Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ACE-031 u subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií

14. září 2022 aktualizováno: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více stoupajícími dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ACE-031 (ActRIIB-IgG1) u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Účelem této studie je zjistit, zda je ACE-031 bezpečný a dobře tolerovaný u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) a vybrat optimální dávky ACE-031 z hlediska bezpečnosti a farmakodynamické (PD) aktivity pro navrhování budoucí studie. [Poznámka: Tato studie byla ukončena na základě bezpečnostních údajů]

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

ACE-031, rozpustná forma lidského aktivinového receptoru typu IIB, byla podávána jednou za 2 až 4 týdny subkutánní (SC) injekcí chlapcům s DMD. Úrovně dávek a režimy pro tuto studii s opakovanými dávkami byly založeny na údajích z počátečních klinických studií u zdravých subjektů, ve kterých byly hodnoceny dávky 0,02 až 3 mg/kg SC. Do studie bylo zařazeno celkem 24 subjektů; 18 dostalo ACE-031 a 6 placebo. Všichni jedinci byli léčeni po dobu 12 týdnů. Farmakodynamické účinky léčby ACE-031 byly hodnoceny baterií testů motorických funkcí, které zahrnovaly 6minutový test chůze, 10minutový test chůze/běh, 4stupňový test Test stoupání a Gowerův manévr (GW). Svalová síla byla hodnocena ruční myometrií a testováním fixního systému. Složení těla (tj. BMD páteře, libová hmota a tuková hmota) bylo hodnoceno pomocí DXA skenů celého těla a bederní páteře. Plicní funkce byla hodnocena pomocí usilovné vitální kapacity (FVC), maximálního inspiračního tlaku (MIP) a maximálního výdechového tlaku (MEP). Bezpečnost ACE-031 byla hodnocena pozorováním výskytu a závažnosti nežádoucích účinků.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza DMD potvrzena
  • Ambulantní
  • Léčba kortikosteroidy po dobu alespoň jednoho roku před 1. dnem studie a ve stabilní dávce a schématu po dobu alespoň 6 měsíců před 1. dnem studie
  • Důkaz svalové slabosti klinickým hodnocením

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli předchozí léčba jiným hodnoceným přípravkem během 6 měsíců před 1. dnem studie
  • Jakékoli klinicky významné srdeční, endokrinní, hematologické, jaterní, imunologické, metabolické, urologické, plicní, neurologické, dermatologické, psychiatrické, ledvinové a/nebo jiné závažné onemocnění, které nesouvisí s DMD
  • Neschopnost provést skenování duální rentgenové absorpce (DXA) celého těla

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Jiný: Placebo
Odpovídající objem placeba subkutánně každé 2 nebo 4 týdny po dobu 12 týdnů.
Experimentální: ACE-031 0,5 mg/kg q4týd
Biologický: ACE-031 0,5 mg/kg q4týd
ACE-031 0,5 mg/kg subkutánně jednou za 4 týdny po dobu 12 týdnů.
Experimentální: ACE-031 1,0 mg/kg q2týd
Biologický: ACE-031 1,0 mg/kg q2týd
ACE-031 1,0 mg/kg subkutánně jednou za 2 týdny po dobu 12 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s nežádoucími reakcemi.
Časové okno: Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později
Počet subjektů v každé kohortě s nežádoucí příhodou související s léčbou, která je považována za přinejmenším spojenou se studovaným lékem
Od zahájení léčby do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později
Počet subjektů s klinickými laboratorními nežádoucími reakcemi.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Počet subjektů v každé kohortě s nežádoucími laboratorními hodnotami souvisejícími s léčbou, o nichž se usuzuje, že alespoň možná souvisí se studovaným lékem
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna celkové tělesné hmotnosti pomocí DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Procentuální změna v minerální hustotě kostí bederní páteře pomocí DXA skenu.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Procentuální změna ve skóre svalové síly pomocí ruční myometrie.
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Manual Muscle Testing (MMT) je postup pro měření funkce a síly jednotlivých svalů a svalových skupin. Jednou z metod používaných pro MMT je ruční myometrie pomocí zařízení známého jako dynamometr. Vyšetřující přidrží dynamometr proti pacientově končetině a pacient je požádán, aby odolal síle vyvíjené vyšetřujícím. Dynamometr měří sílu vyvíjenou pacientem a poskytuje kvantitativní a objektivní posouzení síly konkrétního svalu nebo svalové skupiny. Účinnost terapeutického zásahu na svalovou sílu, měřenou ruční myometrií, lze hodnotit porovnáním měření po léčbě a měření před léčbou (základní linie).
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut (standardizovaný test 6 minut chůze).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ujeté vzdálenosti za 6 minut (standardizovaný 6minutový test chůze); stratifikováno podle výchozího věku (<10 let vs. >=10 let)
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna ze základní linie v čase na cestu 10 metrů (standardizovaný test 10 metrů chůze/běh).
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna v plicních funkčních testech (FVC)
Časové okno: Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Vynucená vitální kapacita (FVC); 1 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Od výchozího stavu do návštěvy na konci studie, přibližně o 24 týdnů později.
Změna v testu funkce plic (MIP)
Časové okno: Výchozí stav k návštěvě na konci studie. přibližně 24 týdnů
Maximální inspirační tlak (MIP); 2 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Výchozí stav k návštěvě na konci studie. přibližně 24 týdnů
Změna v testu funkce plic (MEP)
Časové okno: Od začátku do návštěvy na konci studie, přibližně 24 týdnů
Maximální exspirační tlak (MEP); 3 ze 3 samostatných testů použitých k posouzení funkce plic v této studii
Od začátku do návštěvy na konci studie, přibližně 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. září 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A031-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Abstraktní shrnující zkušební data byla zveřejněna online v Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponzor v současné době neplánuje zpřístupnit IPD z mnoha důvodů; (i) studie byla předčasně ukončena sponzorem na základě obav z potenciálních nežádoucích účinků léku po dlouhodobém užívání, které byly identifikovány ve studiích chronické toxicity na zvířatech, (ii) studovaná populace byla jedna se vzácným onemocněním, skupiny subjektů s relativně úzkým věkovým rozmezím na malém počtu studijních míst. Sponzor se domnívá, že tyto faktory společně činí z anonymity pacientů významnou výzvu.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení