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Células-tronco da medula óssea como fonte de transplante alogênico de hepatócitos em hipercolesterolemia familiar homozigótica

28 de agosto de 2008 atualizado por: University of Tehran

Transdiferenciação in vitro de células-tronco mesenquimais para hepatócitos e transplante alogênico de hepatócitos para pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica

Pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica apresentam níveis séricos de colesterol muito altos, apesar de receberem medicamentos hipolipemiantes (p. estatinas, etc). A maioria desses pacientes morre antes dos 20 anos devido a infarto do miocárdio, etc. O transplante hepático ortotópico (OLT) é um tratamento eficaz para isso. O transplante de hepatócitos é uma alternativa ao OLT que pode ajudar a superar a escassez de doadores de órgãos. Existem relatos de tratamento bem-sucedido de diferentes tipos de distúrbios metabólicos do fígado por meio de transplante de hepatócitos. O maior problema com o transplante de hepatócitos é que a fonte de hepatócitos é muito limitada. As células-tronco da medula óssea são a fonte potencial de hepatócitos. No sistema de cultura in vitro, a transdiferenciação eficiente e bem-sucedida de células-tronco mesenquimais em hepatócitos foi documentada. Já mostramos que a infusão de células-tronco mesenquimais é segura e viável na cirrose (Mohamadnejad M, et al. Arch Irã Med 2007; Na Imprensa). Neste estudo, serão incluídos 2 pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica. A medula óssea de voluntários saudáveis ​​com um perfil lipídico normal será coletada, então as células-tronco mesenquimais da medula óssea (MSCs) serão cultivadas e, em seguida, as MSCs serão transdiferenciadas em hepatócitos, e as células serão infundidas através da veia porta em os pacientes. A duração do acompanhamento será de 6 meses após o transplante.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica apresentam níveis séricos de colesterol muito altos, apesar de receberem medicamentos hipolipemiantes (p. estatinas, etc). A maioria desses pacientes morre antes dos 20 anos de idade devido a infarto do miocárdio, etc. O transplante hepático ortotópico (OLT) é um tratamento eficaz e pode diminuir o colesterol sérico para níveis quase normais (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). A escassez de doadores de órgãos é um grande problema para o OLT. O transplante de hepatócitos é uma alternativa ao OLT que pode ajudar a superar a escassez de doadores de órgãos. Há relatos de tratamento bem-sucedido de diferentes tipos de distúrbios metabólicos do fígado (como a Síndrome de Crigler Najjar (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), deficiência do fator VII (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), doença de armazenamento de glicogênio tipo Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), etc) por transplante de hepatócitos. O maior problema com o transplante de hepatócitos é que a fonte de hepatócitos é muito limitada. As células-tronco da medula óssea são a fonte potencial de hepatócitos. Embora, no sistema in-vivo, haja uma controvérsia de que se as células-tronco se transdiferenciam em hepatócitos ou ocorre a fusão de células-tronco e hepatócitos, no entanto, no sistema de cultura in-vitro, a transdiferenciação bem-sucedida e eficiente de células-tronco mesenquimais em hepatócitos foi documentada (Lee KD, et al. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatologia. 2007;46:219-28). Já mostramos que a infusão de células-tronco mesenquimais é segura e viável na cirrose (Mohamadnejad M, et al. Arch Irã Med 2007; Na Imprensa). Neste estudo, serão incluídas 2 pacientes do sexo feminino com hipercolesterolemia familiar homozigótica. A medula óssea de voluntários saudáveis ​​do sexo masculino ABO compatível com um perfil lipídico normal será coletada, então as células-tronco mesenquimais da medula óssea (MSCs) serão cultivadas e, em seguida, as MSCs serão transdiferenciadas em hepatócitos no sistema de cultura in vitro. Em seguida, as células serão infundidas através da veia porta nos pacientes. A duração do acompanhamento será de 6 meses após o transplante.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Irã (Republic Islâmica do Irã
      • Tehran, Irã (Republic Islâmica do Irã, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Hipercolesterolemia grave que não responde a agentes hipolipemiantes (p. estatinas)
  • Presença de xantoma tendinoso
  • Documentação de hipercolesterolemia familiar homozigótica por testes genéticos apropriados
  • Gênero feminino

Critério de exclusão:

  • Sexo masculino

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: UMA
Procedimento: Transplante celular
600 milhões a 1 bilhão de células serão infundidas através da veia porta em 30 minutos. A infusão será feita uma vez.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Níveis séricos de colesterol e LDL
Prazo: 6 meses
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Rastreando as células infundidas
Prazo: Mês 2 pós-transplante
Mês 2 pós-transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Tehran

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Cadeira de estudo: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Investigador principal: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Investigador principal: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2007

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de maio de 2008

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de junho de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de agosto de 2007

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de agosto de 2007

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
13 de agosto de 2007

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de agosto de 2008

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de agosto de 2008

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2008

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • DDRC 85-15

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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