AT-007 在患有经典半乳糖血症的儿科受试者中的临床益处、安全性、PK 和 PD 研究

这是一项针对患有 CG 的儿科受试者的随机、双盲、安慰剂对照研究。 将招募三个年龄组（≥2 至≤6 岁、≥7 至≤12 岁和≥13 至 <18 岁）。 该研究旨在评估临床益处（患有 CG 的儿科患者感觉和功能的变化、眼部疾病的变化以及性成熟、生长和发育的变化）以及安全性、PK 和 PD（半乳糖醇减少） AT-007 在患有 CG 的儿科受试者中的水平）。 该研究包括 2 个主要部分，即 A 部分和 B 部分，以及一个开放标签扩展 (OLE)。

A 部分是评估 AT-007 多次递增剂量 (MAD) 的患者体内剂量递增。

将在第 1 至 3 个月进行生物标志物分析，以评估半乳糖醇的抑制作用，以及半乳糖及其其他代谢物的水平、安全性和 PK 参数。

B 部分旨在评估长期服用 AT-007（以 A 部分确定的最佳剂量）对 CG 患者感觉和功能的临床益处。

开放标签扩展 (OLE) 是针对 B 部分中接受安慰剂治疗的患者的积极治疗扩展。