Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ACE-031 i personer med Duchenne muskeldystrofi

14. september 2022 oppdatert av: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med flere stigende doser for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til ACE-031 (ActRIIB-IgG1) hos personer med Duchenne muskeldystrofi

Hensikten med denne studien er å finne ut om ACE-031 er trygt og godt tolerert hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og å velge de optimale dosene av ACE-031 når det gjelder sikkerhet og farmakodynamisk (PD) aktivitet for utforming av fremtidig studier. [Merk: Denne studien ble avsluttet basert på sikkerhetsdata]

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

ACE-031, en løselig form av den humane aktivinreseptoren type IIB, ble administrert en gang hver 2. til 4. uke ved subkutan (SC) injeksjon til gutter med DMD. Dosenivåer og regimer for denne flerdosestudien var basert på data fra de første kliniske studiene på friske forsøkspersoner der doser på 0,02 til 3 mg/kg SC ble evaluert. Totalt 24 forsøkspersoner ble registrert i studien; 18 fikk ACE-031 og 6 placebo. Alle forsøkspersonene ble behandlet i en periode på 12 uker. De farmakodynamiske effektene av ACE-031-behandling ble vurdert ved hjelp av en motorisk funksjonstest som inkluderte 6-minutters gangtest, 10-minutters gå-/løpetest, 4-trapper. Klatretest og Gower Maneuver (GW). Muskelstyrken ble vurdert ved håndholdt myometri og testing av fast system. Kroppssammensetning (dvs. ryggrads BMD, mager masse og fettmasse) ble vurdert ved DXA-skanninger av hele kroppen og korsryggen. Lungefunksjonen ble vurdert ved forsert vitalkapasitet (FVC), maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) og maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP). ACE-031 sikkerhet ble evaluert gjennom observasjon av forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
24

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av DMD bekreftet
  • Ambulant
  • Kortikosteroidbehandling i minst ett år før studiedag 1 og på en stabil dose og tidsplan i minst 6 måneder før studiedag 1
  • Bevis på muskelsvakhet ved klinisk vurdering

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuell tidligere behandling med et annet undersøkelsesprodukt innen 6 måneder før studiedag 1
  • Enhver klinisk signifikant hjerte-, endokrin-, hematologisk, hepatisk, immunologisk, metabolsk, urologisk, pulmonal, nevrologisk, dermatologisk, psykiatrisk, nyre- og/eller annen alvorlig sykdom som ikke er relatert til DMD
  • Manglende evne til å utføre en dobbel røntgenabsorptiometri (DXA) skanning av hele kroppen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Annen: Placebo
Matchende volum placebo subkutant hver 2. eller 4. uke i 12 uker.
Eksperimentell: ACE-031 0,5 mg/kg q4wk
Biologisk: ACE-031 0,5 mg/kg q4wk
ACE-031 0,5 mg/kg subkutant en gang hver 4. uke i 12 uker.
Eksperimentell: ACE-031 1,0 mg/kg q2wk
Biologisk: ACE-031 1,0 mg/kg q2wk
ACE-031 1,0 mg/kg subkutant en gang annenhver uke i 12 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner med bivirkninger.
Tidsramme: Fra behandlingsstart til avsluttet studiebesøk, ca. 24 uker senere
Antall forsøkspersoner i hver kohort med en behandlingsutløst bivirkning som anses som minst mulig relatert til studiemedikamentet
Fra behandlingsstart til avsluttet studiebesøk, ca. 24 uker senere
Antall forsøkspersoner med kliniske laboratoriebivirkninger.
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Antall forsøkspersoner i hver kohort med behandlingsfremkomne uønskede laboratorieverdier vurdert til å være minst mulig relatert til studiemedikamentet
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i total mager kroppsmasse av DXA Scan.
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Prosentvis endring i beinmineraltetthet i korsryggen av DXA Scan.
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Prosentvis endring i muskelstyrkepoeng ved håndholdt myometri.
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Manuell muskeltesting (MMT) er en prosedyre for å måle funksjonen og styrken til individuelle muskler og muskelgrupper. Håndholdt myometri, ved hjelp av en enhet kjent som et dynamometer, er en metode som brukes for MMT. Dynamometeret holdes mot pasientens lem av undersøkeren og pasienten blir bedt om å motstå kraften som utøves av undersøkeren. Dynamometeret måler kraften påført av pasienten, og gir en kvantitativ og objektiv vurdering av styrken til den spesielle muskelen eller muskelgruppen. Effektiviteten av en terapeutisk intervensjon på muskelstyrke, målt ved håndholdt myometri, kan vurderes ved å sammenligne etterbehandling med målinger før behandling (grunnlinje).
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Endring i tilbakelagt distanse på 6 minutter (standardisert 6-minutters gangtest).
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Endring i tilbakelagt distanse på 6 minutter (standardisert 6-minutters gåtest); stratifisert etter baseline-alder (<10 år vs. >=10 år)
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Bytt fra baseline i tid til å reise 10 meter (standardisert 10-meters gå-/løpetest).
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Endring i lungefunksjonstester (FVC)
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Forced Vital Capacity (FVC); 1 av 3 separate tester brukt for å vurdere lungefunksjonen i denne studien
Grunnlinje til studiesluttbesøk, omtrent 24 uker senere.
Endring i lungefunksjonstest (MIP)
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk. ca 24 uker
Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP); 2 av 3 separate tester brukt for å vurdere lungefunksjonen i denne studien
Grunnlinje til studiesluttbesøk. ca 24 uker
Endring i lungefunksjonstest (MEP)
Tidsramme: Grunnlinje til studiesluttbesøk, ca. 24 uker
Maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP); 3 av 3 separate tester brukt for å vurdere lungefunksjonen i denne studien
Grunnlinje til studiesluttbesøk, ca. 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. april 2010

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juni 2011

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
2. april 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. april 2010

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. april 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
13. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. september 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • A031-03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt oppsummerende prøvedata har blitt publisert online i Muscle & Nerve 23-dese-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponoren har foreløpig ingen planer om å gjøre IPD tilgjengelig av en rekke årsaker; (i) studien ble avsluttet av sponsoren for tidlig basert på bekymring for potensielle bivirkninger etter langvarig bruk, som ble identifisert i kroniske toksisitetsstudier på dyr, (ii) studiepopulasjonen var en med en sjelden sykdom, i en grupper av fag med et relativt smalt aldersspenn, på tvers av et lite antall studiesteder. Sponsoren mener at disse faktorene samlet sett gjør pasientens anonymitet til en betydelig utfordring.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger