Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ACE-031 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

14 września 2022 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ACE-031 (ActRIIB-IgG1) u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ustalenie, czy ACE-031 jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) oraz dobór optymalnych dawek ACE-031 pod względem bezpieczeństwa i aktywności farmakodynamicznej (PD) do zaprojektowania przyszłości studia. [Uwaga: to badanie zostało zakończone na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa]

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Chłopcom z DMD podawano ACE-031, rozpuszczalną postać ludzkiego receptora aktywiny typu IIB, raz na 2 do 4 tygodni przez wstrzyknięcie podskórne (SC). Poziomy dawek i schematy dla tego badania z wielokrotnymi dawkami oparto na danych z początkowych badań klinicznych u zdrowych ochotników, w których oceniano dawki od 0,02 do 3 mg/kg podskórnie. Do badania włączono łącznie 24 osoby; 18 otrzymało ACE-031, a 6 placebo. Wszyscy pacjenci byli leczeni przez okres 12 tygodni. Farmakodynamiczne skutki leczenia ACE-031 oceniano za pomocą zestawu testów czynności motorycznych, który obejmował 6-minutowy test marszu, 10-minutowy test marszu/biegu, test 4-stopniowego Próba wspinaczki i manewr Gowera (GW). Siłę mięśni oceniano za pomocą ręcznej miometrii i testowania stałego systemu. Skład ciała (tj. BMD kręgosłupa, masę beztłuszczową i masę tłuszczową) oceniano za pomocą skanów DXA całego ciała i kręgosłupa lędźwiowego. Czynność płuc oceniano na podstawie natężonej pojemności życiowej (FVC), maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) i maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP). Bezpieczeństwo ACE-031 oceniano poprzez obserwację częstości występowania i ciężkości zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Acceleron Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza DMD potwierdzona
  • Ambulatoryjny
  • Terapia kortykosteroidami przez co najmniej rok przed 1. dniem badania oraz stabilną dawkę i schemat przez co najmniej 6 miesięcy przed 1. dniem badania
  • Dowody osłabienia mięśni na podstawie oceny klinicznej

Kryteria wyłączenia:

  • Każde wcześniejsze leczenie innym badanym produktem w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania
  • Każda istotna klinicznie choroba serca, układu hormonalnego, hematologiczna, wątrobowa, immunologiczna, metaboliczna, urologiczna, płucna, neurologiczna, dermatologiczna, psychiatryczna, nerkowa i/lub inna poważna choroba niezwiązana z DMD
  • Niemożność wykonania podwójnego skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej (DXA) całego ciała

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Dopasowana objętość placebo podskórnie co 2 lub 4 tygodnie przez 12 tygodni.
Eksperymentalny: ACE-031 0,5 mg/kg co 4 tyg
Biologiczny: ACE-031 0,5 mg/kg co 4 tyg
ACE-031 0,5 mg/kg podskórnie raz na 4 tygodnie przez 12 tygodni.
Eksperymentalny: ACE-031 1,0 mg/kg co 2 tyg
Biologiczny: ACE-031 1,0 mg/kg co 2 tyg
ACE-031 1,0 mg/kg podskórnie raz na 2 tygodnie przez 12 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z działaniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później
Liczba pacjentów w każdej kohorcie ze zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem, uznanym za co najmniej prawdopodobnie związane z badanym lekiem
Od rozpoczęcia leczenia do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później
Liczba pacjentów z klinicznymi laboratoryjnymi działaniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Liczba pacjentów w każdej kohorcie, u których wyniki badań laboratoryjnych związane z leczeniem zostały ocenione jako przynajmniej prawdopodobnie związane z badanym lekiem
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana całkowitej beztłuszczowej masy ciała według skanowania DXA.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Procentowa zmiana gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego w badaniu DXA.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Procentowa zmiana wyniku siły mięśni za pomocą ręcznej miometrii.
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Manual Muscle Testing (MMT) to procedura pomiaru funkcji i siły poszczególnych mięśni i grup mięśniowych. Ręczna miometria, wykorzystująca urządzenie zwane dynamometrem, jest jedną z metod stosowanych w MMT. Badający trzyma dynamometr przy kończynie pacjenta, a pacjent jest proszony o przeciwstawienie się sile zastosowanej przez egzaminatora. Dynamometr mierzy siłę przykładaną przez pacjenta, zapewniając ilościową i obiektywną ocenę siły danego mięśnia lub grupy mięśni. Skuteczność interwencji terapeutycznej w odniesieniu do siły mięśni, mierzonej za pomocą ręcznej miometrii, można ocenić porównując pomiary po leczeniu z pomiarami przed leczeniem (wyjściowe).
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana odległości przebytej w ciągu 6 minut (standaryzowany test 6-minutowego marszu).
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana przebytej odległości w ciągu 6 minut (standaryzowany test 6-minutowego marszu); stratyfikowane według wieku wyjściowego (<10 lat vs. >=10 lat)
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w czasie od linii bazowej do przebycia 10 metrów (standaryzowany test marszu/biegu na 10 metrów).
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w badaniach czynnościowych płuc (FVC)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Natężona pojemność życiowa (FVC); 1 z 3 oddzielnych testów zastosowanych do oceny czynności płuc w tym badaniu
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie, około 24 tygodnie później.
Zmiana w teście czynnościowym płuc (MIP)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie. około 24 tygodni
Maksymalne ciśnienie wdechowe (MIP); W tym badaniu wykorzystano 2 z 3 oddzielnych testów do oceny czynności płuc
Od wizyty początkowej do wizyty kończącej badanie. około 24 tygodni
Zmiana w badaniu czynnościowym płuc (MEP)
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do końca badania, około 24 tygodni
Maksymalne ciśnienie wydechowe (MEP); W tym badaniu wykorzystano 3 z 3 oddzielnych testów do oceny czynności płuc
Od wizyty początkowej do końca badania, około 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • A031-03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Streszczenie podsumowujące dane z badań zostało opublikowane online w Muscle & Nerve 23 grudnia 2016 r. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponsor obecnie nie planuje udostępnienia IPD z wielu powodów; (i) badanie zostało przedwcześnie zakończone przez Sponsora z powodu obaw o potencjalne niepożądane reakcje na lek po długotrwałym stosowaniu, które zostały zidentyfikowane w badaniach toksyczności przewlekłej na zwierzętach, (ii) badana populacja była populacją z rzadką chorobą, w grupy osób o stosunkowo wąskim przedziale wiekowym, w niewielkiej liczbie ośrodków badawczych. Sponsor uważa, że ​​te czynniki razem wzięte sprawiają, że anonimowość pacjenta jest poważnym wyzwaniem.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami