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進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）およびアラジール症候群（ALGS）を含む胆汁うっ滞性肝疾患の乳児参加者におけるマラリキシバットの安全性と忍容性を評価する研究。 (RISE)

2026年6月1日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.

進行性家族性肝内胆汁うっ滞およびアラジール症候群を含む胆汁うっ滞性肝疾患の乳児の治療におけるマラリキシバットの安全性と忍容性を評価する非盲検第2相試験

この研究は、アラジール症候群 [ALGS] または進行性家族性肝内胆汁うっ滞 [PFIC] の生後 12 か月未満の小児において、治験薬マラリキシバットが安全で忍容性が高いかどうかを評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、すべての参加者がマラリキシバット治療を受ける非盲検試験です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

27

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children Hospital LA
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California - San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70121
        • Ochsner Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス
        • King's College Hospital
  • フランス
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
      • Paris、フランス
        • Hopital Necker
  • ブラジル
      • São Paulo、ブラジル、01308-000
        • Sociedade Beneficente de Senhoras - Hospital Sírio-Libanês
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Cliniques Universitaires Saint-luc
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • メキシコ
      • Zapopan、メキシコ、45050
        • Consultorio de Joshue David Covarrubias Esquer

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～11ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 体重が2.5kg以上
  2. -ベースライン訪問時の生後12か月未満（ROW）。 -ベースライン訪問時の生後31日以上12か月未満（米国）。
  3. -出生時の在胎週数が36週以上。 在胎週数が 32 ～ 36 週で生まれた子供の場合、月経後年齢が 36 週以上である必要があります。
  4. PFICまたはALGSの診断

除外基準:

  1. 胆汁塩排泄ポンプ（BSEP）機能の完全な欠如の予測
  2. -腸肝循環の外科的破壊の歴史
  3. -肝移植の歴史または肝移植の切迫した必要性
  4. 非代償性肝硬変
  5. -腸内の胆汁塩代謝を含む、薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られている他の疾患または状態の存在（例：炎症性腸疾患）、研究者の裁量による
  6. -他の重大な肝疾患またはその他の状態または異常の存在 研究者または医療モニターの意見では、参加者の安全を損なうか、または研究への参加者の参加または完了を妨げる可能性があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：マラリキシバット
参加者は、コアスタディで 13 週間にわたり、該当する場合は長期延長 (LTE) 期間中、最大 600 μg/kg を 1 日 2 回 (PFIC) または最大 400 μg/kg を 1 日 1 回 (ALGS) 受け取ります。
薬：マラリキシバット

経口溶液の形で提供される塩化マラリキシバット (すなわち、5、10、15、および 20 mg/mL)

  • 400 μg/kg のマラリキシバット塩化物は、380 μg/kg のマラリキシバット遊離塩基に相当します
  • 600 μg/kg のマラリキシバット塩化物は、570 μg/kg のマラリキシバット遊離塩基に相当します
他の名前：
  • 以前の LUM001 および SHP625

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events [TEAEs]
時間枠：From Baseline through to Week 13
TEAEs = Treatment-emergent Adverse Events
From Baseline through to Week 13

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change in Fasting Serum Bile Acid (sBA) Levels
時間枠：From Baseline through to Week 13
sBA = serum bile acid
From Baseline through to Week 13
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (ALT)
時間枠：From Baseline through to Week 13
ALT= alanine aminotransferase.
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin E
時間枠：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin E.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for ALGS
時間枠：At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 400 μg/kg QD for ALGS or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 400 µg/kg QD.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit
To Evaluate the Effect on Liver Enzymes (AST)
時間枠：From Baseline through to Week 13.
AST= aspartate aminotransferase
From Baseline through to Week 13.
To Evaluate the Effect on Bilirubin
時間枠：From Baseline through to Week 13
Bilirubin
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamin A
時間枠：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamin A
From Baseline through to Week 13
Change From Baseline to Week 13 in Lipid-Soluble Vitamins (LSVs) - Vitamins D and K
時間枠：From Baseline through to Week 13
Change from baseline to Week 13 in vitamins D and K.
From Baseline through to Week 13
Maximum Level of Maralixibat Concentration in Plasma From Baseline to Week 13 for PFIC
時間枠：At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

BID=twice daily; QD=once daily.

Systemic concentrations of maralixibat in plasma were determined at the following visits:

  • Approximately 2.5 hours after the morning dose at Week 0/Day 1 of dosing
  • Before dosing and ~2.5 hours after the morning dose at Week 6, Week 10, and Week 13

Stable dosing occurred at 300 μg/kg QD, 300 μg/kg BID and 600 μg/kg BID for PFIC or at the highest tolerated dose.

Note: The values added in section Measured Values are for maralixibat dose of 600 µg/kg BID.
At Baseline, Week 6, Week 10, Week 13 or Early Termination Visit

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月9日

一次修了 (実際)

2024年12月17日

研究の完了 (実際)

2024年12月17日

試験登録日

最初に提出

2021年1月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月27日

最初の投稿 (実際)

2021年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月1日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MRX-801
  • 2020-004628-40 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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