og for varigheten av Long Term Extension (LTE) der det er aktuelt.
Legemiddel: Maralixibat

Maralixibatklorid levert i form av en mikstur (dvs. 5, 10, 15 og 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg maralixibatklorid tilsvarer 380 µg/kg maralixibat fri base
  • 600 μg/kg maralixibatklorid tilsvarer 570 µg/kg maralixibat fri base
Andre navn:
  • Tidligere LUM001 og SHP625

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hyppighet av behandlingsfremkommede bivirkninger [TEAE]
Tidsramme: Fra baseline til uke 13
Fra baseline til uke 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i fastende serum gallesyrenivåer (sBA).
Tidsramme: Fra baseline til uke 13
Fra baseline til uke 13
For å evaluere effekten på leverenzymer (ALT, AST) og bilirubin
Tidsramme: Fra baseline til uke 13
Fra baseline til uke 13
For å evaluere effekten på LSV-er
Tidsramme: Fra baseline til uke 13
Fra baseline til uke 13
For å vurdere plasmanivået av maralixibat hos spedbarnsdeltakere
Tidsramme: Ved baseline, uke 6, uke 10, uke 13 eller tidlig avslutningsbesøk
Ved baseline, uke 6, uke 10, uke 13 eller tidlig avslutningsbesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

22. august 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kolestatisk leversykdom

Kliniske studier på Maralixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere