- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07428993
Avaliação da Eficácia de Células T B7-H3-CAR Administradas no Final da Quimioterapia Inicial Map em Pacientes com Osteossarcoma de Alto Risco Recém-Diagnosticado
Um Estudo de Fase II a Avaliar a Eficácia das Células T CAR B7-H3 Administradas no Final da Quimioterapia Inicial Map em Doentes com Osteossarcoma de Alto Risco Recentemente Diagnosticado
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, viabilidade e eficácia de uma terapia de consolidação com células T CAR B7-H3 em doentes com osteossarcoma de alto risco recém-diagnosticado que tenham sido submetidos a quimioterapia padrão inicial.
Objetivos Primários:
- Avaliar a sobrevivência livre de recidiva (SLR) a 1 ano a partir do momento da infusão de SJCARB7H3_41BBL para doentes com osteossarcoma metastático recém-diagnosticado que receberam quimioterapia padrão.
Objetivos Secundários:
- Avaliar a sobrevivência global (SG) a partir do momento da infusão de SJCARB7H3_41BBL para doentes com osteossarcoma metastático recém-diagnosticado que receberam quimioterapia padrão.
- Avaliar a viabilidade de administrar SJCARB7H3_41BBL no final da terapia padrão em doentes com osteossarcoma metastático recém-diagnosticado.
- Descrever a segurança da terapia autóloga com SJCARB7H3_41BBL quando administrada no final da terapia padrão em doentes com osteossarcoma metastático recém-diagnosticado.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase 2 do SJCARB7H3_41BBL para participantes com osteossarcoma metastático de alto risco recentemente diagnosticado que receberam quimioterapia padrão.
Todos os participantes receberão quimioterapia padrão (por exemplo, metotrexato, antraciclina, platina), cirurgia de controlo local e metastasectomia pulmonar, se aplicável, e isto não é considerado parte da terapia do protocolo. Os participantes serão submetidos a aférese antes da cirurgia padrão de controlo local (cerca de 12 semanas após o diagnóstico) para fabrico do SJCARB7H3_41BBL e depois retomarão a terapia de consolidação padrão. Um período de segurança será iniciado com o Regime A. Para o Regime A, participantes elegíveis com produto SJCARB7H3_41BBL disponível receberão quimioterapia de linfodepleção 14-28 dias após a conclusão da quimioterapia padrão (31 semanas após o diagnóstico), seguida pela infusão de SJCARB7H3_41BBL. Se o Regime A não for aprovado, então o Regime B será avaliado, onde a linfodepleção e a infusão de SJCARB7H3_41BBL ocorrem após a metastasectomia pulmonar. Após a aprovação bem-sucedida de qualquer um dos regimes, A ou, se necessário, B, então a coorte de eficácia será iniciada. Os participantes serão acompanhados com avaliações seriadas da doença durante 2 anos após a infusão de SJCARB7H3_41BBL antes da transferência para o nosso protocolo de seguimento a longo prazo (LTFU). A duração total desde a conclusão da terapia padrão, incluindo terapia experimental e seguimento no 3CAR4OS, é de aproximadamente 2 anos.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Julie Park, MD
- Número de telefone: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Estude backup de contato
- Nome: Judith Durrell
- Número de telefone: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Locais de estudo
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-2794
- Recrutamento
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Investigador principal:
- Julie Park, MD
-
Contato:
- Julie Park, MD
- Número de telefone: 888-226-4343
- E-mail: referralinfo@stjude.org
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Participante e/ou representante legalmente autorizado assinou o Formulário de Consentimento Informado para este estudo
Terapia oncológica anterior:
- Apenas Regime A: Ter completado todos os ciclos planeados de terapia de consolidação entre 14-28 dias antes.
- Apenas Regime B: Ter completado todos os ciclos planeados de quimioterapia de consolidação pelo menos 14 dias antes e, se clinicamente indicado, o participante ter sido submetido a metastasectomia pulmonar. Devem ter recuperado de quaisquer complicações cirúrgicas sem sequelas contínuas de categoria 2 ou superior pelo sistema de classificação de Clavien-Dindo e menos de 6 semanas devem ter passado desde o momento da metastasectomia pulmonar.
- Sem evidência de doença progressiva desde a inclusão no estudo
- Pontuação de estado de desempenho de Lansky ≥ 50 para participantes <16 anos de idade ou pontuação de Karnofsky ≥ 50 para participantes ≥ 16 anos. Participantes que não conseguem andar devido a paralisia, mas que usam cadeira de rodas, serão considerados ambulatórios para efeitos de avaliação do estado de desempenho
Função orgânica adequada conforme indicado por:
- Renal: Creatinina sérica ≤ 1,5 X o limite superior do normal (LSN) com base na tabela de elegibilidade para inscrição.
- Hepática: Bilirrubina total ≤ 3 vezes o LSN para a idade OU bilirrubina conjugada ≤ 2 mg/dL E ALT (TGP) ≤ 5 vezes o LSN
- Cardíaca: Fração de encurtamento ≥ 28% OU fração de ejeção ≥ 50% medida por ecocardiograma
- Respiratória: Saturação de oxigénio ≥ 90% em ar ambiente sem oxigénio suplementar ou ventilação mecânica
Valores laboratoriais cumprem os seguintes critérios:
- Contagem Absoluta de Neutrófilos (CAN) ≥ 750 células/uL
- Contagem de Plaquetas de ≥ 75.000 (pode ser transfundida)
- Hemoglobina ≥ 7 g/dL (pode ser transfundida)
- Participante está ≥ 7 dias desde a receção de dose supra-fisiológica de corticosteroides sistémicos (IV ou VO). Terapia de reposição fisiológica com glucocorticosteroides para gestão de insuficiência adrenal é permitida.
- Participante e/ou representante legalmente autorizado assinou o Formulário de Consentimento Informado para a fase de tratamento deste estudo.
Critérios de Exclusão:
- Evento adverso cirúrgico maior relacionado com o controlo local do tumor primário definido como categoria 3 de Clavien-Dindo que requer cuidados continuados da ferida.
- Evidência de encefalopatia clinicamente significativa/novos défices neurológicos focais.
Presença de infeção grave ativa, definida como:
- hemocultura positiva nas 48 horas anteriores à inscrição, OU
- febre acima de 38,2°C, E sinais clínicos de infeção nas 48 horas anteriores à inscrição
Participante recebeu terapia dirigida à doença anterior além da terapia de 1ª linha com metotrexato, uma antraciclina, e um platino e cirurgia de controlo local
• Apenas Regime B - é aceitável ter sido submetido a metastasectomia pulmonar inicial
- Grávida ou a amamentar
- Presença de qualquer condição que, na opinião do investigador, impeça o participante de ser submetido ao tratamento sob este protocolo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 3CAR4OS Treatment
Todos os doentes receberão quimioterapia padrão, que não é considerada parte da terapia do protocolo.
Os doentes elegíveis serão submetidos a aférese antes da cirurgia de controlo local padrão para fabrico de células T CAR e, em seguida, retomarão a terapia padrão.
Na ausência de doença progressiva, os doentes elegíveis com produto SJCARB7H3_41BBL disponível receberão quimioterapia de linfodepleção (fludarabina/ciclofosfamida) após a conclusão da quimioterapia padrão, seguida da infusão de SJCARB7H3_41BBL.
A metastasectomia pulmonar será realizada conforme indicado de acordo com o padrão de cuidados e será agendada após (Regime A) ou antes (Regime B) da linfodepleção e infusão de SJCARB7H3_41BBL.
Após a eliminação bem-sucedida do regime A ou, se necessário, do regime B, será iniciada a coorte de eficácia.
|
4
4
IV antes e novamente às 3, 6 e 9 horas após cada dose de ciclofosfamida.
Colheita IV
1X107 células T CAR+ /kg
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência livre de eventos (EFS), definida como o tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até recidiva da doença, progressão da doença, nova terapia sistêmica, neoplasia secundária ou óbito
Prazo: Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até ao primeiro evento, seguido até 24 meses pós-infusão
|
Os participantes sem eventos serão censurados no momento do último acompanhamento.
Esta análise reportará a curva de Kaplan-Meier (KM), juntamente com a estimativa de EFS aos 12 meses e o seu intervalo de confiança de 80% usando a transformação arco-seno da raiz quadrada.
Os participantes avaliáveis são aqueles que completam a quimioterapia padrão, recebem SJCARB7H3_41BBL e são tratados com o regime utilizado na fase de Eficácia.
|
Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até ao primeiro evento, seguido até 24 meses pós-infusão
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência global (OS), definida como o tempo desde a infusão de células SJCARB7H3_41BBL até à mortalidade por todas as causas.
Prazo: Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até ao momento da morte por qualquer causa, acompanhado até 24 meses após a infusão
|
Os participantes sem eventos serão censurados no momento do último seguimento.
A SO será reportada de forma semelhante ao endpoint de SL no mesmo subconjunto de participantes.
|
Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até ao momento da morte por qualquer causa, acompanhado até 24 meses após a infusão
|
|
Número de participantes que apresentaram toxicidades relacionadas com o regime especificado no protocolo.
Prazo: Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até 28 dias após a infusão.
|
Esta medida de resultado será sumariada descritivamente para o grupo global de participantes e por regime (se mais de 1 regime for avaliado) para cada toxicidade relacionada com o regime.
Os participantes avaliáveis incluem aqueles que recebem SJCARB7H3_41BBL e permanecem em terapia do protocolo durante pelo menos 28 dias pós-infusão ou experienciam uma toxicidade inaceitável relacionada. |
Tempo desde a infusão de SJCARB7H3_41BBL até 28 dias após a infusão.
|
|
Número de participantes com fabricação bem-sucedida de células SJCARB7H3_41BBL com dose suficiente e administração planeada do produto
Prazo: Hora da infusão de SJCARB7H3_41BBL
|
Esta medida de resultado será resumida descritivamente para o grupo geral de participantes e por regime (se mais de 1 regime for avaliado) para os participantes que se submetem à aférese e permanecem em terapia de protocolo até ao final da terapia padrão.
|
Hora da infusão de SJCARB7H3_41BBL
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Julie Park, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Sarcoma
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias, Tecido Ósseo
- Neoplasias do Tecido Conjuntivo
- Osteossarcoma
- Compostos de enxofre
- Produtos químicos orgânicos
- Terapêutica
- Hidrocarbonetos, acíclico
- Hidrocarbonetos
- Alcans
- Alkanesulfonatos
- Ácidos alcanesulfônicos
- Ácidos sulfônicos
- Ácidos de enxofre
- Mustarazas de fosforamida
- Compostos de mostarda de nitrogênio
- Compostos de mostarda
- Hidrocarbonetos, halogenados
- Fosforamidas
- Compostos organofosforos
- Compostos sulfhidryl
- Ciclofosfamida
- Mesna
- fludarabina
- Remoção de componentes sanguíneos
Outros números de identificação do estudo
- 3CAR4OS
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .