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Cellules souches de moelle osseuse comme source de greffe allogénique d'hépatocytes dans l'hypercholestérolémie familiale homozygote

28 août 2008 mis à jour par: University of Tehran

Transdifférenciation in vitro des cellules souches mésenchymateuses en hépatocytes et greffe allogénique d'hépatocytes chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote

Les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote ont des taux de cholestérol sérique très élevés malgré l'administration de médicaments hypolipémiants (par ex. statines, etc.). La plupart de ces patients meurent avant l'âge de 20 ans en raison d'un infarctus du myocarde, etc. La transplantation hépatique orthotopique (OLT) est un traitement efficace pour cela. La greffe d'hépatocytes est une alternative à l'OLT qui peut aider à pallier la pénurie d'organes de donneurs. Il y a eu des rapports de traitement réussi de différents types de troubles hépatiques métaboliques par transplantation d'hépatocytes. Le problème majeur de la transplantation d'hépatocytes est que la source d'hépatocytes est très limitée. Les cellules souches de la moelle osseuse sont la source potentielle d'hépatocytes. Dans le système de culture in vitro, une transdifférenciation réussie et efficace des cellules souches mésenchymateuses en hépatocytes a été documentée. Nous avons déjà montré que la perfusion de cellules souches mésenchymateuses est sûre et réalisable dans la cirrhose (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Dans la presse). Dans cette étude, 2 patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote seront inclus. La moelle osseuse de volontaires sains avec un profil lipidique normal sera prélevée, puis les cellules souches mésenchymateuses (CSM) de la moelle osseuse seront cultivées, puis les CSM seront transdifférenciées en hépatocytes, et les cellules seront infusées par la veine porte dans les patients. La durée du suivi sera de 6 mois post-transplantation.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote ont des taux de cholestérol sérique très élevés malgré l'administration de médicaments hypolipémiants (par ex. statines, etc.). La plupart de ces patients meurent avant l'âge de 20 ans en raison d'un infarctus du myocarde, etc. La transplantation hépatique orthotopique (OLT) est un traitement efficace et peut réduire leur taux de cholestérol sérique à des niveaux proches de la normale (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984 ; 311:1658 -64). La pénurie d'organes donneurs est un problème majeur pour l'OLT. La greffe d'hépatocytes est une alternative à l'OLT qui peut aider à pallier la pénurie d'organes donneurs. Il y a eu des rapports de traitement réussi de différents types de troubles hépatiques métaboliques (tels que le syndrome de Crigler Najjar (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), Déficit en facteur VII (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), la maladie du stockage du glycogène de type Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), etc.) par transplantation d'hépatocytes. Le problème majeur de la transplantation d'hépatocytes est que la source d'hépatocytes est très limitée. Les cellules souches de la moelle osseuse sont la source potentielle d'hépatocytes. Bien que, dans le système in vivo, il existe une controverse selon laquelle si les cellules souches se transdifférencient en hépatocytes ou si la fusion des cellules souches et des hépatocytes se produit, cependant, dans le système de culture in vitro, une transdifférenciation réussie et efficace des cellules souches mésenchymateuses en hépatocytes a été documentée. (Lee KD, et al. Hépatologie 2004;40:1275-1284 ; & Banas A, et al. Hépatologie. 2007;46:219-28). Nous avons déjà montré que la perfusion de cellules souches mésenchymateuses est sûre et réalisable dans la cirrhose (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Dans la presse). Dans cette étude, 2 patientes atteintes d'hypercholestérolémie familiale homozygote seront incluses. La moelle osseuse de volontaires masculins sains compatibles ABO avec un profil lipidique normal sera prélevée, puis les cellules souches mésenchymateuses (MSC) de la moelle osseuse seront cultivées, puis les MSC seront trans-différenciées en hépatocytes dans le système de culture in vitro. Ensuite, les cellules seront perfusées par la veine porte dans les patients. La durée du suivi sera de 6 mois post-transplantation.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
1

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Iran (République islamique d
      • Tehran, Iran (République islamique d, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Hypercholestérolémie sévère ne répondant pas aux agents hypolipidémiants (par ex. statines)
  • Présence de xanthome tendineux
  • Documentation de l'hypercholestérolémie familiale homozygote par des tests génétiques appropriés
  • Sexe féminin

Critère d'exclusion:

  • Sexe masculin

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: UN
Procédure: Transplantation cellulaire
600 millions à 1 milliard de cellules seront perfusées par la veine porte en 30 minutes. La perfusion se fera une seule fois.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Taux de cholestérol sérique et de LDL
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Suivi des cellules infusées
Délai: Mois 2 post-transplantation
Mois 2 post-transplantation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Tehran

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Chaise d'étude: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Chercheur principal: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Chercheur principal: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 juin 2007

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 mai 2008

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juin 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
9 août 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
9 août 2007

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
13 août 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
29 août 2008

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
28 août 2008

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2008

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • DDRC 85-15

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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