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Estudio de beneficio clínico, seguridad, farmacocinética y farmacocinética de AT-007 en sujetos pediátricos con galactosemia clásica

22 de febrero de 2023 actualizado por: Applied Therapeutics, Inc.

Un estudio secuencial de dos partes para evaluar el beneficio clínico, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de AT-007 en sujetos pediátricos con galactosemia clásica (CG)

Este estudio está diseñado para evaluar el beneficio clínico, así como la seguridad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) (reducción de los niveles de galactitol) de AT-007 en sujetos pediátricos con galactosemia clásica (GC).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en sujetos pediátricos con GC. Se inscribirán tres grupos de edad (≥2 a ≤6 años, ≥7 a ≤12 años y ≥13 a <18 años). El estudio está diseñado para evaluar el beneficio clínico (cambios en cómo se sienten y funcionan los pacientes pediátricos con GC, cambios en los trastornos oculares y cambios en la maduración, el crecimiento y el desarrollo sexual), así como la seguridad, PK y PD (reducción de galactitol niveles) de AT-007 en sujetos pediátricos con GC. El estudio consta de 2 partes principales, Parte A y Parte B, y una extensión de etiqueta abierta (OLE).

La Parte A es un aumento de dosis intrapaciente que evalúa múltiples dosis ascendentes (MAD) de AT-007.

Se realizará un análisis de biomarcadores en el Mes 1 - 3 para evaluar la inhibición de galactitol, así como los niveles de galactosa y sus otros metabolitos, la seguridad y los parámetros farmacocinéticos.

La Parte B está diseñada para evaluar los beneficios clínicos de la administración a largo plazo de AT-007 (a la dosis óptima identificada en la Parte A) sobre cómo se sienten y funcionan los pacientes con GC.

La extensión de etiqueta abierta (OLE) es una extensión de tratamiento activo para pacientes que recibieron tratamiento con placebo en la Parte B.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusión:

  • Masculino
  • Mujer no embarazada
  • Sujetos femeninos no lactantes de ≥2 a <18 años.
  • Diagnóstico de galactosemia clásica, confirmado por disminución de la actividad de GALT (galactosa-1-fosfato uridiltransferasa del tejido linfoide asociado al intestino) en los eritrocitos, o un registro histórico de diagnóstico de deficiencia de GALT (galactosa-1-fosfato uridiltransferasa del tejido linfoide asociado al intestino).

Exclusión:

  • Hombre/Mujer sin problemas de salud significativos (aparte de la galactosemia clásica)
  • Ninguna otra enfermedad que impida la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo administrado por vía oral
Otro: Placebo
Placebo administrado por vía oral
Experimental: Experimental: AT-007
AT-007 La dosis inicial en la Parte A será de 5 mg/kg para todos los grupos de edad. Para cada grupo de edad, la Parte B del estudio no comenzará hasta que se haya identificado la dosis óptima evaluada en la Parte A.
Droga: AT-007
Tratamiento con AT-007 por vía oral
Otros nombres:
  • inhibidor de la aldosa reductasa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escalas de Lenguaje Oral y Escrito
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Escalas de Lenguaje Oral y Escrito
Cada 6 meses en la Parte B
Batería de cognición Toolbox del Instituto Nacional de Salud
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
NIH Toolbox Cognition Battery es un múltiplo de pruebas para mostrar la cognición y consta de pruebas de múltiples construcciones para producir una clasificación individual y demostrar la función cognitiva compuesta, la memoria de secuencia compuesta de cognición fluida, la clasificación de listas, la comparación de patrones y la cognición cristalizada compuesta, el vocabulario gráfico y la lectura. Reconocimiento. Esto es normal estandarizado o 100 con una desviación estándar de 10. Las puntuaciones más altas son mejores.
Cada 6 meses en la Parte B
Batería de motor de caja de herramientas del Instituto Nacional de Salud
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
NIH Toolbox Motor Battery es una serie de pruebas para determinar las habilidades motoras y es un conjunto completo de medidas neuroconductuales que evalúan rápidamente las funciones cognitivas, emocionales, sensoriales y motoras desde la comodidad de un iPad. Esto es normal estandarizado o 100 con una desviación estándar de 10. Las puntuaciones más altas son mejores.
Cada 6 meses en la Parte B
Escalas de comportamiento adaptativo de Vineland
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (Vineland-3) tienen una puntuación normal de 100 y las puntuaciones más bajas muestran un retraso en el desarrollo
Cada 6 meses en la Parte B

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de biomarcador
Periodo de tiempo: Mes 1- 3 en la Parte B
Esta medida de biomarcador se realizará para evaluar la inhibición de galactitol
Mes 1- 3 en la Parte B
Análisis de biomarcadores
Periodo de tiempo: Mes 1 -3 en la Parte B
Este análisis de biomarcadores se realizará para evaluar los niveles de galactosa y sus otros metabolitos.
Mes 1 -3 en la Parte B
Escala para Evaluación y Calificación de Ataxia
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Scale for Assessment & Rating of Ataxia (SARA) es 0-40, cuanto mayor sea el puntaje, peor valor
Cada 6 meses en la Parte B
Prueba de dibujo en espiral
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Prueba de dibujo en espiral es un múltiplo de pruebas que muestran habilidades de dibujo
Cada 6 meses en la Parte B
Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
El Sistema de Evaluación del Comportamiento para Niños (BASC-3) tiene un rango normal de 40 -060 y la puntuación más alta muestra más dificultad.
Cada 6 meses en la Parte B
Tasa de opacidad de la lente
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
El inicio y la gravedad/progresión de las cataratas utilizando el Sistema de opacidad del cristalino (LOCS) III, tiene una escala de calificación de 1 a 4, siendo 4 el más grave según la evaluación del revisor según los criterios estándar para la obstrucción anterior y posterior del ojo.
Cada 6 meses en la Parte B
Maduración sexual en pacientes femeninas según lo indicado por Tanner Stage
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Maduración sexual en pacientes femeninas según lo indicado por Tanner Stage 1-4, que es la clasificación del desarrollo físico en niños, adolescentes y adultos. Esto define medidas físicas de desarrollo basadas en características sexuales primarias y secundarias externas, como el tamaño de los senos y el desarrollo del vello púbico. Esto se evalúa mediante un examen físico con Etapa 1 per-pubescente y Etapa 4 postpuberal.
Cada 6 meses en la Parte B
Función ovárica en pacientes femeninas determinada por una prueba hormonal.
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
La función ovárica en pacientes femeninas se registra mediante medidas hormonales que pueden ser una de las siguientes: FSH (hormona estimulante del folículo), estradiol y/o LH (hormona luteinizante)
Cada 6 meses en la Parte B

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley
Periodo de tiempo: Cada 6 meses en la Parte B
Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley (Bayley-4) que muestran una puntuación de 40 -160 con valores más altos que muestran más desarrollo. Punto final exploratorio
Cada 6 meses en la Parte B

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Applied Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Silla de estudio: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • Silla de estudio: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de marzo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

26 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AT-007-1002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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