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Studio sui benefici clinici, sulla sicurezza, PK e PD di AT-007 in soggetti pediatrici con galattosemia classica

22 febbraio 2023 aggiornato da: Applied Therapeutics, Inc.

Uno studio sequenziale in due parti per valutare il beneficio clinico, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AT-007 in soggetti pediatrici con galattosemia classica (CG)

Questo studio è progettato per valutare il beneficio clinico, nonché la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) (riduzione dei livelli di galattitolo) di AT-007 in soggetti pediatrici con galattosemia classica (CG).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti pediatrici con CG. Saranno arruolati tre gruppi di età (da ≥2 a ≤6 anni, da ≥7 a ≤12 anni e da ≥13 a <18 anni). Lo studio è progettato per valutare il beneficio clinico (cambiamenti nel modo in cui i pazienti pediatrici con CG si sentono e funzionano, cambiamenti nei disturbi oculari e cambiamenti nella maturazione, crescita e sviluppo sessuale) così come la sicurezza, PK e PD (riduzione del galattitolo livelli) di AT-007 in soggetti pediatrici con CG. Lo studio si compone di 2 parti principali, Parte A e Parte B, e un'estensione in aperto (OLE).

La Parte A è un'escalation della dose intra-paziente che valuta dosi multiple ascendenti (MAD) di AT-007.

Un'analisi del biomarcatore verrà eseguita al mese 1 - 3 per valutare l'inibizione del galattitolo, nonché i livelli di galattosio e dei suoi altri metaboliti, la sicurezza e i parametri farmacocinetici.

La Parte B è progettata per valutare i benefici clinici della somministrazione a lungo termine di AT-007 (alla dose ottimale identificata nella Parte A) su come i pazienti con CG si sentono e funzionano.

L'estensione in aperto (OLE) è un'estensione del trattamento attivo per i pazienti che hanno ricevuto il trattamento con placebo nella Parte B.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusione:

  • Maschio
  • Femmina non incinta
  • Soggetti di sesso femminile non in allattamento di età compresa tra ≥2 e <18 anni.
  • Diagnosi di galattosemia classica, confermata dalla diminuzione dell'attività di GALT (tessuto linfoide associato a galattosio-1-fosfato uridiltransferasi intestinale) negli eritrociti o da un record storico di diagnosi di deficit di GALT (tessuto linfoide associato a galattosio-1-fosfato uridiltransferasi intestinale).

Esclusione:

  • Maschio/femmina senza problemi di salute significativi (diversi dalla classica Galattosemia)
  • Nessun'altra malattia che precluderebbe la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato per via orale
Altro: Placebo
Placebo somministrato per via orale
Sperimentale: Sperimentale: AT-007
AT-007 La dose iniziale nella Parte A sarà di 5 mg/kg per tutti i gruppi di età. Per ciascun gruppo di età, la Parte B dello studio non inizierà finché non sarà stata identificata la dose ottimale valutata nella Parte A
Droga: AT-007
Trattamento con AT-007 somministrato per via orale
Altri nomi:
  • inibitore dell'aldoso reduttasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scale linguistiche orali e scritte
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Scale linguistiche orali e scritte
Ogni 6 mesi nella Parte B
Batteria cognitiva Toolbox del National Institute of Health
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
NIH Toolbox Cognition Battery è un multiplo di test per mostrare la cognizione e consiste in test di più costrutti per ottenere una classifica individuale e dimostrare la funzione cognitiva composita, la memoria della sequenza composita della cognizione fluida, l'ordinamento degli elenchi, il confronto dei modelli e il composito della cognizione cristallizzata, il vocabolario delle immagini e la lettura Riconoscimento. Questo è normale standardizzato o 100 con una deviazione standard di 10. I punteggi più alti sono migliori.
Ogni 6 mesi nella Parte B
Batteria del motore della cassetta degli attrezzi del National Institute of Health
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
NIH Toolbox Motor Battery è un multiplo di test per determinare le capacità motorie ed è un set completo di misurazioni neuro-comportamentali che valutano rapidamente le funzioni cognitive, emotive, sensoriali e motorie dalla comodità di un iPad. Questo è normale standardizzato o 100 con una deviazione standard di 10. I punteggi più alti sono migliori.
Ogni 6 mesi nella Parte B
Scale di comportamento adattivo Vineland
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Vineland Adaptive Behavior Scales (Vineland-3) ha un punteggio normale di 100 e punteggi inferiori mostrano un ritardo dello sviluppo
Ogni 6 mesi nella Parte B

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del biomarcatore
Lasso di tempo: Mese 1-3 nella Parte B
Questa misura del biomarcatore verrà eseguita per valutare l'inibizione del galattitolo
Mese 1-3 nella Parte B
Analisi dei biomarcatori
Lasso di tempo: Mese 1 -3 nella parte B
Questa analisi del biomarcatore verrà eseguita per valutare i livelli di galattosio e dei suoi altri metaboliti
Mese 1 -3 nella parte B
Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
La scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) è 0-40, maggiore è il punteggio, peggiore è il valore
Ogni 6 mesi nella Parte B
Prova di disegno a spirale
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Spiral Drawing Test è un multiplo di test che mostrano abilità di disegno
Ogni 6 mesi nella Parte B
Sistema di valutazione comportamentale per bambini
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Il sistema di valutazione comportamentale per bambini (BASC-3) ha un range normale di 40-060 con il punteggio più alto che mostra più difficoltà.
Ogni 6 mesi nella Parte B
Tasso di opacità della lente
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
L'insorgenza e la gravità/progressione della cataratta utilizzando il Lens Opacity System (LOCS) III, ha una scala di classificazione da 1 a 4, con 4 la più grave valutata dal revisore in base ai criteri standard per l'ostruzione anteriore e posteriore dell'occhio.
Ogni 6 mesi nella Parte B
Maturazione sessuale in pazienti di sesso femminile come indicato da Tanner Stage
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Maturazione sessuale nelle pazienti di sesso femminile come indicato da Tanner Stage 1-4 che è la classifica dello sviluppo fisico nei bambini, negli adolescenti e negli adulti. Questo definisce misurazioni fisiche dello sviluppo basate su caratteristiche sessuali primarie e secondarie esterne, come la dimensione del seno e lo sviluppo dei peli pubici. Questo viene valutato mediante esame fisico con Fase 1 per-pubescente e Fase 4 post-pubescente.
Ogni 6 mesi nella Parte B
Funzione ovarica in pazienti di sesso femminile determinata da un test ormonale.
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
La funzione ovarica nelle pazienti di sesso femminile è registrata da misure ormonali che possono essere una delle seguenti: FSH (ormone follicolo stimolante), estradiolo e/o LH (ormone luteinizzante)
Ogni 6 mesi nella Parte B

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scale Bayley di sviluppo infantile e infantile
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi nella Parte B
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) che mostra un punteggio di 40 -160 con valori più alti che mostrano più sviluppo. Endpoint esplorativo
Ogni 6 mesi nella Parte B

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • Cattedra di studio: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 settembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT-007-1002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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