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고전적 갈락토스혈증이 있는 소아 피험자에서 AT-007의 임상적 이점, 안전성, PK 및 PD 연구

2023년 2월 22일 업데이트: Applied Therapeutics, Inc.

고전적 갈락토오스혈증(CG) 소아 피험자에서 AT-007의 임상적 이점, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 순차적, 2부 연구

이 연구는 고전적 갈락토스혈증(CG)이 있는 소아 피험자에서 AT-007의 임상적 이점과 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)(갈락티톨 수치 감소)을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 CG가 있는 소아 대상자를 대상으로 한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 3개 연령 그룹(≥2~≤6세, ≥7~≤12세, ≥13~<18세)이 등록됩니다. 이 연구는 안전성, PK 및 PD(갈락티톨 감소 수준) CG를 가진 소아 과목에서 AT-007의. 이 연구는 2개의 주요 파트인 파트 A와 파트 B 및 오픈 라벨 확장(OLE)으로 구성됩니다.

파트 A는 AT-007의 다중 상승 용량(MAD)을 평가하는 환자 내 용량 증량입니다.

바이오마커 분석은 1-3개월에 갈락티톨의 억제뿐만 아니라 갈락토스 및 그 다른 대사물질의 수준, 안전성 및 PK 매개변수를 평가하기 위해 수행됩니다.

파트 B는 CG 환자의 느낌과 기능에 대한 AT-007 장기 투여(파트 A에서 확인된 최적 용량)의 임상적 이점을 평가하도록 설계되었습니다.

오픈 라벨 연장(OLE)은 파트 B에서 위약 치료를 받은 환자를 위한 활성 치료 연장입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

47

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함:

  • 남성
  • 임신하지 않은 여성
  • 2세 이상에서 18세 미만의 여성 비수유 대상자.
  • 적혈구의 GALT(galactose-1-phosphate uridyltransferase gut-associated lymphoid tissue) 활성 감소 또는 GALT(galactose-1-phosphate uridyltransferase gut-associated lymphoid tissue) 결핍 진단 이력 기록으로 확인되는 전형적인 갈락토스혈증의 진단.

제외:

  • 심각한 건강 문제가 없는 남성/여성(전형적인 갈락토스혈증 제외)
  • 연구 참여를 방해하는 다른 질병은 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
구두로 주어진 위약
다른: 위약
구두로 주어진 위약
실험적: 실험: AT-007
AT-007 파트 A의 시작 용량은 모든 연령 그룹에 대해 5mg/kg입니다. 각 연령 그룹에 대해 연구의 파트 B는 파트 A에서 평가된 최적 용량이 확인될 때까지 시작되지 않습니다.
의약품: AT-007
구두로 제공되는 AT-007로 치료
다른 이름들:
  • 알도스 환원 효소 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구두 및 서면 언어 척도
기간: 파트 B에서 6개월마다
구두 및 서면 언어 척도
파트 B에서 6개월마다
National Institute of Health Toolbox 인지 배터리
기간: 파트 B에서 6개월마다
NIH Toolbox Cognition Battery는 인지를 보여주는 다중 테스트이며 개별 순위를 산출하고 인지 기능 합성, 유체 인지 합성 시퀀스 메모리, 목록 정렬, 패턴 비교 및 ​​결정화된 인지 합성, 그림 어휘 및 읽기를 입증하기 위한 여러 구성의 테스트로 구성됩니다. 인식. 이것은 표준화된 정규 또는 표준 편차가 10인 100입니다. 점수가 높을수록 좋습니다.
파트 B에서 6개월마다
National Institute of Health Toolbox 모터 배터리
기간: 파트 B에서 6개월마다
NIH Toolbox 모터 배터리는 운동 기능을 결정하기 위한 여러 가지 테스트이며 iPad의 편리함에서 인지, 감정, 감각 및 운동 기능을 신속하게 평가하는 종합적인 신경 행동 측정 세트입니다. 이것은 표준화된 정규 또는 표준 편차가 10인 100입니다. 점수가 높을수록 좋습니다.
파트 B에서 6개월마다
Vineland 적응 행동 척도
기간: 파트 B에서 6개월마다
Vineland 적응 행동 척도(Vineland-3)의 정상 점수는 100점이며 그 이하의 점수는 발달 지연을 나타냅니다.
파트 B에서 6개월마다

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
바이오마커 측정
기간: 파트 B의 1-3개월
이 바이오마커 측정은 갈락티톨의 억제를 평가하기 위해 수행될 것입니다.
파트 B의 1-3개월
바이오마커 분석
기간: 파트 B의 1-3개월
이 바이오마커 분석은 갈락토스 및 기타 대사물의 수준을 평가하기 위해 수행됩니다.
파트 B의 1-3개월
운동 실조증 평가 및 평가 척도
기간: 파트 B에서 6개월마다
SARA(Assessment & Rating of Ataxia) 척도는 0-40이며 점수가 높을수록 더 나쁜 값입니다.
파트 B에서 6개월마다
나선형 드로잉 테스트
기간: 파트 B에서 6개월마다
Spiral Drawing Test는 그리기 기술을 보여주는 여러 테스트입니다.
파트 B에서 6개월마다
어린이를 위한 행동 평가 시스템
기간: 파트 B에서 6개월마다
아동행동평가체계(BASC-3)의 정상범위는 40-060점으로 점수가 높을수록 난이도가 높다.
파트 B에서 6개월마다
렌즈 불투명도 비율
기간: 파트 B에서 6개월마다
LOCS(Lens Opacity System) III를 사용하는 백내장의 시작 및 중증도/진행은 1-4의 등급 척도를 가지며, 4는 안구의 전방 및 후방 폐쇄에 대한 표준 기준에 따라 검토자가 평가한 가장 심각한 등급입니다.
파트 B에서 6개월마다
태너 단계로 표시된 여성 환자의 성적 성숙
기간: 파트 B에서 6개월마다
어린이, 청소년 및 성인의 신체 발달 순위인 Tanner Stage 1-4로 표시되는 여성 환자의 성적 성숙. 이것은 유방의 크기 및 음모의 발달과 같은 외부의 1차 및 2차 성징을 기반으로 발달의 물리적 측정을 정의합니다. 이것은 사춘기당 1단계 및 사춘기 이후 4단계의 신체 검사로 평가됩니다.
파트 B에서 6개월마다
한 번의 호르몬 검사로 결정된 여성 환자의 난소 기능.
기간: 파트 B에서 6개월마다
여성 환자의 난소 기능은 다음 중 하나일 수 있는 호르몬 측정으로 기록됩니다. FSH(난포 자극 호르몬), 에스트라디올 및/또는 LH(황체 형성 호르몬)
파트 B에서 6개월마다

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
영유아 발달의 베일리 척도
기간: 파트 B에서 6개월마다
유아 및 유아 발달의 베일리 척도(Bayley-4)는 40-160점을 나타내며 값이 높을수록 더 많은 발달을 나타냅니다. 탐색 종점
파트 B에서 6개월마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Applied Therapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • 연구 의자: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 3월 20일

기본 완료 (예상)

2023년 4월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 5월 24일

처음 게시됨 (실제)

2021년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 2월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 22일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT-007-1002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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    모집하지 않고 적극적으로
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