Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de ACE-031 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

14 de septiembre de 2022 actualizado por: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de múltiples dosis ascendentes para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de ACE-031 (ActRIIB-IgG1) en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

El propósito de este estudio es determinar si ACE-031 es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y seleccionar las dosis óptimas de ACE-031 en términos de seguridad y actividad farmacodinámica (PD) para diseñar futuros estudios. [Nota: este estudio se terminó en base a datos de seguridad]

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

ACE-031, una forma soluble del receptor de activina humano tipo IIB, se administró una vez cada 2 a 4 semanas mediante inyección subcutánea (SC) a niños con DMD. Los niveles de dosis y los regímenes para este estudio de dosis múltiples se basaron en los datos de los estudios clínicos iniciales en sujetos sanos en los que se evaluaron dosis de 0,02 a 3 mg/kg SC. Un total de 24 sujetos se inscribieron en el estudio; 18 recibieron ACE-031 y 6 placebo. Todos los sujetos fueron tratados durante un período de 12 semanas. Los efectos farmacodinámicos del tratamiento con ACE-031 se evaluaron mediante una batería de pruebas de función motora que incluía la prueba de caminata de 6 minutos, la prueba de caminata/carrera de 10 minutos, la prueba de 4 escaleras Trepar Test y la Maniobra de Gower (GW). La fuerza muscular se evaluó mediante miometría manual y pruebas de sistema fijo. La composición corporal (es decir, la DMO de la columna vertebral, la masa magra y la masa grasa) se evaluó mediante exploraciones DXA de todo el cuerpo y de la columna lumbar. La función pulmonar se evaluó mediante la capacidad vital forzada (FVC), la presión inspiratoria máxima (MIP) y la presión espiratoria máxima (MEP). La seguridad de ACE-031 se evaluó mediante la observación de la incidencia y la gravedad de los eventos adversos.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
24

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Acceleron Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DMD confirmado
  • Flotante
  • Terapia con corticosteroides durante al menos un año antes del día 1 del estudio y con una dosis y un programa estables durante al menos 6 meses antes del día 1 del estudio
  • Evidencia de debilidad muscular por evaluación clínica.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier tratamiento previo con otro producto en investigación dentro de los 6 meses anteriores al día 1 del estudio
  • Cualquier enfermedad cardíaca, endocrina, hematológica, hepática, inmunológica, metabólica, urológica, pulmonar, neurológica, dermatológica, psiquiátrica, renal y/u otra enfermedad clínicamente significativa que no esté relacionada con la DMD
  • Incapacidad para realizar una exploración de absorciometría dual de rayos X (DXA) de cuerpo entero

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Otro: Placebo
Volumen equivalente de placebo por vía subcutánea cada 2 o 4 semanas durante 12 semanas.
Experimental: ACE-031 0,5 mg/kg cada 4 semanas
Biológico: ACE-031 0,5 mg/kg cada 4 semanas
ACE-031 0,5 mg/kg por vía subcutánea una vez cada 4 semanas durante 12 semanas.
Experimental: ACE-031 1,0 mg/kg cada 2 semanas
Biológico: ACE-031 1,0 mg/kg cada 2 semanas
ACE-031 1,0 mg/kg por vía subcutánea una vez cada 2 semanas durante 12 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con reacciones adversas.
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de finalización del estudio, aproximadamente 24 semanas después
Número de sujetos en cada cohorte con un evento adverso emergente del tratamiento considerado al menos posiblemente relacionado con el fármaco del estudio
Desde el inicio del tratamiento hasta la visita de finalización del estudio, aproximadamente 24 semanas después
Número de sujetos con reacciones adversas de laboratorio clínico.
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Número de sujetos en cada cohorte con valores de laboratorio adversos emergentes del tratamiento que se consideran al menos posiblemente relacionados con el fármaco del estudio
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la masa corporal magra total por DXA Scan.
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio porcentual en la densidad mineral ósea de la columna lumbar por DXA Scan.
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio porcentual en la puntuación de fuerza muscular mediante miometría manual.
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
La prueba muscular manual (MMT) es un procedimiento para medir la función y la fuerza de músculos individuales y grupos de músculos. La miometría manual, que usa un dispositivo conocido como dinamómetro, es un método que se usa para la TMM. El examinador sostiene el dinamómetro contra la extremidad del paciente y se le pide al paciente que resista la fuerza aplicada por el examinador. El dinamómetro mide la fuerza aplicada por el paciente, proporcionando una evaluación cuantitativa y objetiva de la fuerza de un músculo o grupo de músculos en particular. La eficacia de una intervención terapéutica sobre la fuerza muscular, medida mediante miometría manual, puede evaluarse comparando las mediciones posteriores al tratamiento con las del pretratamiento (línea de base).
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio en la distancia recorrida en 6 minutos (prueba estandarizada de caminata de 6 minutos).
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio en la distancia recorrida en 6 minutos (prueba estandarizada de caminata de 6 minutos); estratificado por edad inicial (<10 años vs. >=10 años)
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio desde la línea de base en el tiempo para recorrer 10 metros (prueba estandarizada de 10 metros de caminata/carrera).
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio en las pruebas de función pulmonar (FVC)
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Capacidad Vital Forzada (CVF); 1 de 3 pruebas separadas empleadas para evaluar la función pulmonar en este estudio
Visita inicial hasta la visita de fin de estudio, aproximadamente 24 semanas después.
Cambio en la prueba de función pulmonar (MIP)
Periodo de tiempo: Visita de línea de base a fin de estudio. aproximadamente 24 semanas
Presión Inspiratoria Máxima (PIM); 2 de 3 pruebas separadas empleadas para evaluar la función pulmonar en este estudio
Visita de línea de base a fin de estudio. aproximadamente 24 semanas
Cambio en la prueba de función pulmonar (MEP)
Periodo de tiempo: Visita inicial hasta el final del estudio, aproximadamente 24 semanas
Presión Espiratoria Máxima (MEP); 3 de 3 pruebas separadas empleadas para evaluar la función pulmonar en este estudio
Visita inicial hasta el final del estudio, aproximadamente 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2010

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2011

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de junio de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de abril de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de abril de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de abril de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de septiembre de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • A031-03

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

El resumen que resume los datos del ensayo se publicó en línea en Muscle & Nerve el 23 de diciembre de 2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Actualmente, el patrocinador no tiene planes de hacer que IPD esté disponible por varias razones; (i) el patrocinador finalizó el estudio prematuramente debido a preocupaciones sobre posibles reacciones adversas al medicamento después del uso a largo plazo, que se identificaron en estudios de toxicidad crónica en animales, (ii) la población del estudio era una con una enfermedad rara, en un grupos de sujetos con un rango de edad relativamente estrecho, en un pequeño número de sitios de estudio. El Patrocinador cree que estos factores, en conjunto, hacen que el anonimato del paciente sea un desafío importante.

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones