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Entwicklung der pädiatrischen Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT)-Skala für Kinder mit CMT (INC-6603)

1. Oktober 2025 aktualisiert von: Michael Shy, University of Iowa

Entwicklung und Validierung der pädiatrischen CMT-Skala für Kinder mit Charcot Marie Tooth

Das Hauptziel dieses Projekts ist die Entwicklung und Erprobung einer pädiatrischen Charcot-Marie-Tooth-Krankheitsskala (CMT) zur Verwendung bei der Bewertung in CMT-Studien zur natürlichen Geschichte.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Dieses Projekt soll eine neue CMT Pediatric Scale (CMTPeds) für Kinder mit CMT entwickeln. Obwohl es einen validierten Score (CMTNS) gibt, der den Schweregrad der CMT misst, ist er aufgrund ihrer begrenzten Fähigkeit, Informationen über ihre Symptome weiterzugeben, nicht immer auf Kinder anwendbar. Die CMTPeds-Skala wird entwickelt und validiert, um den Schweregrad der Erkrankung bei Kindern zu messen und Ergebnismessungen für zukünftige klinische Studien zur Verfügung zu haben. Kinder (definiert als 21 Jahre und jünger), die bewertet werden, werden gebeten, funktionelle Aufgaben wie Treppensteigen, Gehen in einem Flur und Handfunktionstests durchzuführen. Diese Informationen werden verwendet, um den CMTPeds-Score zu validieren. Es ist wichtig, über validierte Instrumente zu verfügen, um den Schweregrad der Erkrankung im Kindesalter zu messen, damit diese für verfügbare klinische Behandlungsstudien verwendet werden können.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
  • Italien
      • Milan, Italien
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Vereinigtes Königreich
        • Dubowitz Neuromuscular Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten im Alter von 21 Jahren oder jünger, die auch in die Studie 6601 aufgenommen sind und alle Aufgaben zur Vervollständigung der CMT-Peds-Skala erfüllt haben, werden für die Teilnahme rekrutiert. Die Teilnahme beinhaltet, dass die in der 6601-Studie gesammelten Informationen für die Validierung in der aktuellen Studie verwendet werden können.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Alle Patienten MÜSSEN für die Aufnahme in diese Studie persönlich in einem der teilnehmenden Zentren gesehen werden.

  • Kinder (< 21 Jahre)
  • Bekannte oder wahrscheinlich vererbte Neuropathien, die als CMT1, CMT2 oder CMT4 klassifiziert sind

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Diagnosen erworbener Neuropathie einschließlich toxischer (z. B. medikamentenbedingter) Neuropathie; Stoffwechsel (z. diabetische), immunvermittelte oder entzündliche [akute entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (AIDP) oder chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP)] Polyneuropathien; Neuropathie im Zusammenhang mit Leukodystrophie, angeborener Muskeldystrophie; und Patienten mit schweren Allgemeinerkrankungen.
  • Völlig normale Leitungsgeschwindigkeiten der oberen und unteren Extremitäten, da dies darauf hindeutet, dass das Subjekt möglicherweise keine Neuropathie hat.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Pädiatrische Patienten
Alle Patienten unter 21 Jahren, die in die Studie 6601 aufgenommen wurden und sich den Tests im pädiatrischen Maßstab unterzogen haben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
CMT Peds Scale Teil 1: Symptome
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Symptome der CMT Peds Scale umfassen Fuß- und Handsymptome.
1 Jahr
CMT Peds Score Teil 2: Beteiligung von Fuß und Sprunggelenk
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Beteiligung von Fuß und Knöchel umfasst den Fußhaltungsindex, den Bereich der Knöcheldorsalflexion, den vorhandenen/nicht vorhandenen Fußheber und ob Schwierigkeiten beim Fersen-/Zehengang auftreten.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 3: Handgeschicklichkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Handgeschicklichkeit umfasst Handgeschicklichkeitstests und den Neun-Loch-Peg-Test.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 4: Handstärke
Zeitfenster: 1 Jahr
Handstärke umfasst Griffstärke, Daumen-Zeiger-Kneifen und Drei-Punkte-Kneifen.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 5: Fußkraft
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Fußstärke umfasst die Stärke der Plantar- und Dorsalflexion, Eversion und Inversion.
1 Jahr
CMT Peds Score Teil 6: Sensation
Zeitfenster: 1 Jahr
Empfindung umfasst Nadelstich- und Vibrationsempfindungen.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 7: Balance
Zeitfenster: 1 Jahr
Das Gleichgewicht wird durch den Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, 2nd Edition (BOT-2) bewertet.
1 Jahr
CMT Peds Scale Teil 8: Motorische Funktion
Zeitfenster: 1 Jahr
Die Beurteilung der motorischen Funktion umfasst Weitsprung, 10-Meter-Lauf/Geh, Treppensteigen, Treppenabsteigen und einen 6-Minuten-Gehtest.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die CMT Pediatric Scale (CMT Peds Scale) in der CMT-Naturgeschichtestudie
Zeitfenster: 6 Monate bis 1 Jahr
Die Abschnitte der CMT Peds Scale, die sich nach einem Jahr Analyse als klinisch/funktionell nützlich erwiesen haben, werden für alle pädiatrischen Patienten alle 6 Monate bis zu einem Jahr fortgeschrieben.
6 Monate bis 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Iowa

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. April 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
15. September 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

De-identifizierte RDCRN-Daten werden an ein vom ORDR benanntes Repository übermittelt. Für den aktuellen Bewilligungszyklus war dieses Repository dbGaP.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

(Für Beobachtungs-/Längsschnitt-/Naturgeschichte-/Epidemiologiestudien): Für den aktuellen Förderzyklus werden verfügbare Daten an das Repository freigegeben und stehen der wissenschaftlichen Gemeinschaft ein Jahr nach Veröffentlichung geplanter Analysen oder nach einem Zeitraum von 5 Jahren zur Verfügung ab dem Datum der Erhebung der Daten, je nachdem, was zuerst eintritt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Für den aktuellen Förderzyklus wird, sobald anonymisierte Daten auf dbGaP veröffentlicht wurden, eine Zusammenfassung der Studie veröffentlicht und auf die Daten der einzelnen Teilnehmer kann über eine Anfrage über dbGaP zugegriffen werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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