Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Maralixibat hos spedbarnsdeltakere med kolestatiske leversykdommer, inkludert progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og Alagille-syndrom (ALGS). (RISE)

1. juni 2026 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Open-Label, fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Maralixibat ved behandling av spedbarn med kolestatiske leversykdommer, inkludert progressiv familiær intrahepatisk kolestase og Alagille-syndrom

Denne studien er designet for å vurdere om undersøkelsesstoffet maralixibat er trygt og godt tolerert hos barn <12 måneder med Alagille syndrom [ALGS] eller progressiv familiær intrahepatisk kolestase [PFIC].

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen studie hvor alle deltakerne vil få maralixibatbehandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Necker
  • Mexico
      • Zapopan, Mexico, 45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 11 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kroppsvekt på ≥2,5 kg
  2. <12 måneders alder ved baseline visit (ROW). >31 dager og <12 måneder ved baseline-besøket (USA).
  3. Svangerskapsalder ≥36 uker ved fødselen. For barn født med svangerskapsalder mellom 32 og 36 uker kreves en postmenstruell alder på ≥36 uker.
  4. Diagnose av PFIC eller ALGS

Ekskluderingskriterier:

  1. Forutsagt fullstendig fravær av gallesaltutskillelsespumpe (BSEP) funksjon
  2. Historie med kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen
  3. Historie om levertransplantasjon eller overhengende behov for levertransplantasjon
  4. Dekompensert skrumplever
  5. Tilstedeværelse av annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, inkludert gallesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom), i henhold til etterforskers skjønn
  6. Tilstedeværelse av annen betydelig leversykdom eller andre tilstander eller abnormiteter som, etter etterforskerens eller den medisinske monitorens oppfatning, kan kompromittere sikkerheten til deltakeren eller forstyrre deltakerens deltakelse i eller fullføring av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Maralixibat
Deltakerne vil motta opptil 600 μg/kg to ganger daglig (PFIC) eller opptil 400 μg/kg én gang daglig (ALGS) over 13 uker i kjernestudien og for varigheten av Long Term Extension (LTE) der det er aktuelt.
Legemiddel: Maralixibat

Maralixibatklorid levert i form av en mikstur (dvs. 5, 10, 15 og 20 mg/ml)

  • 400 µg/kg maralixibatklorid tilsvarer 380 µg/kg maralixibat fri base
  • 600 μg/kg maralixibatklorid tilsvarer 570 µg/kg maralixibat fri base
Andre navn:
  • Tidligere LUM001 og SHP625

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
Tidsramme: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
Tidsramme: From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
Tidsramme: From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
Tidsramme: At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

17. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

17. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

28. januar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kolestatisk leversykdom

Kliniske studier på Maralixibat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere