评估B7-H3-CAR T细胞在初诊高危骨肉瘤患者前期MAP化疗结束时给药的有效性
2026年5月18日 更新者：St. Jude Children's Research Hospital
一项评估B7-H3-CAR T细胞在新诊断高危骨肉瘤患者前期化疗结束时给药的疗效的II期研究
本研究旨在评估巩固性B7-H3 CAR T细胞疗法在接受前期标准化疗的新诊断高危骨肉瘤患者中的安全性、可行性和有效性。
主要目标：
- 评估接受标准化疗的新诊断转移性骨肉瘤患者从SJCARB7H3_41BBL输注时间起计算的1年无复发生存率（RFS）。
次要目标：
- 评估接受标准化疗的新诊断转移性骨肉瘤患者从SJCARB7H3_41BBL输注时间起计算的总生存期（OS）。
- 评估在新诊断转移性骨肉瘤患者标准化治疗结束时给予SJCARB7H3_41BBL的可行性。
- 描述在新诊断转移性骨肉瘤患者标准化治疗结束时给予自体SJCARB7H3_41BBL治疗的安全性。
研究概览
详细说明
这是一项针对接受标准化疗后新诊断的高危转移性骨肉瘤参与者的SJCARB7H3_41BBL二期研究。
所有参与者都将接受标准化疗（例如甲氨蝶呤、蒽环类药物、铂类药物）、局部控制手术以及适用的肺转移灶切除术，这些不视为方案治疗的一部分。 参与者将在标准局部控制手术前（诊断后约12周）进行单采术，用于SJCARB7H3_41BBL的制备，随后恢复标准巩固治疗。 安全运行将从方案A开始。对于方案A，符合条件的参与者将在标准化疗结束后14-28天（诊断后31周）接受淋巴细胞清除化疗，随后进行SJCARB7H3_41BBL输注。 若方案A未通过安全评估，则将评估方案B，其中淋巴细胞清除和SJCARB7H3_41BBL输注在肺转移灶切除术后进行。 在方案A或必要时方案B成功通过安全评估后，将启动疗效队列。 参与者将在SJCARB7H3_41BBL输注后接受为期2年的系列疾病评估，随后转入本机构长期随访（LTFU）方案。 从标准治疗结束（包括实验性治疗和3CAR4OS随访）起的总持续时间约为2年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
41
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Julie Park, MD
- 电话号码：888-226-4343
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
研究联系人备份
- 姓名：Judith Durrell
- 电话号码：888-226-4343
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
学习地点
-
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105-2794
- 招聘中
- St. Jude Children's Research Hospital
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首席研究员：
- Julie Park, MD
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接触：
- Julie Park, MD
- 电话号码：888-226-4343
- 邮箱：referralinfo@stjude.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者和/或法定授权代表已签署本研究的知情同意书
既往癌症治疗：
- 仅方案A：在入组前14-28天内完成所有计划的巩固治疗周期
- 仅方案B：至少在入组前14天完成所有计划的巩固化疗，如临床需要，参与者已接受肺转移灶切除术。他们必须已从任何手术并发症中恢复，根据Clavien-Dindo分级系统，无2级或以上持续后遗症，且距肺转移灶切除术时间不超过6周
- 自入组研究以来无疾病进展证据
- 年龄<16岁的参与者Lansky功能状态评分≥50分，或年龄≥16岁的参与者Karnofsky评分≥50分。因瘫痪无法行走但可使用轮椅的参与者，在评估功能状态时将被视为可活动
器官功能充足，表现为：
- 肾脏：根据入组资格表，血清肌酐≤正常值上限（ULN）的1.5倍
- 肝脏：总胆红素≤年龄对应ULN的3倍，或结合胆红素≤2 mg/dL，且ALT（SGPT）≤ULN的5倍
- 心脏：超声心动图显示缩短分数≥28%或射血分数≥50%
- 呼吸：室内空气下血氧饱和度≥90%，无需补充氧气或机械通气
实验室数值符合以下标准：
- 绝对中性粒细胞计数（ANC）≥750细胞/uL
- 血小板计数≥75,000（可输血）
- 血红蛋白≥7 g/dL（可输血）
- 参与者距接受超生理剂量的全身性（静脉或口服）皮质类固醇治疗≥7天。允许使用糖皮质激素生理替代疗法治疗肾上腺功能不全
- 参与者和/或法定授权代表已签署本研究治疗阶段的知情同意书
排除标准：
- 与原发性肿瘤局部控制相关的主要手术不良事件，定义为需要持续伤口护理的Clavien-Dindo 3级事件
- 有临床意义的脑病/新发局灶性神经功能缺损证据
存在活动性严重感染，定义为：
- 入组前48小时内血培养阳性，或
- 入组前48小时内体温高于38.2°C，且伴有临床感染体征
参与者既往接受过除甲氨蝶呤、蒽环类药物和铂类药物一线治疗及局部控制手术外的其他疾病导向治疗
• 仅方案B - 允许接受初始肺转移灶切除术
- 妊娠或哺乳期
- 存在研究者认为会妨碍参与者接受本方案治疗的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：3CAR4OS疗法
所有患者都将接受标准护理化疗，这不被视为方案治疗的一部分。
符合条件的患者将在标准局部控制手术前进行单采，用于CAR T细胞制造，然后恢复标准治疗。
在无疾病进展的情况下，符合条件的患者若有可用的SJCARB7H3_41BBL产品，将在标准化疗完成后接受淋巴细胞清除化疗（氟达拉滨/环磷酰胺），随后进行SJCARB7H3_41BBL输注。
肺转移瘤切除术将根据标准护理指征进行，并安排在淋巴细胞清除和SJCARB7H3_41BBL输注之后（方案A）或之前（方案B）。
