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Estudo de ACE-031 em Indivíduos com Distrofia Muscular de Duchenne

14 de setembro de 2022 atualizado por: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de múltiplas doses ascendentes para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do ACE-031 (ActRIIB-IgG1) em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é determinar se o ACE-031 é seguro e bem tolerado em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e selecionar as doses ideais de ACE-031 em termos de segurança e atividade farmacodinâmica (PD) para projetar futuros estudos. [Nota: Este estudo foi encerrado com base em dados de segurança]

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O ACE-031, uma forma solúvel do receptor de ativina humano tipo IIB, foi administrado uma vez a cada 2 a 4 semanas por injeção subcutânea (SC) a meninos com DMD. Os níveis de dosagem e regimes para este estudo de dose múltipla foram baseados em dados dos estudos clínicos iniciais em indivíduos saudáveis ​​nos quais foram avaliadas doses de 0,02 a 3 mg/kg SC. Um total de 24 indivíduos foram incluídos no estudo; 18 receberam ACE-031 e 6 placebo. Todos os indivíduos foram tratados por um período de 12 semanas. Os efeitos farmacodinâmicos do tratamento com ACE-031 foram avaliados por uma bateria de testes de função motora que incluiu o teste de caminhada de 6 minutos, o teste de caminhada/corrida de 10 minutos, o teste de 4 escadas Teste de Subida e Manobra de Gower (GW). A força muscular foi avaliada por miometria manual e teste de sistema fixo. A composição corporal (isto é, DMO da coluna, massa magra e massa gorda) foi avaliada por varreduras DXA de corpo inteiro e coluna lombar. A função pulmonar foi avaliada pela capacidade vital forçada (CVF), pressão inspiratória máxima (PImáx) e pressão expiratória máxima (PEmáx). A segurança do ACE-031 foi avaliada por meio da observação da incidência e gravidade dos eventos adversos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

2 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de DMD confirmado
  • Ambulante
  • Terapia com corticosteroides por pelo menos um ano antes do dia 1 do estudo e em uma dose e cronograma estáveis ​​por pelo menos 6 meses antes do dia 1 do estudo
  • Evidência de fraqueza muscular por avaliação clínica

Critério de exclusão:

  • Qualquer tratamento anterior com outro produto experimental dentro de 6 meses antes do dia 1 do estudo
  • Qualquer doença cardíaca, endócrina, hematológica, hepática, imunológica, metabólica, urológica, pulmonar, neurológica, dermatológica, psiquiátrica, renal e/ou outra doença grave clinicamente significativa que não esteja relacionada à DMD
  • Incapacidade de realizar uma varredura de absorciometria de raio X duplo (DXA) de corpo inteiro

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Comparador de Placebo: Placebo
Outro: Placebo
Placebo de volume correspondente por via subcutânea a cada 2 ou 4 semanas por 12 semanas.
Experimental: ACE-031 0,5 mg/kg q4wk
Biológico: ACE-031 0,5 mg/kg q4wk
ACE-031 0,5 mg/kg por via subcutânea uma vez a cada 4 semanas durante 12 semanas.
Experimental: ACE-031 1,0 mg/kg q2wk
Biológico: ACE-031 1,0 mg/kg q2wk
ACE-031 1,0 mg/kg por via subcutânea uma vez a cada 2 semanas por 12 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com reações adversas.
Prazo: Desde o início do tratamento até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois
Número de indivíduos em cada coorte com um evento adverso emergente do tratamento considerado pelo menos possivelmente relacionado ao medicamento do estudo
Desde o início do tratamento até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois
Número de indivíduos com reações adversas em laboratórios clínicos.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Número de indivíduos em cada coorte com valores laboratoriais adversos emergentes do tratamento considerados pelo menos possivelmente relacionados ao medicamento do estudo
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual na massa corporal magra total por DXA Scan.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Alteração percentual na densidade mineral óssea da coluna lombar por varredura DXA.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Alteração percentual no escore de força muscular por miometria manual.
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
O Teste Muscular Manual (MMT) é um procedimento para medir a função e a força de músculos individuais e grupos musculares. A miometria manual, usando um dispositivo conhecido como dinamômetro, é um método usado para o MMT. O dinamômetro é mantido contra o membro do paciente pelo examinador e o paciente é solicitado a resistir à força aplicada pelo examinador. O dinamômetro mede a força aplicada pelo paciente, proporcionando uma avaliação quantitativa e objetiva da força de determinado músculo ou grupo muscular. A eficácia de uma intervenção terapêutica na força muscular, medida pela miometria manual, pode ser avaliada comparando as medições pós-tratamento com as medidas pré-tratamento (linha de base).
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Mudança na distância percorrida em 6 minutos (teste padronizado de caminhada de 6 minutos).
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Mudança na distância percorrida em 6 minutos (Teste de Caminhada de 6 Minutos padronizado); estratificado por idade basal (<10 anos vs. >=10 anos)
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Mudança da linha de base no tempo para percorrer 10 metros (teste padronizado de caminhada/corrida de 10 metros).
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Alteração nos Testes de Função Pulmonar (CVF)
Prazo: Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Capacidade Vital Forçada (CVF); 1 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
Linha de base para visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas depois.
Alteração no Teste de Função Pulmonar (PIM)
Prazo: Linha de base até a visita de fim de estudo. aproximadamente 24 semanas
Pressão Inspiratória Máxima (PIM); 2 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
Linha de base até a visita de fim de estudo. aproximadamente 24 semanas
Alteração no Teste de Função Pulmonar (PEM)
Prazo: Linha de base até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas
Pressão Expiratória Máxima (PEM); 3 de 3 testes separados empregados para avaliar a função pulmonar neste estudo
Linha de base até a visita de fim de estudo, aproximadamente 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2010

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2011

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de junho de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
2 de abril de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de abril de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de abril de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de setembro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • A031-03

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

O resumo resumindo os dados do estudo foi publicado online em Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Atualmente, o Patrocinador não tem planos de disponibilizar o IPD por vários motivos; (i) o estudo foi encerrado pelo Patrocinador prematuramente com base em preocupações com possíveis reações adversas a medicamentos após uso prolongado, que foram identificadas em estudos de toxicidade crônica em animais, (ii) a população do estudo era uma com uma doença rara, em um grupos de indivíduos com uma faixa etária relativamente estreita, em um pequeno número de locais de estudo. O Patrocinador acredita que esses fatores, em conjunto, tornam o anonimato do paciente um desafio significativo.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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