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Studio di ACE-031 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

14 settembre 2022 aggiornato da: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose crescente multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ACE-031 (ActRIIB-IgG1) in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

Lo scopo di questo studio è determinare se ACE-031 è sicuro e ben tollerato nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e selezionare le dosi ottimali di ACE-031 in termini di sicurezza e attività farmacodinamica (PD) per la progettazione del futuro studi. [Nota: questo studio è stato interrotto sulla base dei dati di sicurezza]

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'ACE-031, una forma solubile del recettore dell'attivina umana di tipo IIB, è stato somministrato una volta ogni 2-4 settimane mediante iniezione sottocutanea (SC) a ragazzi con DMD. I livelli di dose e i regimi per questo studio a dose multipla erano basati sui dati degli studi clinici iniziali in soggetti sani in cui sono state valutate dosi da 0,02 a 3 mg/kg SC. Nello studio sono stati arruolati un totale di 24 soggetti; 18 hanno ricevuto ACE-031 e 6 placebo. Tutti i soggetti sono stati trattati per un periodo di 12 settimane. Gli effetti farmacodinamici del trattamento con ACE-031 sono stati valutati mediante una batteria di test di funzionalità motoria che includeva il test del cammino in 6 minuti, il test del cammino/corsa in 10 minuti, il test del cammino in 4 scale Test di salita e manovra di Gower (GW). La forza muscolare è stata valutata mediante miometria manuale e test del sistema fisso. La composizione corporea (ad es. BMD della colonna vertebrale, massa magra e massa grassa) è stata valutata mediante scansioni DXA di tutto il corpo e della colonna lombare. La funzione polmonare è stata valutata mediante la capacità vitale forzata (FVC), la pressione inspiratoria massima (MIP) e la pressione espiratoria massima (MEP). La sicurezza di ACE-031 è stata valutata attraverso l'osservazione dell'incidenza e della gravità degli eventi avversi.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Confermata la diagnosi di DMD
  • Ambulante
  • Terapia con corticosteroidi per almeno un anno prima del giorno 1 dello studio e con una dose e un programma stabili per almeno 6 mesi prima del giorno 1 dello studio
  • Evidenza di debolezza muscolare mediante valutazione clinica

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi trattamento precedente con un altro prodotto sperimentale entro 6 mesi prima del giorno 1 dello studio
  • Qualsiasi malattia clinicamente significativa cardiaca, endocrina, ematologica, epatica, immunologica, metabolica, urologica, polmonare, neurologica, dermatologica, psichiatrica, renale e/o altra malattia importante non correlata alla DMD
  • Incapacità di eseguire una scansione DXA (dual x-ray absorptiometry) di tutto il corpo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Altro: Placebo
Volume corrispondente al placebo per via sottocutanea ogni 2 o 4 settimane per 12 settimane.
Sperimentale: ACE-031 0,5 mg/kg ogni 4 settimane
Biologico: ACE-031 0,5 mg/kg ogni 4 settimane
ACE-031 0,5 mg/kg per via sottocutanea una volta ogni 4 settimane per 12 settimane.
Sperimentale: ACE-031 1,0 mg/kg ogni 2 settimane
Biologico: ACE-031 1,0 mg/kg ogni 2 settimane
ACE-031 1,0 mg/kg per via sottocutanea una volta ogni 2 settimane per 12 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con reazioni avverse.
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo
Numero di soggetti in ciascuna coorte con un evento avverso emergente dal trattamento considerato almeno possibilmente correlato al farmaco in studio
Dall'inizio del trattamento alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo
Numero di soggetti con reazioni avverse di laboratorio clinico.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Numero di soggetti in ciascuna coorte con valori di laboratorio avversi emergenti dal trattamento giudicati almeno possibilmente correlati al farmaco in studio
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della massa corporea magra totale mediante scansione DXA.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Variazione percentuale della densità minerale ossea della colonna vertebrale lombare mediante scansione DXA.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Variazione percentuale del punteggio di forza muscolare mediante miometria manuale.
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Il test muscolare manuale (MMT) è una procedura per misurare la funzione e la forza dei singoli muscoli e gruppi muscolari. La miometria manuale, che utilizza un dispositivo noto come dinamometro, è un metodo utilizzato per la MMT. Il dinamometro viene tenuto contro l'arto del paziente dall'esaminatore e al paziente viene chiesto di resistere alla forza applicata dall'esaminatore. Il dinamometro misura la forza applicata dal paziente, fornendo una valutazione quantitativa e obiettiva della forza del particolare muscolo o gruppo muscolare. L'efficacia di un intervento terapeutico sulla forza muscolare, misurata mediante miometria manuale, può essere valutata confrontando le misurazioni post-trattamento con quelle pre-trattamento (linea di base).
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (test di camminata standardizzato di 6 minuti).
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (test di camminata di 6 minuti standardizzato); stratificato per età al basale (<10 anni vs. >=10 anni)
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Tempo di spostamento rispetto al basale per percorrere 10 metri (test standardizzato di camminata/corsa di 10 metri).
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Modifica dei test di funzionalità polmonare (FVC)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Capacità Vitale Forzata (FVC); 1 dei 3 test separati impiegati per valutare la funzione polmonare in questo studio
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane dopo.
Modifica del test di funzionalità polmonare (MIP)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio. circa 24 settimane
Pressione inspiratoria massima (MIP); 2 dei 3 test separati impiegati per valutare la funzione polmonare in questo studio
Dal basale alla visita di fine studio. circa 24 settimane
Modifica del test di funzionalità polmonare (MEP)
Lasso di tempo: Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane
Pressione Espiratoria Massima (MEP); 3 dei 3 test separati impiegati per valutare la funzione polmonare in questo studio
Dal basale alla visita di fine studio, circa 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • A031-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

L'estratto che riassume i dati della sperimentazione è stato pubblicato online su Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 The Sponor attualmente non ha in programma di rendere disponibile IPD per una serie di motivi; (i) lo studio è stato interrotto dallo Sponsor prematuramente sulla base di preoccupazioni per potenziali reazioni avverse al farmaco in seguito all'uso a lungo termine, che sono state identificate in studi di tossicità cronica negli animali, (ii) la popolazione dello studio era una persona con una malattia rara, in un gruppi di soggetti con una fascia di età relativamente ristretta, in un piccolo numero di siti di studio. Lo Sponsor ritiene che questi fattori, presi insieme, rendano l'anonimato del paziente una sfida significativa.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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