在成功清除方案A或必要时方案B后，将启动疗效队列。
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四、
四、
在每次环磷酰胺给药前及给药后3、6、9小时静脉注射。
静脉采血
1X107 CAR+ T细胞/公斤
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无事件生存期（EFS），定义为从SJCARB7H3_41BBL输注至疾病复发、疾病进展、开始新系统治疗、继发恶性肿瘤或死亡的时间
大体时间：从SJCARB7H3_41BBL输注到首次事件发生的时间，随访至输注后24个月
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无事件发生的参与者将在最后一次随访时间被删失。
本次分析将报告Kaplan-Meier（KM）曲线，以及使用反正弦-平方根变换计算的12个月无事件生存率估计值及其80%置信区间。
可评估参与者是指完成标准化疗、接受SJCARB7H3_41BBL治疗并按疗效阶段方案进行治疗的参与者。
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从SJCARB7H3_41BBL输注到首次事件发生的时间，随访至输注后24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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总生存期（OS），定义为从SJCARB7H3_41BBL细胞输注至全因死亡的时间。
大体时间：从SJCARB7H3_41BBL输注至任何原因导致死亡的时间，随访至输注后24个月
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未发生事件的受试者将在最后一次随访时进行删失处理。
总生存期将采用与无事件生存期终点相同的方式在同一受试者亚组中进行报告。
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从SJCARB7H3_41BBL输注至任何原因导致死亡的时间，随访至输注后24个月
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发生方案规定方案相关毒性的参与者数量。
大体时间：从SJCARB7H3_41BBL输注起至输注后28天的时间。
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该结局指标将对总体参与者组别以及各方案相关毒性按方案（若评估超过1个方案）进行描述性总结。可评估的参与者包括接受SJCARB7H3_41BBL治疗并在输注后至少28天内持续接受方案治疗或经历相关不可接受毒性的患者。
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从SJCARB7H3_41BBL输注起至输注后28天的时间。
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成功制造出足够剂量且计划进行产品给药的SJCARB7H3_41BBL细胞的参与者数量
大体时间：SJCARB7H3_41BBL输注时间
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对于接受血浆置换并在标准治疗结束前持续接受方案治疗的参与者，该结局指标将按总体参与者组别及治疗方案（若评估了不止一种方案）进行描述性汇总。
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SJCARB7H3_41BBL输注时间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Julie Park, MD、St. Jude Children's Research Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年6月1日
初级完成 (估计的)
2034年12月1日
研究完成 (估计的)
2035年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月17日
首次发布 (实际的)
2026年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月18日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 3CAR4OS
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
个体参与者去标识化数据集，包含已发表文章中分析的变量（与出版物中包含的研究主要或次要目标相关），将会被提供。
支持性文件，如方案、统计分析计划和知情同意书，可通过CTG网站获取特定研究的相关信息。
用于生成已发表文章的数据将在文章发表时提供。
寻求获取个体水平去标识化数据的研究人员将联系生物统计学系的计算团队（ClinTrialDataRequest@stjude.org），该团队将响应数据请求。
IPD 共享时间框架
数据将在文章发表时提供。
IPD 共享访问标准
数据将在收到包含以下信息的正式申请后提供给研究人员：申请人全名、所属机构、请求的数据集以及所需数据的时间安排。
作为信息通报点，首席统计师和研究项目负责人将被告知已有人请求主要结果数据集。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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环磷酰胺的临床试验
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Tianjin Medical University Cancer Institute and...CSPC Ouyi Pharmaceutical Co., Ltd.尚未招聘