Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj dětské škály Charcot Marie Tooth Disease (CMT) pro děti s CMT (INC-6603)

1. října 2025 aktualizováno: Michael Shy, University of Iowa

Vývoj a validace CMT Pediatrické škály pro děti s Charcot Marie Tooth

Primárním cílem tohoto projektu je vyvinout a otestovat Pediatric Scale Charcot Marie Tooth (CMT) Pediatric Scale pro použití při hodnocení v přirozené historii CMT studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Tento projekt má za cíl vyvinout novou CMT Pediatric Scale (CMTPeds) pro děti s CMT. Ačkoli existuje ověřené skóre (CMTNS), které měří závažnost onemocnění pro CMT, není vždy použitelné pro děti kvůli jejich omezené schopnosti předávat informace o jejich symptomech. Stupnice CMTPeds se vyvíjí a ověřuje, aby bylo možné měřit závažnost onemocnění u dětí a mít k dispozici výsledky pro budoucí klinické studie. Děti (definované jako 21 a méně), které jsou hodnoceny, budou požádány, aby provedly funkční úkoly, jako je používání schodů, chůze po chodbě a provádění testů funkce rukou. Tyto informace budou použity k ověření skóre CMTPeds. Je důležité mít ověřené nástroje pro měření závažnosti onemocnění v dětství, aby je bylo možné použít v klinických studiích léčby.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Spojené království
        • Dubowitz Neuromuscular Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

K účasti budou vybráni pacienti ve věku 21 let a méně, kteří jsou také zařazeni do studie 6601 a provedli všechny úkoly k dokončení CMT Peds Scale. Účast znamená umožnit použití informací shromážděných ve studii 6601 pro ověření v aktuální studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti MUSÍ být osobně viděni v jednom ze zúčastněných center pro zařazení do této studie.

  • Děti (< 21 let)
  • Známé nebo pravděpodobné dědičné neuropatie klasifikované jako CMT1, CMT2 nebo CMT4

Kritéria vyloučení:

  • Známé diagnózy získané neuropatie včetně toxické (např. neuropatie související s léčbou); metabolické (např. diabetické), imunitně zprostředkované nebo zánětlivé [akutní zánětlivá demyelinizační polyradikuloneuropatie (AIDP) nebo chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP)] polyneuropatie; neuropatie související s leukodystrofií, vrozená svalová dystrofie; a pacienty s vážným celkovým zdravotním stavem.
  • Zcela normální rychlosti vedení horních a dolních končetin, protože to naznačuje, že subjekt nemusí mít neuropatii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Dětští pacienti
Všichni pacienti ve věku 21 let a méně, kteří jsou zařazeni do studie 6601 a podstoupili pediatrické testy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Škála CMT Peds Část 1: Příznaky
Časové okno: 1 rok
Příznaky CMT Peds Scale zahrnují příznaky nohou a rukou.
1 rok
Skóre CMT Peds Část 2: Zapojení nohou a kotníků
Časové okno: 1 rok
Postižení chodidla a kotníku zahrnuje index držení nohy, rozsah dorzální flexe kotníku, přítomné/nepřítomné poklesnutí chodidla a to, zda jsou či nejsou potíže s chůzí paty/prsty.
1 rok
Stupnice CMT Peds Část 3: Ruční obratnost
Časové okno: 1 rok
Ruční obratnost zahrnuje testování ruční obratnosti a devítijamkový kolíkový test.
1 rok
Stupnice CMT Peds Část 4: Síla ruky
Časové okno: 1 rok
Síla ruky zahrnuje sílu úchopu, sevření palcem a tříbodové sevření.
1 rok
Stupnice CMT Peds Část 5: Síla chodidla
Časové okno: 1 rok
Síla chodidla zahrnuje sílu plantární a dorzální flexe, everze a inverze.
1 rok
Skóre CMT Peds Část 6: Senzace
Časové okno: 1 rok
Sensation zahrnuje pocity píchnutí špendlíkem a vibrací.
1 rok
Stupnice CMT Peds Část 7: Rovnováha
Časové okno: 1 rok
Rovnováha je hodnocena Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd Edition (BOT-2).
1 rok
Stupnice CMT Peds Část 8: Funkce motoru
Časové okno: 1 rok
Hodnocení motorických funkcí zahrnuje skok do dálky, běh/chůzi na 10 metrů, výstup po schodech, sestup ze schodů a test 6 minut chůze.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte CMT Pediatric Scale (CMT Peds Scale) ve studii CMT přírodní historie
Časové okno: 6 měsíců až 1 rok
Části CMT Peds Scale, u kterých se zjistí, že jsou klinicky/funkčně užitečné po jednom roce analýzy, budou přenášeny pro všechny pediatrické pacienty každých 6 měsíců až jeden rok.
6 měsíců až 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Iowa

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná data RDCRN jsou odeslána do úložiště určeného ORDR. Pro aktuální grantový cyklus bylo tímto úložištěm dbGaP.

Časový rámec sdílení IPD

(Pro observační/longitudinální/přírodovědné/epidemiologické studie): Pro aktuální grantový cyklus budou dostupná data uvolněna do úložiště a zpřístupněna vědecké komunitě jeden rok po zveřejnění plánovaných analýz nebo po období 5 let od data, kdy byly údaje shromážděny, podle toho, co nastane dříve.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Pro aktuální grantový cyklus, jakmile jsou deidentifikovaná data zveřejněna na dbGaP, je zveřejněno shrnutí studie a data jednotlivých účastníků jsou zpřístupněna prostřednictvím žádosti prostřednictvím dbGaP.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení