Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av klinisk nytta, säkerhet, farmakokinetik och PD av AT-007 hos pediatriska patienter med klassisk galaktosemi

22 februari 2023 uppdaterad av: Applied Therapeutics, Inc.

En sekventiell, tvådelad studie för att utvärdera den kliniska nyttan, säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken av AT-007 hos pediatriska patienter med klassisk galaktosemi (CG)

Denna studie är utformad för att bedöma den kliniska nyttan såväl som säkerheten, farmakokinetiken (PK) och farmakodynamiken (PD) (minskning av galaktitolnivåerna) av AT-007 hos pediatriska patienter med klassisk galaktosemi (CG).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie på pediatriska patienter med CG. Tre åldersgrupper (≥2 till ≤6-åringar, ≥7 till ≤12-åringar och ≥13 till <18-åringar) kommer att registreras. Studien är utformad för att bedöma den kliniska nyttan (förändringar i hur pediatriska patienter med CG mår och fungerar, förändringar i okulära störningar och förändringar i sexuell mognad, tillväxt och utveckling) samt säkerheten, PK och PD (minskning av galaktitol) nivåer) av AT-007 hos pediatriska patienter med CG. Studien består av 2 huvuddelar, del A och del B, samt en öppen förlängning (OLE).

Del A är en dosökning inom patienten som utvärderar multipla stigande doser (MAD) av AT-007.

En biomarköranalys kommer att utföras under månad 1 - 3 för att bedöma hämningen av galaktitol, såväl som nivåerna av galaktos och dess andra metaboliter, säkerhets- och farmakokinetiska parametrar.

Del B är utformad för att bedöma de kliniska fördelarna med långtidsadministrering av AT-007 (vid den optimala dosen identifierad i del A) på hur patienter med CG mår och fungerar.

Open-label extension (OLE) är en aktiv behandlingsförlängning för patienter som fått placebobehandling i del B.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

47

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inkludering:

  • Manlig
  • Kvinna icke-gravid
  • Kvinnliga icke ammande försökspersoner i åldern ≥2 till <18 år.
  • Diagnos av klassisk galaktosemi, bekräftad av minskad GALT-aktivitet (galaktos-1-fosfat-uridyltransferas tarmassocierad lymfoidvävnad) i erytrocyter, eller ett historiskt register över diagnos av GALT (galaktos-1-fosfat uridyltransferas tarm-associerad lymfoid vävnad).

Uteslutning:

  • Man/kvinna utan betydande hälsoproblem (förutom klassisk galaktosemi)
  • Ingen annan sjukdom som skulle hindra deltagande i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo ges oralt
Övrig: Placebo
Placebo ges oralt
Experimentell: Experimentell: AT-007
AT-007 Startdosen i del A kommer att vara 5 mg/kg för alla åldersgrupper. För varje åldersgrupp kommer del B av studien inte att starta förrän den optimala dosen som utvärderats i del A har identifierats
Läkemedel: AT-007
Behandling med AT-007 ges oralt
Andra namn:
  • aldosreduktashämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Muntliga och skriftliga språkskalor
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Muntliga och skriftliga språkskalor
Var sjätte månad i del B
National Institute of Health Toolbox Kognitionsbatteri
Tidsram: Var sjätte månad i del B
NIH Toolbox Cognition Battery är en multipel av tester för att visa kognition och består av tester av flera konstruktioner för att ge individuell rangordning och demonstrera kognitiv funktionskomposit, flytande kognitionskompositsekvensminne, listsortering, mönsterjämförelse och kristalliserad kognitionskomposit, bildläsande ordförråd Erkännande. Detta är standardiserat normalt eller 100 med en standardavvikelse på 10. Högre poäng är bättre.
Var sjätte månad i del B
National Institute of Health Toolbox Motorbatteri
Tidsram: Var sjätte månad i del B
NIH Toolbox Motor Battery är en multipel av tester för att fastställa motoriska färdigheter och är en omfattande uppsättning neuro-beteendemätningar som snabbt utvärderar kognitiva, emotionella, sensoriska och motoriska funktioner från bekvämligheten av en iPad. Detta är standardiserat normalt eller 100 med en standardavvikelse på 10. Högre poäng är bättre.
Var sjätte månad i del B
Vineland Adaptive Behavior Scales
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Vineland Adaptive Behaviour Scales (Vineland-3) har ett normalpoäng på 100 och lägre poäng visar utvecklingsförsening
Var sjätte månad i del B

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biomarkörmått
Tidsram: Månad 1-3 i del B
Detta biomarkörmått kommer att utföras för att bedöma hämningen av galaktitol
Månad 1-3 i del B
Biomarköranalys
Tidsram: Månad 1 -3 i del B
Denna biomarköranalys kommer att utföras för att bedöma nivåerna av galaktos och dess andra metaboliter
Månad 1 -3 i del B
Skala för bedömning och betyg av ataxi
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Skalan för Assessment & Rating of Ataxi (SARA) är 0-40, ju högre poäng desto sämre värde
Var sjätte månad i del B
Spiralritningstest
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Spiral Drawing Test är en multipel av tester som visar ritfärdigheter
Var sjätte månad i del B
Beteendebedömningssystem för barn
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Behavioral Assessment System for Children (BASC-3) har ett normalt intervall på 40 -060 med den högre poängen som visar svårare.
Var sjätte månad i del B
Linsens opacitetsgrad
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Debut och svårighetsgrad/progression av grå starr med hjälp av Lens Opacity System (LOCS) III, har en graderingsskala på 1-4, med 4 den allvarligaste som bedömts av granskaren enligt standardkriterier för främre och bakre obstruktion av ögat.
Var sjätte månad i del B
Sexuell mognad hos kvinnliga patienter enligt Tanner Stage
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Sexuell mognad hos kvinnliga patienter enligt Tanner Steg 1-4 som är rankningen av fysisk utveckling hos barn, ungdomar och vuxna. Detta definierar fysiska mätningar av utveckling baserat på yttre primära och sekundära könsegenskaper, såsom storleken på brösten och utvecklingen av könshår. Detta bedöms genom fysisk undersökning med Steg 1 per pubescent och Steg 4 efter pubescent.
Var sjätte månad i del B
Ovariefunktion hos kvinnliga patienter bestäms av ett hormontest.
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Ovarialfunktion hos kvinnliga patienter registreras med hormonella mätningar som kan vara en av följande: FSH (follikelstimulerande hormon), östradiol och/eller LH (luteiniserande hormon)
Var sjätte månad i del B

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bayley Scales of Infant and Toddler Development
Tidsram: Var sjätte månad i del B
Bayley Scales of Infant and Toddler Development (Bayley-4) visar en poäng på 40 -160 med högre värden som visar mer utveckling. Exploratory Endpoint
Var sjätte månad i del B

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Utredare

  • Studiestol: Susan E Waisbren, PhD, Harvard University
  • Studiestol: Jonathan W Mink, MD, University of Rochester

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 mars 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 april 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 september 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2021

Första postat (Faktisk)

26 maj 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT-007-1002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Klassisk galaktosemi

Kliniska prövningar på AT-007

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera