系统性肥大细胞增多症患者的生活质量和疾病相关症状
2023年10月9日 更新者：Uppsala University
系统性肥大细胞增多症是一种罕见且复杂的疾病，由肥大细胞积聚引起。
皮肤、骨骼、胃肠道、骨髓和肝脏是最常受影响的器官。
患者之间的症状可能差异很大。
该研究旨在描述瑞典队列的自评生活质量和疾病相关症状的水平。
研究概览
详细说明
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见且复杂的疾病，由肥大细胞积聚导致介质物质（例如细胞因子、前列腺素、组胺和类胰蛋白酶）释放而引起。
皮肤、骨骼、胃肠道、骨髓和肝脏是最常受影响的器官。
患者的症状各不相同，可能包括过敏反应、皮疹、骨质疏松、认知困难、疲劳、抑郁、焦虑、恶心、呕吐、胃痛和腹泻。
在这项横断面观察性研究中，目的是纳入被诊断患有 SM 的瑞典人群，以收集有关自评健康相关生活质量、胃肠道症状、疼痛、焦虑、抑郁和自我评估的广泛信息。关心。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
400
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mariann Hedström, PhD
- 电话号码：+46184713538
- 邮箱：mariann.hedstrom@pubcare.uu.se
研究联系人备份
- 姓名：Kerstin Hamberg Levedahl, PhD student
- 电话号码：+4673 8665952
- 邮箱：kerstin.hamberg.levedahl@pubcare.uu.se
学习地点
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Stockholm、瑞典
- Karolinska Institutet
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接触：
- Johanna Ungerstedt, MD, PhD
- 电话号码：+46733221833
- 邮箱：johanna.ungerstedt@ki.se
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Uppsala、瑞典
- Uppsala University
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接触：
- Mariann Hedström, PhD
- 电话号码：+46 18 471 3538
- 邮箱：mariann.hedstrom@pubcare.uu.se
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接触：
- Kerstin Hamberg Levedahl, PhD student
- 电话号码：+46 73 8665952
- 邮箱：kerstin.hamberg.levedahl@pubcare.uu.se
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
所有被诊断患有系统性肥大细胞增多症并符合资格标准、在瑞典现有的两个肥大细胞增多症中心（乌普萨拉或斯德哥尔摩）之一注册或可以通过区域代表确定的患者都将被要求参加
描述
纳入标准：
- 年龄 18 岁或以上并被诊断患有惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 或晚期系统性肥大细胞增多症 (AdvSM) 并经骨髓活检证实的瑞典语个体
排除标准：
- 主治医生评估该人存在认知障碍，无法参与
- 患者接受了同种异体干细胞移植
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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瑞典系统性肥大细胞增多症患者队列
我们的目标是通过两个肥大细胞增多症卓越中心之一或瑞典肥大细胞增多症小组的区域代表进行鉴定，将瑞典所有诊断为 SM 的个体纳入其中。
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这是一项横断面观察研究，不会实施任何干预措施或进行暴露研究。
将通过问卷调查收集感兴趣结果的数据
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肥大细胞增多症生活质量问卷 (MC-QoL)
大体时间：第一天
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肥大细胞增多症生活质量问卷 (MC-QoL) 测量特定疾病的生活质量项目，分数从 0 到 100，其中分数越高表明与健康相关的生活质量受损程度越高
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第一天
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EORTC QLQ C-30
大体时间：第一天
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EORTC QLQ C-30 衡量恶性肿瘤患者和一般人群对健康相关生活质量的评价。
所有量表和单项测量的分数范围为 0 到 100。
高量表分数代表较高的响应水平。
因此，功能量表的高分代表功能的高/健康水平，整体健康状况/QoL的高分代表高的生活质量，但症状量表/项目的高分代表症状学/的高水平问题
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第一天
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医院焦虑和抑郁量表 (HADS)
大体时间：第一天
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医院焦虑抑郁量表（HADS）共有14个项目，是非精神病临床人群焦虑和抑郁的筛查工具。
抑郁有 7 个项目，焦虑有 7 个项目。
问卷中的每个项目的评分范围为 0-3，这意味着一个人的焦虑或抑郁评分可以在 0 到 21 之间。
分数越高表明痛苦程度越高。
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第一天
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胃肠道症状评定量表 (GSRS)
大体时间：第一天
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胃肠道症状评定量表（GSRS），15 个项目。
该仪器测量胃肠道症状评定量表 (GSRS)。
该仪器可测量肠易激综合征、胃或十二指肠溃疡和消化不良患者的胃肠道症状。
该问卷包含15个项目、6个分量表，总分在19至133之间。
分数越高表示症状越多。
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第一天
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内脏敏感性指数（VSI）
大体时间：第一天
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内脏敏感性指数 (VSI) 有 15 个项目，用于衡量心理社会后果和胃肠道症状的担忧。
每个项目得分为 0-6，得分越高表示胃肠道症状特异性焦虑程度越高。
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第一天
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简短疼痛量表 - 简短形式 (BPI-SF)
大体时间：第一天
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简短疼痛量表 - 简短形式 (BPI-SF)，包含 9 个项目，可对 24 小时内的疼痛程度进行评级，并描述疼痛的性质。
该工具还包含有关日常生活疼痛影响（如果有）的项目。
每个评级量表的界限是0端的“无痛”和另一端的“疼痛如你所能想象的那样严重”。
使用类似的 0 到 10 等级，患者还被要求评估他们的疼痛对 7 个生活质量领域的干扰程度，包括一般活动、行走、情绪、睡眠、工作、与他人的关系以及享受生活。生活。
这些量表以“不干扰”和“完全干扰”一词为界：分数越高表明疼痛程度越高/疼痛对日常生活的影响越大。
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第一天
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Brunnsviken 简明生活质量量表 (BBQ)
大体时间：第一天
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Brunnsviken 简明生活质量量表 (BBQ) 共有 12 个项目，有 4 级反应选项。
该量表衡量的是自我体验的整体生活质量。
将每个生活领域的满意度和重要性评级相乘并求和，得出生活质量总分（（项目 1 * 2）+（项目 3 * 4）等）。
分数越高表明主观生活质量水平越高。
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第一天
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慢性病自我护理量表
大体时间：第一天
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慢性病自我护理量表有 29 项，衡量慢性病患者的自我护理行为。
该量表衡量自我保健的三个方面；自我护理维护、自我护理监测（或症状感知）和自我护理管理。
每个量表的分数均标准化为 0 到 100 分，分数越高表明自我保健能力越好
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mariann Hedström, PhD、Uppsala University, Department of Public Health and Caring Sciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Siebenhaar F, von Tschirnhaus E, Hartmann K, Rabenhorst A, Staubach P, Peveling-Oberhag A, Wagner N, Martus P, Carter MC, Metcalfe DD, Church MK, Maurer M, Weller K. Development and validation of the mastocytosis quality of life questionnaire: MC-QoL. Allergy. 2016 Jun;71(6):869-77. doi: 10.1111/all.12842. Epub 2016 Feb 15.
- van Anrooij B, Kluin-Nelemans JC, Safy M, Flokstra-de Blok BM, Oude Elberink JN. Patient-reported disease-specific quality-of-life and symptom severity in systemic mastocytosis. Allergy. 2016 Nov;71(11):1585-1593. doi: 10.1111/all.12920. Epub 2016 Jun 23.
- Jennings S, Russell N, Jennings B, Slee V, Sterling L, Castells M, Valent P, Akin C. The Mastocytosis Society survey on mast cell disorders: patient experiences and perceptions. J Allergy Clin Immunol Pract. 2014 Jan-Feb;2(1):70-6. doi: 10.1016/j.jaip.2013.09.004. Epub 2013 Dec 3.
- Brockow K, Jofer C, Behrendt H, Ring J. Anaphylaxis in patients with mastocytosis: a study on history, clinical features and risk factors in 120 patients. Allergy. 2008 Feb;63(2):226-32. doi: 10.1111/j.1398-9995.2007.01569.x.
- Fuchs D, Kilbertus A, Kofler K, von Bubnoff N, Shoumariyeh K, Zanotti R, Bonadonna P, Scaffidi L, Doubek M, Elberink HO, Span LFR, Hermine O, Elena C, Benvenuti P, Yavuz AS, Brockow K, Zink A, Aberer E, Gorska A, Romantowski J, Hadzijusufovic E, Fortina AB, Caroppo F, Perkins C, Illerhaus A, Panse J, Vucinic V, Jawhar M, Sabato V, Triggiani M, Parente R, Bergstrom A, Breynaert C, Gotlib J, Reiter A, Hartmann K, Niedoszytko M, Arock M, Kluin-Nelemans HC, Sperr WR, Greul R, Valent P. Scoring the Risk of Having Systemic Mastocytosis in Adult Patients with Mastocytosis in the Skin. J Allergy Clin Immunol Pract. 2021 Apr;9(4):1705-1712.e4. doi: 10.1016/j.jaip.2020.12.022. Epub 2020 Dec 23.
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- Jennings SV, Finnerty CC, Hobart JS, Martin-Martinez M, Sinclair KA, Slee VM, Agopian J, Akin C, Alvarez-Twose I, Bonadonna P, Bowman AS, Brockow K, Bumbea H, de Haro C, Fok JS, Hartmann K, Hegmann N, Hermine O, Kalisiak M, Katelaris CH, Kurz J, Marcis P, Mayne D, Mendoza D, Moussy A, Mudretzkyj G, Vaia NN, Niedoszytko M, Elberink HO, Orfao A, Radia DH, Rosenmeier S, Ribada E, Schinhofen W, Schwaab J, Siebenhaar F, Triggiani M, Tripodo G, Velazquez R, Wielink Y, Wimazal F, Yigit T, Zubrinich C, Valent P. Mast Cell Diseases in Practice and Research: Issues and Perspectives Raised by Patients and Their Recommendations to the Scientific Community and Beyond. J Allergy Clin Immunol Pract. 2022 Aug;10(8):2039-2051. doi: 10.1016/j.jaip.2022.06.018. Epub 2022 Jun 28.
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年10月15日
初级完成 (估计的)
2024年1月15日
研究完成 (估计的)
2028年11月15日
研究注册日期
首次提交
2023年9月26日
首先提交符合 QC 标准的
2023年9月26日
首次发布 (实际的)
2023年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月9日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SMQoL230918
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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不干预的临床试验
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University of Illinois at ChicagoShirley Ryan AbilityLab; Oakland University; Access Living主动，不招人
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