Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kmenové buňky kostní dřeně jako zdroj alogenní transplantace hepatocytů u homozygotní familiární hypercholesterolémie

28. srpna 2008 aktualizováno: University of Tehran

In-vitro transdiferenciace mezenchymálních kmenových buněk na hepatocyty a alogenní transplantace hepatocytů pacientům s homozygotní familiární hypercholesterolémií

Pacienti s homozygotní familiární hypercholesterolémií mají velmi vysoké hladiny cholesterolu v séru, přestože užívají léky snižující hladinu lipidů (např. statiny atd.). Většina těchto pacientů umírá před 20. rokem věku na infarkt myokardu apod. Účinnou léčbou je ortotopická transplantace jater (OLT). Transplantace hepatocytů je alternativou k OLT, která může pomoci překonat nedostatek dárcovských orgánů. Existují zprávy o úspěšné léčbě různých druhů metabolických poruch jater pomocí transplantace hepatocytů. Hlavním problémem transplantace hepatocytů je, že zdroj hepatocytů je velmi omezený. Kmenové buňky kostní dřeně jsou potenciálním zdrojem hepatocytů. V kultivačním systému in vitro byla dokumentována úspěšná a účinná transdiferenciace mezenchymálních kmenových buněk na hepatocyty. Již jsme ukázali, že infuze mezenchymálních kmenových buněk je bezpečná a proveditelná u cirhózy (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; V tisku). V této studii budou zahrnuti 2 pacienti s homozygotní familiární hypercholesterolemií. Bude odebrána kostní dřeň zdravých dobrovolníků s normálním lipidovým profilem, poté budou kultivovány mezenchymální kmenové buňky kostní dřeně (MSC) a poté budou MSC transdiferenciovány na hepatocyty a buňky budou infundovány portální žílou do pacientů. Doba sledování bude 6 měsíců po transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti s homozygotní familiární hypercholesterolémií mají velmi vysoké hladiny cholesterolu v séru, přestože užívají léky snižující hladinu lipidů (např. statiny atd.). Většina těchto pacientů umírá před dosažením věku 20 let na infarkt myokardu atd. Ortotopická transplantace jater (OLT) je účinná léčba a může snížit hladinu jejich sérového cholesterolu na téměř normální hodnoty (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Hlavním problémem OLT je nedostatek dárcovských orgánů. Transplantace hepatocytů je alternativou k OLT, která může pomoci překonat nedostatek dárcovského orgánu. Existují zprávy o úspěšné léčbě různých druhů metabolických poruch jater (jako je Crigler Najjarův syndrom (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), nedostatek faktoru VII (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), Glycogen storage disease type Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8) atd.) transplantací hepatocytů. Hlavním problémem transplantace hepatocytů je, že zdroj hepatocytů je velmi omezený. Kmenové buňky kostní dřeně jsou potenciálním zdrojem hepatocytů. Ačkoli v systému in vivo existuje kontroverze, že pokud se kmenové buňky transdiferencují na hepatocyty nebo dojde k fúzi kmenových buněk a hepatocytů, v kultivačním systému in vitro byla zdokumentována úspěšná a účinná transdiferenciace mezenchymálních kmenových buněk na hepatocyty. (Lee KD a kol. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatologie. 2007;46:219-28). Již jsme ukázali, že infuze mezenchymálních kmenových buněk je bezpečná a proveditelná u cirhózy (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; V tisku). V této studii budou zahrnuty 2 pacientky s homozygotní familiární hypercholesterolemií. Bude odebrána kostní dřeň zdravých mužských dobrovolníků kompatibilních s ABO s normálním lipidovým profilem, poté budou kultivovány mezenchymální kmenové buňky kostní dřeně (MSC) a poté budou MSC transdiferenciovány na hepatocyty v kultivačním systému in vitro. Poté budou buňky infundovány přes portální žílu pacientům. Doba sledování bude 6 měsíců po transplantaci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Írán, Islámská republika
      • Tehran, Írán, Islámská republika, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká hypercholesterolémie nereagující na látky snižující hladinu lipidů (např. statiny)
  • Přítomnost šlachového xantomu
  • Dokumentace homozygotní familiární hypercholesterolémie vhodným genetickým vyšetřením
  • Ženské pohlaví

Kritéria vyloučení:

  • Mužské pohlaví

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: A
Postup: Buněčná transplantace
600 milionů až 1 miliarda buněk bude podána infuzí portální žílou během 30 minut. Infuze se provede jednou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Hladiny cholesterolu a LDL v séru
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Sledování buněk infuzí
Časové okno: 2. měsíc po transplantaci
2. měsíc po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Tehran

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Studijní židle: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Vrchní vyšetřovatel: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Vrchní vyšetřovatel: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2007

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2008

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. srpna 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. srpna 2007

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. srpna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. srpna 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. srpna 2008

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DDRC 85-15

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení