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Knochenmarkstammzellen als Quelle der allogenen Hepatozytentransplantation bei homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

28. August 2008 aktualisiert von: University of Tehran

In-vitro-Transdifferenzierung mesenchymaler Stammzellen zu Hepatozyten und allogene Transplantation von Hepatozyten bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie

Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie haben trotz der Einnahme von lipidsenkenden Medikamenten (z. B. Statine usw.). Die meisten dieser Patienten sterben vor ihrem 20. Lebensjahr aufgrund eines Herzinfarkts usw. Die orthotope Lebertransplantation (OLT) ist hierfür eine wirksame Behandlung. Die Hepatozytentransplantation ist eine Alternative zur OLT, die dazu beitragen kann, den Mangel an Spenderorganen zu überwinden. Es gibt Berichte über eine erfolgreiche Behandlung verschiedener Arten von metabolischen Lebererkrankungen durch Hepatozytentransplantation. Das Hauptproblem bei der Hepatozytentransplantation besteht darin, dass die Hepatozytenquelle sehr begrenzt ist. Knochenmarkstammzellen sind die potenzielle Quelle für Hepatozyten. Im In-vitro-Kultursystem wurde eine erfolgreiche und effiziente Transdifferenzierung mesenchymaler Stammzellen in Hepatozyten dokumentiert. Wir haben bereits gezeigt, dass die Infusion mesenchymaler Stammzellen bei Leberzirrhose sicher und machbar ist (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Im Druck). In diese Studie werden 2 Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie eingeschlossen. Das Knochenmark gesunder Freiwilliger mit einem normalen Lipidprofil wird entnommen, dann werden mesenchymale Knochenmarkstammzellen (MSCs) kultiviert, und dann werden MSCs in Hepatozyten transdifferenziert, und die Zellen werden durch die Pfortader infundiert die Patienten. Die Dauer der Nachbeobachtung beträgt 6 Monate nach der Transplantation.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie haben trotz der Einnahme von lipidsenkenden Medikamenten (z. B. Statine usw.). Die meisten dieser Patienten sterben vor dem 20. Lebensjahr aufgrund eines Myokardinfarkts usw. Eine orthotope Lebertransplantation (OLT) ist eine wirksame Behandlung und kann ihren Serumcholesterinspiegel auf nahezu normale Werte senken (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658). -64). Der Mangel an Spenderorganen ist ein großes Problem für OLT. Die Hepatozytentransplantation ist eine Alternative zur OLT, die dazu beitragen kann, den Mangel an Spenderorganen zu überwinden. Es gibt Berichte über eine erfolgreiche Behandlung verschiedener Arten von metabolischen Lebererkrankungen (wie dem Crigler-Najjar-Syndrom (Fox IJ, et al.). N Engl J Med 1998;338:1422-6), Faktor VII-Mangel (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8) usw.) durch Hepatozytentransplantation. Das Hauptproblem bei der Hepatozytentransplantation besteht darin, dass die Hepatozytenquelle sehr begrenzt ist. Knochenmarkstammzellen sind die potenzielle Quelle für Hepatozyten. Obwohl es im In-vivo-System eine Kontroverse darüber gibt, ob Stammzellen in Hepatozyten transdifferenzieren oder es zu einer Fusion von Stammzellen und Hepatozyten kommt, wurde im In-vitro-Kultursystem eine erfolgreiche und effiziente Transdifferenzierung von mesenchymalen Stammzellen in Hepatozyten dokumentiert (Lee KD, et al. Hepatologie 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatologie. 2007;46:219-28). Wir haben bereits gezeigt, dass die Infusion mesenchymaler Stammzellen bei Leberzirrhose sicher und machbar ist (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; Im Druck). In diese Studie werden 2 Patientinnen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie eingeschlossen. Das Knochenmark von ABO-kompatiblen gesunden männlichen Freiwilligen mit einem normalen Lipidprofil wird entnommen, dann werden mesenchymale Stammzellen (MSCs) des Knochenmarks kultiviert und anschließend werden MSCs im In-vitro-Kultursystem in Hepatozyten transdifferenziert. Anschließend werden die Zellen über die Pfortader in den Patienten infundiert. Die Dauer der Nachbeobachtung beträgt 6 Monate nach der Transplantation.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Iran, Islamische Republik
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hypercholesterinämie, die nicht auf lipidsenkende Mittel anspricht (z. B. Statine)
  • Vorliegen eines Sehnenxanthoms
  • Dokumentation einer homozygoten familiären Hypercholesterinämie durch geeignete Gentests
  • Weibliche Geschlecht

Ausschlusskriterien:

  • Männliches Geschlecht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: EIN
Verfahren: Zelltransplantation
600 Millionen bis 1 Milliarde Zellen werden über 30 Minuten durch die Pfortader infundiert. Die Infusion erfolgt einmalig.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Serumcholesterin- und LDL-Spiegel
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Verfolgung der infundierten Zellen
Zeitfenster: Monat 2 nach der Transplantation
Monat 2 nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Tehran

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienstuhl: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Studienstuhl: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Hauptermittler: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Hauptermittler: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. August 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. August 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. August 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. August 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. August 2008

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DDRC 85-15

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