Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Knoglemarvsstamceller som en kilde til allogen hepatocyttransplantation ved homozygot familiær hyperkolesterolæmi

28. august 2008 opdateret af: University of Tehran

In vitro transdifferentiering af mesenkymale stamceller til hepatocytter og allogen transplantation af hepatocytter til patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi har meget høje serumkolesterolniveauer på trods af at de får lipidsænkende medicin (f. statiner osv.). De fleste af sådanne patienter dør før de fylder 20 på grund af myokardieinfarkt osv. Ortotopisk levertransplantation (OLT) er en effektiv behandling herfor. Hepatocyttransplantation er et alternativ til OLT, der kan hjælpe med at overvinde manglen på donororganer. Der har været rapporter om vellykket behandling af forskellige former for metaboliske leversygdomme ved hepatocyttransplantation. Det største problem med hepatocyttransplantation er, at kilden til hepatocytter er meget begrænset. Knoglemarvsstamceller er den potentielle kilde til hepatocytter. I in vitro-kultursystemet er succesfuld og effektiv transdifferentiering af mesenkymale stamceller til hepatocytter blevet dokumenteret. Vi har allerede vist, at infusion af mesenkymale stamceller er sikker og mulig ved cirrhose (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; I tryk). I denne undersøgelse vil 2 patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi blive inkluderet. Knoglemarven fra raske frivillige med en normal lipidprofil vil blive taget, derefter vil knoglemarvs mesenkymale stamceller (MSC'er) blive dyrket, og derefter vil MSC'er blive transdifferentieret til hepatocytter, og cellerne vil blive infunderet gennem portalvenen i patienterne. Varigheden af ​​opfølgningen vil være 6 måneder efter transplantationen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi har meget høje serumkolesterolniveauer på trods af at de får lipidsænkende medicin (f. statiner osv.). De fleste af sådanne patienter dør før de fylder 20 på grund af myokardieinfarkt osv. Ortotopisk levertransplantation (OLT) er en effektiv behandling og kan sænke deres serumkolesterol til næsten normale niveauer (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Mangel på donororgan er et stort problem for OLT. Hepatocyttransplantation er et alternativ til OLT, der kan hjælpe med at overvinde manglen på donororganer. Der har været rapporter om vellykket behandling af forskellige former for metaboliske leversygdomme (såsom Crigler Najjar Syndrome (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), Faktor VII-mangel (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), Glykogenlagringssygdom type Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), etc) ved hepatocyttransplantation. Det største problem med hepatocyttransplantation er, at kilden til hepatocytter er meget begrænset. Knoglemarvsstamceller er den potentielle kilde til hepatocytter. Selvom der i in vivo-systemet er en kontrovers om, at hvis stamceller transdifferentieres til hepatocytter eller fusion af stamceller og hepatocytter forekommer, er der imidlertid i in vitro-dyrkningssystemet dokumenteret vellykket og effektiv transdifferentiering af mesenkymale stamceller til hepatocytter. (Lee KD, et al. Hepatology 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatologi. 2007;46:219-28). Vi har allerede vist, at infusion af mesenkymale stamceller er sikker og mulig ved cirrhose (Mohamadnejad M, et al. Arch Iran Med 2007; I tryk). I denne undersøgelse vil 2 kvindelige patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi blive inkluderet. Knoglemarven fra ABO-kompatible raske mandlige frivillige med en normal lipidprofil vil blive taget, derefter vil knoglemarvs mesenkymale stamceller (MSC'er) blive dyrket, og derefter vil MSC'er blive transdifferentieret til hepatocytter i in vitro-dyrkningssystemet. Derefter vil cellerne blive infunderet gennem portvenen ind i patienterne. Varigheden af ​​opfølgningen vil være 6 måneder efter transplantationen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Iran, Islamisk Republik
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hyperkolesterolæmi, der ikke reagerer på lipidsænkende midler (f. statiner)
  • Tilstedeværelse af sene xanthoma
  • Dokumentation af homozygot familiær hyperkolesterolæmi ved passende genetisk testning
  • Kvinde køn

Ekskluderingskriterier:

  • Mandligt køn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: EN
Procedure: Cellulær transplantation
600 millioner til 1 milliard celler vil blive infunderet gennem portvenen i løbet af 30 minutter. Infusion udføres én gang.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Serum kolesterol og LDL niveauer
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sporing af de infunderede celler
Tidsramme: Måned 2 efter transplantation
Måned 2 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Tehran

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Studiestol: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Ledende efterforsker: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Ledende efterforsker: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. august 2007

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. august 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. august 2008

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2008

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • DDRC 85-15

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger