Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af ACE-031 i forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

14. september 2022 opdateret af: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multiple stigende dosisundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ACE-031 (ActRIIB-IgG1) hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om ACE-031 er sikkert og veltolereret hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) og at vælge de optimale doser af ACE-031 med hensyn til sikkerhed og farmakodynamisk (PD) aktivitet til udformning af fremtidig undersøgelser. [Bemærk: Denne undersøgelse blev afsluttet baseret på sikkerhedsdata]

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

ACE-031, en opløselig form af den humane aktivinreceptor type IIB, blev administreret en gang hver 2. til 4. uge ved subkutan (SC) injektion til drenge med DMD. Dosisniveauer og regimer for denne flerdosisundersøgelse var baseret på data fra de indledende kliniske undersøgelser med raske forsøgspersoner, hvor doser på 0,02 til 3 mg/kg SC blev evalueret. I alt 24 forsøgspersoner blev tilmeldt undersøgelsen; 18 modtog ACE-031 og 6 placebo. Alle forsøgspersoner blev behandlet i en periode på 12 uger. De farmakodynamiske virkninger af ACE-031-behandling blev vurderet ved hjælp af et batteri af motorisk funktionstest, der omfattede 6-minutters gangtest, 10-minutters gang/løb-test, 4-trapper Klatretest og Gower-manøvren (GW). Muskelstyrken blev vurderet ved håndholdt myometri og test af fast system. Kropssammensætning (dvs. rygsøjlens BMD, mager masse og fedtmasse) blev vurderet ved DXA-scanninger af hele kroppen og lænden. Lungefunktionen blev vurderet ved forceret vitalkapacitet (FVC), maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) og maksimalt udåndingstryk (MEP). ACE-031 sikkerhed blev evalueret gennem observation af forekomsten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Acceleron Investigative Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • London, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Acceleron Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD bekræftet
  • Ambulant
  • Kortikosteroidbehandling i mindst et år før undersøgelsesdag 1 og på en stabil dosis og tidsplan i mindst 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Bevis på muskelsvaghed ved klinisk vurdering

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere behandling med et andet forsøgsprodukt inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Enhver klinisk signifikant hjerte-, endokrin-, hæmatologisk, hepatisk, immunologisk, metabolisk, urologisk, pulmonal, neurologisk, dermatologisk, psykiatrisk, nyre- og/eller anden større sygdom, der ikke er relateret til DMD
  • Manglende evne til at udføre en dobbelt røntgenabsorptiometri (DXA) scanning af hele kroppen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Andet: Placebo
Matchende volumen placebo subkutant hver 2. eller 4. uge i 12 uger.
Eksperimentel: ACE-031 0,5 mg/kg q4ug
Biologisk: ACE-031 0,5 mg/kg q4ug
ACE-031 0,5 mg/kg subkutant en gang hver 4. uge i 12 uger.
Eksperimentel: ACE-031 1,0 mg/kg q2ug
Biologisk: ACE-031 1,0 mg/kg q2ug
ACE-031 1,0 mg/kg subkutant én gang hver 2. uge i 12 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med bivirkninger.
Tidsramme: Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere
Antal forsøgspersoner i hver kohorte med en behandlingsudspringende uønsket hændelse, der anses for i det mindste muligvis at være relateret til undersøgelseslægemidlet
Fra behandlingsstart til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere
Antal forsøgspersoner med kliniske laboratoriebivirkninger.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Antal forsøgspersoner i hver kohorte med behandlingsfremkomne uønskede laboratorieværdier vurderet til at være mindst muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i total mager kropsmasse af DXA Scan.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Procent ændring i lændehvirvelsøjlens mineraltæthed af DXA Scan.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Procentvis ændring i muskelstyrkescore ved håndholdt myometri.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Manuel muskeltestning (MMT) er en procedure til at måle funktionen og styrken af ​​individuelle muskler og muskelgrupper. Håndholdt myometri, ved hjælp af en enhed kendt som et dynamometer, er en metode, der bruges til MMT. Dynamometeret holdes mod patientens lem af undersøgeren, og patienten bliver bedt om at modstå den kraft, som undersøgeren udøver. Dynamometeret måler kraften påført af patienten, hvilket giver en kvantitativ og objektiv vurdering af styrken af ​​den særlige muskel eller muskelgruppe. Effektiviteten af ​​en terapeutisk intervention på muskelstyrke, målt ved håndholdt myometri, kan vurderes ved at sammenligne efterbehandling med målinger før behandling (baseline).
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutter (standardiseret 6-minutters gangtest).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i tilbagelagt distance på 6 minutter (standardiseret 6-minutters gangtest); stratificeret efter basisalder (<10 år vs. >=10 år)
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Skift fra baseline i tid til at rejse 10 meter (standardiseret 10-meter-gå-/løbstest).
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i lungefunktionstests (FVC)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Forced Vital Capacity (FVC); 1 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger senere.
Ændring i lungefunktionstest (MIP)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg. cirka 24 uger
Maksimalt indåndingstryk (MIP); 2 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg. cirka 24 uger
Ændring i lungefunktionstest (MEP)
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger
Maximum Expiratory Pressure (MEP); 3 af 3 separate tests anvendt til at vurdere lungefunktionen i denne undersøgelse
Baseline til afslutning af studiebesøg, cirka 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2011

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. april 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. september 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A031-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Abstrakt opsummerende forsøgsdata er blevet offentliggjort online i Muscle & Nerve 23-Dec-2016 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27462804 Sponsoren har i øjeblikket ingen planer om at gøre IPD tilgængelig af en række årsager; (i) undersøgelsen blev afsluttet af sponsoren før tid baseret på bekymringer for potentielle bivirkninger efter langvarig brug, som blev identificeret i kroniske toksicitetsundersøgelser på dyr, (ii) undersøgelsespopulationen var én med en sjælden sygdom, i en grupper af forsøgspersoner med en relativt snæver aldersgruppe, på tværs af et lille antal studiesteder. Sponsoren mener, at disse faktorer tilsammen gør patientens anonymitet til en væsentlig udfordring.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger