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AT-007 在健康受试者和患有典型半乳糖血症的成人受试者中的安全性和药代动力学

2022年6月2日 更新者：Applied Therapeutics, Inc.

一项 1-2 期、剂量递增、4 部分研究，以评估单剂量和多剂量 AT-007 在健康成人受试者和患有典型半乳糖血症的成人受试者中的安全性和药代动力学

这项研究是在健康成年受试者和患有经典半乳糖血症的成年受试者中进行的首次人体、随机、安慰剂对照、4 部分、单次递增剂量 (SAD) 和多次递增剂量 (MAD) 研究。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究旨在评估 AT-007 在健康受试者和典型半乳糖血症受试者中的安全性和药代动力学，以及 AT-007 对典型半乳糖血症受试者半乳糖代谢生物标志物（半乳糖、半乳糖醇和其他半乳糖代谢物）的影响半乳糖血症。

本研究由4个部分组成：

  • 32 名健康受试者的 A 部分 (SAD)。 每天一次口服递增剂量（6 种活性药物，2 种安慰剂）。
  • 36 名健康受试者的 B 部分和 C 部分（MAD 7 天）。 每天一次，每日多次给药（每个剂量组 8 个活性剂，2 个安慰剂）。
  • D 部分（SAD 随后是 MAD，持续 27 天）在 18 名患有经典半乳糖血症的受试者中。 每天一次，然后每天多次口服给药（每个剂量组有 6 种活性药物和 2 种安慰剂）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

100

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Anaheim、California、美国、92801
        • Anaheim Clinical Trials, LLC
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30331
        • Atlanta Center for Medical Research
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78209
        • ICON Clinical Research

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 至 53年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 经典半乳糖血症的诊断由缺乏或显着降低的证据证实（
  • 尿液半乳糖醇 >100 mmol/mol 肌酐
  • 半乳糖限制饮食

排除标准：

  • CG 的并发症导致残疾，在调查员看来，这可能会阻止受试者完成所有研究要求（例如，严重的神经缺陷、严重的认知障碍或严重的语言困难）。
  • 肾脏疾病（eGFR < 90 mL/min/1.73 m2 或蛋白尿）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂比较
药品：安慰剂
匹配的安慰剂将在早上早餐前服用一次
实验性的：AT-007
药品：AT-007
AT-007 将每天早餐前给药一次。 A 部分最多 4 个不同的剂量组； B 部分最多 4 个剂量组、C 部分最多 2 个剂量组和 D 部分最多 3 个剂量组将被纳入研究。 A 部分的起始剂量为 0.5 mg/kg 单剂量。 A 部分中的后续剂量以及 B、C 和 D 部分中的所有剂量将基于先前队列和/或研究先前部分的结果。 B 部分将在 A 部分的所有科目完成研究后开始。 队列 C1 将与队列 B3 同时进行，并使用与队列 B2 相同的剂量。 队列 D1 的剂量不会高于队列 B2 的剂量。 D 部分的第二和第三队列（D2 和 D3）将在队列 B3 和 B4 的所有受试者分别完成研究并且剂量水平不会分别高于队列 B3 和 B4 之后才会开始。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：给药后 1 天
评估健康受试者单剂量服用 AT-007 后的安全性和耐受性，包括临床实验室测试结果、体格检查结果、生命体征评估和心电图结果的临床显着变化。
给药后 1 天
发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：给药后 7 天
评估健康受试者多次给药后 AT-007 的安全性和耐受性，包括临床实验室测试结果、体格检查结果、生命体征评估和心电图结果的临床显着变化。
给药后 7 天
发生治疗中出现的不良事件的参与者人数
大体时间：给药后 28 天
评估 AT-007 对经典半乳糖血症患者多次给药后的安全性和耐受性，包括临床实验室测试结果、体格检查结果、生命体征评估和心电图结果的临床显着变化。
给药后 28 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
AT-007 的 Cmax
大体时间：给药后 48 小时内连续取样
最大（峰值）血浆药物浓度
给药后 48 小时内连续取样
AT-007 的最高温度
大体时间：给药后 48 小时内连续取样
达到最大（峰值）血浆药物浓度的时间
给药后 48 小时内连续取样
AT-007 的 t1/2
大体时间：给药后 48 小时内连续取样
终末消除半衰期
给药后 48 小时内连续取样
AT-007的AUClast
大体时间：给药后 48 小时内连续取样
从时间零到最后可量化浓度时间的血浆浓度-时间曲线下面积
给药后 48 小时内连续取样
AT-007的AUCinf
大体时间：给药后 48 小时内连续取样
从时间零外推到无穷大的血浆浓度-时间曲线下面积
给药后 48 小时内连续取样
血浆中的半乳糖浓度
大体时间：给药后连续采样 28 天
经典半乳糖血症患者的疾病特异性生物标志物
给药后连续采样 28 天
尿液中的半乳糖浓度
大体时间：给药后连续采样 28 天
经典半乳糖血症患者的疾病特异性生物标志物
给药后连续采样 28 天
血浆中的半乳糖醇浓度
大体时间：给药后连续采样 28 天
经典半乳糖血症患者的疾病特异性生物标志物
给药后连续采样 28 天
尿液中的半乳糖醇浓度
大体时间：给药后连续采样 28 天
经典半乳糖血症患者的疾病特异性生物标志物
给药后连续采样 28 天
红细胞中的 Galactose-1-P 浓度
大体时间：给药后连续采样 28 天
经典半乳糖血症患者的疾病特异性生物标志物
给药后连续采样 28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Applied Therapeutics, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Robert Green, MD, MPH、Brigham and Women's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年6月21日

初级完成 (实际的)

2021年12月14日

研究完成 (实际的)

2021年12月14日

研究注册日期

首次提交

2019年8月23日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月3日

首次发布 (实际的)

2019年10月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年6月2日

最后验证

2022年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AT-007-1001

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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