Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki macierzyste szpiku kostnego jako źródło allogenicznej transplantacji hepatocytów w homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii

28 sierpnia 2008 zaktualizowane przez: University of Tehran

Transdyferencjacja in vitro mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów i allogeniczne przeszczepienie hepatocytów pacjentom z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną

Pacjenci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną mają bardzo wysoki poziom cholesterolu w surowicy pomimo przyjmowania leków obniżających stężenie lipidów (np. statyny itp.). Większość takich pacjentów umiera przed 20 rokiem życia z powodu zawału mięśnia sercowego itp. Skutecznym sposobem leczenia jest ortotopowe przeszczepienie wątroby (OLT). Przeszczep hepatocytów jest alternatywą dla OLT, która może pomóc przezwyciężyć niedobór narządów od dawców. Istnieją doniesienia o skutecznym leczeniu różnych rodzajów zaburzeń metabolicznych wątroby za pomocą przeszczepu hepatocytów. Głównym problemem związanym z przeszczepianiem hepatocytów jest to, że źródło hepatocytów jest bardzo ograniczone. Komórki macierzyste szpiku kostnego są potencjalnym źródłem hepatocytów. W systemie hodowli in vitro udokumentowano udaną i wydajną transdyferencjację mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów. Wykazaliśmy już, że infuzja mezenchymalnych komórek macierzystych jest bezpieczna i wykonalna w przypadku marskości wątroby (Mohamadnejad M i in. Arch Iran Med 2007; W prasie). W tym badaniu zostanie włączonych 2 pacjentów z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Pobrany zostanie szpik kostny od zdrowych ochotników o prawidłowym profilu lipidowym, następnie zostanie wyhodowana mezenchymalna komórka macierzysta szpiku kostnego (MSC), a następnie MSC zostaną poddane transróżnicowaniu do hepatocytów, a komórki zostaną podane przez żyłę wrotną do pacjenci. Okres obserwacji wyniesie 6 miesięcy po przeszczepie.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną mają bardzo wysoki poziom cholesterolu w surowicy pomimo przyjmowania leków obniżających stężenie lipidów (np. statyny itp.). Większość takich pacjentów umiera przed 20 rokiem życia z powodu zawału mięśnia sercowego itp. Ortotopowe przeszczepienie wątroby (OLT) jest skutecznym sposobem leczenia i może obniżyć ich poziom cholesterolu w surowicy do poziomu zbliżonego do normalnego (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Niedobór narządów dawcy jest głównym problemem dla OLT. Przeszczep hepatocytów jest alternatywą dla OLT, która może pomóc w przezwyciężeniu niedoboru narządu dawcy. Istnieją doniesienia o skutecznym leczeniu różnych rodzajów zaburzeń metabolicznych wątroby (takich jak zespół Criglera Najjara (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), niedobór czynnika VII (Dhawan A i in. Transplantation 2004:78:1812-4), choroba spichrzeniowa glikogenu typu Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), itp.) przez przeszczep hepatocytów. Głównym problemem związanym z przeszczepianiem hepatocytów jest to, że źródło hepatocytów jest bardzo ograniczone. Komórki macierzyste szpiku kostnego są potencjalnym źródłem hepatocytów. Chociaż w systemie in vivo istnieje kontrowersja, że ​​jeśli komórki macierzyste ulegają transdyferencjacji do hepatocytów lub dochodzi do fuzji komórek macierzystych i hepatocytów, to jednak w systemie hodowli in vitro udokumentowano udaną i wydajną transdyferencjację mezenchymalnych komórek macierzystych do hepatocytów (Lee KD i in. Hepatologia 2004;40:1275-1284; & Banas A i in. Hepatologia. 2007;46:219-28). Wykazaliśmy już, że infuzja mezenchymalnych komórek macierzystych jest bezpieczna i wykonalna w przypadku marskości wątroby (Mohamadnejad M i in. Arch Iran Med 2007; W prasie). W tym badaniu zostaną uwzględnione 2 pacjentki z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią. Pobrany zostanie szpik kostny od zdrowych ochotników płci męskiej zgodnych z układem ABO o prawidłowym profilu lipidowym, a następnie wyhodowane zostaną mezenchymalne komórki macierzyste szpiku kostnego (MSC), a następnie MSC zostaną poddane transróżnicowaniu do hepatocytów w systemie hodowli in vitro. Następnie komórki zostaną podane pacjentom przez żyłę wrotną. Okres obserwacji wyniesie 6 miesięcy po przeszczepie.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka hipercholesterolemia niereagująca na leki obniżające stężenie lipidów (np. statyny)
  • Obecność Xanthoma ścięgna
  • Udokumentowanie homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii za pomocą odpowiednich testów genetycznych
  • Płeć żeńska

Kryteria wyłączenia:

  • Męska płeć

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: A
Procedura: Przeszczep komórkowy
600 milionów do 1 miliarda komórek zostanie wprowadzonych przez żyłę wrotną w ciągu 30 minut. Infuzja zostanie wykonana jednorazowo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziom cholesterolu i LDL w surowicy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Śledzenie komórek poddanych infuzji
Ramy czasowe: Miesiąc 2 po przeszczepie
Miesiąc 2 po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Tehran

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Krzesło do nauki: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Główny śledczy: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 sierpnia 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 sierpnia 2008

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • DDRC 85-15

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami