Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beenmergstamcellen als een bron van allogene hepatocyttransplantatie bij homozygote familiale hypercholesterolemie

28 augustus 2008 bijgewerkt door: University of Tehran

In vitro transdifferentiatie van mesenchymale stamcellen naar hepatocyten en allogene transplantatie van hepatocyten naar patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie

Patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie hebben ondanks het gebruik van lipidenverlagende medicijnen (bijv. statines, enz.). De meeste van dergelijke patiënten overlijden voor hun 20ste als gevolg van een hartinfarct, enz. Orthotope levertransplantatie (OLT) is daarvoor een effectieve behandeling. Hepatocytentransplantatie is een alternatief voor OLT dat kan helpen om het tekort aan donororganen te overwinnen. Er zijn meldingen geweest van een succesvolle behandeling van verschillende soorten metabole leveraandoeningen door middel van hepatocytentransplantatie. Het grootste probleem met hepatocytentransplantatie is dat de bron van hepatocyten zeer beperkt is. Beenmergstamcellen zijn de potentiële bron van hepatocyten. In het in vitro kweeksysteem is succesvolle en efficiënte transdifferentiatie van mesenchymale stamcellen in hepatocyten gedocumenteerd. We hebben al aangetoond dat infusie van mesenchymale stamcellen veilig en haalbaar is bij cirrose (Mohamadnejad M, et al. Boog Iran Med 2007; In de pers). In deze studie zullen 2 patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie worden opgenomen. Het beenmerg van gezonde vrijwilligers met een normaal lipidenprofiel zal worden afgenomen, vervolgens zullen mesenchymale stamcellen (MSC's) in het beenmerg worden gekweekt, en vervolgens zullen MSC's worden getransdifferentieerd tot hepatocyten, en de cellen zullen via de poortader worden geïnfundeerd in de patienten. De duur van de follow-up is 6 maanden na de transplantatie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie hebben ondanks het gebruik van lipidenverlagende medicijnen (bijv. statines, enz.). De meeste van dergelijke patiënten overlijden voor hun 20ste als gevolg van een myocardinfarct, enz. Orthotope levertransplantatie (OLT) is een effectieve behandeling en kan hun serumcholesterol verlagen tot bijna normale niveaus (Bilheimer DW, N Engl J Med 1984; 311:1658 -64). Een tekort aan donororganen is een groot probleem voor OLT. Hepatocytentransplantatie is een alternatief voor OLT dat kan helpen om het tekort aan donororganen te overwinnen. Er zijn meldingen geweest van succesvolle behandeling van verschillende soorten metabole leveraandoeningen (zoals Crigler Najjar Syndroom (Fox IJ, et al. N Engl J Med 1998;338:1422-6), Factor VII-deficiëntie (Dhawan A et al. Transplantation 2004:78:1812-4), Glycogeenstapelingsziekte type Ia (Muraca M, et al. Lancet 2002;359:317-8), enz.) door hepatocyttransplantatie. Het grootste probleem met hepatocytentransplantatie is dat de bron van hepatocyten zeer beperkt is. Beenmergstamcellen zijn de potentiële bron van hepatocyten. Hoewel er in het in-vivo-systeem een ​​controverse bestaat dat als stamcellen transdifferentiëren in hepatocyten of fusie van stamcellen en hepatocyten plaatsvindt, in het in-vitro-kweeksysteem succesvolle en efficiënte transdifferentiatie van mesenchymale stamcellen in hepatocyten is gedocumenteerd (Lee KD, et al. Hepatologie 2004;40:1275-1284; & Banas A, et al. Hepatologie. 2007;46:219-28). We hebben al aangetoond dat infusie van mesenchymale stamcellen veilig en haalbaar is bij cirrose (Mohamadnejad M, et al. Boog Iran Med 2007; In de pers). In deze studie zullen 2 vrouwelijke patiënten met homozygote familiale hypercholesterolemie worden opgenomen. Het beenmerg van ABO-compatibele gezonde mannelijke vrijwilligers met een normaal lipidenprofiel zal worden afgenomen, vervolgens zullen mesenchymale stamcellen (MSC's) in het beenmerg worden gekweekt en vervolgens zullen MSC's worden getransdifferentieerd tot hepatocyten in het in vitro kweeksysteem. Vervolgens worden de cellen via de poortader in de patiënten gebracht. De duur van de follow-up is 6 maanden na de transplantatie.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
1

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Iran, Islamitische Republiek
      • Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 14117-13135
        • Digestive Disease Research Center, Shariati Hospital, North Kargar Ave.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige hypercholesterolemie die niet reageert op lipideverlagende middelen (bijv. statines)
  • Aanwezigheid van peesxanthoom
  • Documentatie van homozygote familiale hypercholesterolemie door geschikte genetische testen
  • Vrouwelijk geslacht

Uitsluitingscriteria:

  • Mannelijk geslacht

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: EEN
Procedure: Cellulaire transplantatie
600 miljoen tot 1 miljard cellen zullen gedurende 30 minuten door de poortader worden geïnfundeerd. Infusie zal eenmalig worden gedaan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Serumcholesterol en LDL-waarden
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het volgen van de geïnfuseerde cellen
Tijdsspanne: Maand 2 na transplantatie
Maand 2 na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
University of Tehran

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Reza Malekzadeh, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Studie stoel: Hamid Goorabi, Phd, Royan Institute, Tehran, Iran
  • Hoofdonderzoeker: Mehdi Mohamadnejad, M.D., Digestive Disease Research Center, Medical Sciences/ Tehran University, Tehran, Iran
  • Hoofdonderzoeker: Hossein Baharvand, Phd, Department of Stem Cells, Royan Institute, Tehran, Iran

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 mei 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juni 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
9 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
9 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
13 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
29 augustus 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 augustus 2008

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 augustus 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • DDRC 85-15

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen