Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av klinisk nytte, sikkerhet, PK og PD av AT-007 hos pediatriske personer med klassisk galaktosemi

22. februar 2023 oppdatert av: Applied Therapeutics, Inc.

En sekvensiell, todelt studie for å evaluere den kliniske fordelen, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til AT-007 hos pediatriske personer med klassisk galaktosemi (CG)

Denne studien er designet for å vurdere den kliniske fordelen samt sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) (reduksjon av galaktitolnivåer) av AT-007 hos pediatriske personer med klassisk galaktosemi (CG).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie i pediatriske personer med CG. Tre aldersgrupper (≥2 til ≤6-åringer, ≥7 til ≤12-åringer og ≥13 til <18-åringer) vil bli registrert. Studien er designet for å vurdere den kliniske fordelen (endringer i hvordan pediatriske pasienter med CG føles og fungerer, endringer i øyelidelser og endringer i seksuell modning, vekst og utvikling) samt sikkerhet, PK og PD (reduksjon av galaktitol) nivåer) av AT-007 hos pediatriske personer med CG. Studiet består av 2 hoveddeler, del A og del B, og en åpen utvidelse (OLE).

Del A er en intra-pasient doseeskalering som evaluerer multiple stigende doser (MAD) av AT-007.

En biomarkøranalyse vil bli utført i måned 1 - 3 for å vurdere hemmingen av galaktitol, samt nivåene av galaktose og dets andre metabolitter, sikkerhets- og PK-parametere.

Del B er utformet for å vurdere de kliniske fordelene ved langvarig administrering av AT-007 (med den optimale dosen identifisert i del A) på hvordan pasienter med CG føler og fungerer.

Open-label extension (OLE) er en aktiv behandlingsforlengelse for pasienter som fikk placebobehandling i del B.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkludering:

  • Mann
  • Kvinne ikke-gravid
  • Kvinnelige ikke-ammende personer i alderen ≥2 til <18 år.
  • Diagnose av klassisk galaktosemi, bekreftet av redusert GALT-aktivitet (galaktose-1-fosfat-uridyltransferase-tarmassosiert lymfoidvev) i erytrocytter, eller en historisk registrering av diagnose av GALT (galaktose-1-fosfat-uridyltransferase-tarm-assosiert lymfoidvev).

Utelukkelse:

  • Mann/kvinne uten betydelige helseproblemer (annet enn klassisk galaktosemi)
  • Ingen annen sykdom som ville utelukke deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo gitt oralt
Annen: Placebo
Placebo gitt oralt
Eksperimentell: Eksperimentell: AT-007
AT-007 Startdosen i del A vil være 5 mg/kg for alle aldersgrupper. For hver aldersgruppe vil del B av studien ikke starte før den optimale dosen som er evaluert i del A er identifisert
Legemiddel: AT-007
Behandling med AT-007 gitt oralt
Andre navn:
  • aldosereduktasehemmer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muntlig og skriftlig språkskala
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Muntlig og skriftlig språkskala
Hver 6. måned i del B
National Institute of Health Toolbox Kognisjonsbatteri
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
NIH Toolbox Cognition Battery er et multiplum av tester for å vise kognisjon og består av tester av flere konstruksjoner for å gi individuell rangering og demonstrere kognitiv funksjonskompositt, flytende kognisjonskomposittsekvensminne, listesortering, mønstersammenligning, og krystallisert kognisjonskompositt og lesevokabular. Anerkjennelse. Dette er standardisert normal eller 100 med et standardavvik på 10. Høyere score er bedre.
Hver 6. måned i del B
National Institute of Health Verktøykasse Motorbatteri
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
NIH Toolbox Motor Battery er et mangfold av tester for å bestemme motoriske ferdigheter og er et omfattende sett med nevro-atferdsmålinger som raskt vurderer kognitive, emosjonelle, sensoriske og motoriske funksjoner ved hjelp av en iPad. Dette er standardisert normal eller 100 med et standardavvik på 10. Høyere score er bedre.
Hver 6. måned i del B
Vineland Adaptive Behavior Scales
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Vineland Adaptive Behaviour Scales (Vineland-3) har en normal poengsum på 100 og lavere poengsum viser utviklingsforsinkelse
Hver 6. måned i del B

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Biomarkørmål
Tidsramme: Måned 1-3 i del B
Dette biomarkørmålet vil bli utført for å vurdere hemmingen av galaktitol
Måned 1-3 i del B
Biomarkøranalyse
Tidsramme: Måned 1 -3 i del B
Denne biomarkøranalysen vil bli utført for å vurdere nivåene av galaktose og dens andre metabolitter
Måned 1 -3 i del B
Skala for vurdering og vurdering av ataksi
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) er 0-40, jo høyere poengsum jo dårligere verdi
Hver 6. måned i del B
Spiraltegningstest
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Spiral Drawing Test er et mangfold av tester som viser tegneferdigheter
Hver 6. måned i del B
Atferdsvurderingssystem for barn
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Behavioral Assessment System for Children (BASC-3) har et normalt område på 40 -060 med høyere poengsum som viser vanskeligere.
Hver 6. måned i del B
Grad av opasitet for objektivet
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Begynnelse og alvorlighetsgrad/progresjon av grå stær ved bruk av Lens Opacity System (LOCS) III, har en karakterskala fra 1-4, med 4 de mest alvorlige som vurdert av anmelderen i henhold til standardkriterier for fremre og bakre obstruksjon av øyet.
Hver 6. måned i del B
Seksuell modning hos kvinnelige pasienter som indikert av Tanner Stage
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Seksuell modning hos kvinnelige pasienter som indikert av Tanner Stage 1-4 som er rangeringen av fysisk utvikling hos barn, ungdom og voksne. Dette definerer fysiske målinger av utvikling basert på ytre primære og sekundære kjønnskarakteristikker, slik som størrelsen på brystene og utvikling av kjønnshår. Dette vurderes ved fysisk undersøkelse med trinn 1 per pubescent og stadium 4 post pubescent.
Hver 6. måned i del B
Ovariefunksjon hos kvinnelige pasienter bestemt av en hormonell test.
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Ovariefunksjon hos kvinnelige pasienter registreres ved hormonelle mål som kan være ett av følgende:FSH (follikkelstimulerende hormon), østradiol og/eller LH (luteiniserende hormon)
Hver 6. måned i del B

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Tidsramme: Hver 6. måned i del B
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) viser en poengsum på 40 -160 med høyere verdier som viser mer utvikling. Utforskende endepunkt
Hver 6. måned i del B

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • Studiestol: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mars 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

26. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT-007-1002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Klassisk galaktosemi

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab i behandling av pasienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlig stadium
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytt-rik klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor stadium I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forente stater

Kliniske studier på AT-007

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guatemala

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere