Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie Pediatrycznej Skali Choroby Zęba Charcota-Mariego (CMT) dla dzieci z CMT (INC-6603)

1 października 2025 zaktualizowane przez: Michael Shy, University of Iowa

Opracowanie i walidacja skali pediatrycznej CMT dla dzieci z zębem Charcota-Mariego

Głównym celem tego projektu jest opracowanie i przetestowanie Pediatrycznej skali choroby Charcota Marie Tootha (CMT) do wykorzystania w ocenie w badaniu CMT historii naturalnej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Celem tego projektu jest opracowanie nowej skali CMT Pediatric Scale (CMTPeds) dla dzieci z CMT. Chociaż istnieje zwalidowana skala (CMTNS), która mierzy nasilenie choroby w przypadku CMT, nie zawsze ma ona zastosowanie do dzieci ze względu na ich ograniczoną zdolność przekazywania informacji o swoich objawach. Skala CMTPeds jest opracowywana i poddawana walidacji, aby mierzyć ciężkość choroby u dzieci i udostępniać miary wyników dla przyszłych badań klinicznych. Oceniane dzieci (zdefiniowane jako 21-letnie i młodsze) zostaną poproszone o wykonanie zadań funkcjonalnych, takich jak korzystanie ze schodów, chodzenie po korytarzu i wykonywanie testów funkcji rąk. Te informacje zostaną wykorzystane do zweryfikowania wyniku CMTPeds. Ważne jest, aby mieć zatwierdzone instrumenty do pomiaru nasilenia choroby w dzieciństwie, aby można je było stosować w przypadku dostępnych badań klinicznych dotyczących leczenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital of Westmead
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • University of Connecticut/Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Clinic
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • C. Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • National Hospital of Neurology and Neurosurgery
    • UK
      • London, UK, Zjednoczone Królestwo
        • Dubowitz Neuromuscular Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku 21 lat i młodsi, którzy są również włączeni do badania 6601 i wykonali wszystkie zadania, aby wypełnić Skalę CMT Peds, zostaną zrekrutowani do udziału. Uczestnictwo oznacza umożliwienie wykorzystania informacji zebranych w badaniu 6601 do walidacji w bieżącym badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy pacjenci MUSZĄ być widziani osobiście w jednym z uczestniczących ośrodków w celu włączenia do tego badania.

  • Dzieci (< 21 lat)
  • Znane lub prawdopodobne dziedziczne neuropatie sklasyfikowane jako CMT1, CMT2 lub CMT4

Kryteria wyłączenia:

  • Znane rozpoznania neuropatii nabytej, w tym neuropatii toksycznej (np. neuropatie związane z lekami); metaboliczne (np. cukrzycowa), immunologiczna lub zapalna [ostra zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna (AIDP) lub przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP)] polineuropatie; neuropatia związana z leukodystrofią, wrodzoną dystrofią mięśniową; oraz pacjentów z ciężkimi chorobami ogólnymi.
  • Całkowicie normalne prędkości przewodzenia kończyn górnych i dolnych, co sugeruje, że pacjent może nie mieć neuropatii.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci pediatryczni
Wszyscy pacjenci w wieku 21 lat i młodsi, którzy zostali włączeni do badania 6601 i przeszli testy w skali pediatrycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala CMT Peds Część 1: Objawy
Ramy czasowe: 1 rok
Objawy skali CMT Peds obejmują objawy dotyczące stóp i dłoni.
1 rok
Ocena CMT Peds Część 2: Zaangażowanie stopy i kostki
Ramy czasowe: 1 rok
Zajęcie stopy i kostki obejmuje wskaźnik postawy stopy, zakres zgięcia grzbietowego kostki, obecne/nieobecne opadanie stopy oraz trudności w chodzeniu piętą/palcami.
1 rok
Skala CMT Peds Część 3: Zręczność rąk
Ramy czasowe: 1 rok
Zręczność rąk obejmuje testy zręczności rąk i test kołków z dziewięcioma dołkami.
1 rok
Skala CMT Peds Część 4: Siła ręki
Ramy czasowe: 1 rok
Siła ręki obejmuje siłę chwytu, szczypanie kciukiem wskazującym i szczypanie trzypunktowe.
1 rok
Skala CMT Peds Część 5: Siła stopy
Ramy czasowe: 1 rok
Siła stopy obejmuje siłę zgięcia podeszwowego i grzbietowego, wywinięcia i odwrócenia.
1 rok
Punktacja CMT Peds Część 6: Sensacja
Ramy czasowe: 1 rok
Wrażenie obejmuje wrażenie ukłucia i wibracji.
1 rok
Skala CMT Peds Część 7: Równowaga
Ramy czasowe: 1 rok
Równowaga jest oceniana za pomocą testu sprawności motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego, wydanie 2 (BOT-2).
1 rok
Skala CMT Peds Część 8: Funkcje motoryczne
Ramy czasowe: 1 rok
Ocena funkcji motorycznych obejmuje skok w dal, bieg/chód na 10 metrów, wchodzenie po schodach, schodzenie po schodach i 6-minutowy test marszu.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń skalę pediatryczną CMT (skala CMT Peds) w badaniu historii naturalnej CMT
Ramy czasowe: 6 miesięcy do 1 roku
Sekcje skali CMT Peds, które po roku analizy okażą się przydatne klinicznie/funkcjonalnie, będą przenoszone dla wszystkich pacjentów pediatrycznych co 6 miesięcy do jednego roku.
6 miesięcy do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Iowa

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia
University College London Hospitals
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Rochester
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
Nemours Children's Clinic
Sydney Children's Hospitals Network
Muscular Dystrophy Association

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Michael E Shy, MD, University of Iowa

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 sierpnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 października 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • INC-6603
  • 1U54NS065712-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane RDCRN pozbawione elementów umożliwiających identyfikację są przesyłane do repozytorium wyznaczonego przez ORDR. W bieżącym cyklu przyznawania tym repozytorium był dbGaP.

Ramy czasowe udostępniania IPD

(Dla badań obserwacyjnych/podłużnych/historii naturalnej/epidemiologii): W bieżącym cyklu grantowym dostępne dane zostaną udostępnione do repozytorium i staną się dostępne dla społeczności naukowej po roku od publikacji planowanych analiz lub po okresie 5 lat od daty zebrania danych, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

W bieżącym cyklu grantowym, po opublikowaniu zanonimizowanych danych w dbGaP, zostaje opublikowane podsumowanie badania i uzyskuje się dostęp do danych poszczególnych uczestników poprzez żądanie za pośrednictwem dbGaP.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami