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Desenvolvimento da Escala Pediátrica da Doença de Charcot Marie (CMT) para Crianças com CMT (INC-6603)

1 de outubro de 2025 atualizado por: Michael Shy, University of Iowa

Desenvolvimento e Validação da Escala Pediátrica CMT para Crianças com Charcot Marie Tooth

O principal objetivo deste projeto é desenvolver e testar uma escala pediátrica da doença de Charcot Marie Tooth (CMT) para uso na avaliação do estudo de história natural da CMT.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Este projeto é desenvolver uma nova Escala Pediátrica CMT (CMTPeds) para crianças com CMT. Embora exista um escore validado (o CMTNS) que mede a gravidade da doença para CMT, nem sempre é aplicável a crianças devido à sua capacidade limitada de transmitir informações sobre seus sintomas. A escala CMTPeds está sendo desenvolvida e validada para medir a gravidade da doença em crianças e ter medidas de resultados disponíveis para futuros ensaios clínicos. As crianças (definidas como menores de 21 anos) avaliadas serão solicitadas a realizar tarefas funcionais, como subir escadas, caminhar em um corredor e realizar testes de função manual. Esta informação será usada para validar a pontuação do CMTPeds. É importante ter instrumentos validados para medir a gravidade da doença na infância, para que possam ser usados ​​com os ensaios clínicos de tratamento disponíveis.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
500

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Itália
      • Milan, Itália
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Reino Unido
        • Dubowitz Neuromuscular Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes com 21 anos de idade ou menos que também estão inscritos no estudo 6601 e realizaram todas as tarefas para completar a CMT Peds Scale serão recrutados para participação. A participação implica permitir que as informações coletadas no estudo 6601 sejam usadas para validação no estudo atual.

Descrição

Critério de inclusão:

Todos os pacientes DEVEM ser atendidos pessoalmente em um dos centros participantes para inscrição neste estudo.

  • Crianças (< 21 anos de idade)
  • Neuropatias hereditárias conhecidas ou prováveis ​​classificadas como CMT1, CMT2 ou CMT4

Critério de exclusão:

  • Diagnósticos conhecidos de neuropatia adquirida, incluindo tóxica (por exemplo, neuropatias relacionadas a medicamentos); metabólico (ex. polineuropatias diabéticas), imunomediadas ou inflamatórias [polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória aguda (AIDP) ou polineuropatia desmielinizante inflamatória crônica (PDIC)); neuropatia relacionada com leucodistrofia, distrofia muscular congénita; e pacientes com condições médicas gerais graves.
  • Velocidades de condução totalmente normais dos membros superiores e inferiores, pois isso sugere que o sujeito pode não ter uma neuropatia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Pacientes pediátricos
Todos os pacientes com 21 anos de idade ou menos incluídos no estudo 6601 e submetidos aos testes de escala pediátrica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala CMT Peds Parte 1: Sintomas
Prazo: 1 ano
Os sintomas da CMT Peds Scale incluem sintomas nos pés e nas mãos.
1 ano
CMT Peds Score Parte 2: Envolvimento do pé e tornozelo
Prazo: 1 ano
O envolvimento do pé e do tornozelo inclui índice de postura do pé, amplitude de dorsiflexão do tornozelo, pé caído presente/ausente e dificuldade ou não para andar com o calcanhar/ponta do pé.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 3: Destreza manual
Prazo: 1 ano
A destreza manual envolve testes de destreza manual e o teste de cravelha de nove buracos.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 4: Força da mão
Prazo: 1 ano
A força da mão inclui força de preensão, pinça do polegar e pinça de três pontos.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 5: Força do Pé
Prazo: 1 ano
A força do pé inclui a força de flexão plantar e dorsiflexão, eversão e inversão.
1 ano
CMT Peds Score Parte 6: Sensação
Prazo: 1 ano
A sensação inclui sensações de alfinetada e vibração.
1 ano
Escala CMT Peds Parte 7: Equilíbrio
Prazo: 1 ano
O equilíbrio é avaliado pelo Teste Bruininks-Oseretsky de Proficiência Motora, 2ª Edição (BOT-2).
1 ano
Escala CMT Peds Parte 8: Função Motora
Prazo: 1 ano
A avaliação da função motora inclui salto em distância, corrida/caminhada de 10 metros, subida de escada, descida de escada e teste de caminhada de 6 minutos.
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a Escala Pediátrica CMT (CMT Peds Scale) no estudo de história natural CMT
Prazo: 6 meses a 1 ano
As seções da CMT Peds Scale consideradas clinicamente/funcionalmente úteis após um ano de análise serão realizadas para todos os pacientes pediátricos a cada 6 meses a um ano.
6 meses a 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Iowa

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2010

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de agosto de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de setembro de 2010

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
16 de setembro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de outubro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados RDCRN não identificados são enviados para um repositório designado por ORDR. Para o ciclo de concessão atual, esse repositório foi dbGaP.

Prazo de Compartilhamento de IPD

(Para estudos Observacionais/Longitudinais/História Natural/Epidemiologia): Para o atual ciclo de bolsas, os dados disponíveis serão liberados para o repositório e estarão disponíveis para a comunidade científica um ano após a publicação das análises planejadas, ou após um período de 5 anos a partir da data em que os dados foram coletados, o que ocorrer primeiro.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Para o ciclo de concessão atual, uma vez que os dados não identificados são publicados no dbGaP, um resumo do estudo é publicado e os dados individuais dos participantes são acessados ​​por meio de uma solicitação por meio do dbGaP.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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