Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakokinetická studie rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu u subjektů s hemofilií B

26. ledna 2012 aktualizováno: CSL Behring

Otevřená, multicentrická bezpečnostní a farmakokinetická studie rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu (rIX-FP) u subjektů s hemofilií B

Primárním cílem studie je posoudit bezpečnost IV podání rIX-FP. Bezpečnost bude hodnocena podle nežádoucích účinků a laboratorních změn v průběhu času. Sekundárním cílem studie je vyhodnotit farmakokinetické parametry po jedné intravenózní dávce rIX-FP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie se skládá jak z bezpečnostního segmentu s eskalací dávky rIX-FP (25, 50 a 75 IU/kg rIX-FP), tak z hodnocení PK rIX-FP po jedné dávce 50 IU/kg, jakož i Hodnocení PK po jednorázové dávce 50 IU/kg dříve podaného produktu faktoru IX (FIX) (rekombinantního FIX [rFIX] nebo FIX odvozeného z plazmy [pdFIX]), který se používá jako referenční přípravek.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicetre, Francie
        • Study Site
      • Lyon, Francie
        • Study Site
      • Nantes, Francie
        • Study Site
      • Paris, Francie
        • Study Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie
        • Study Site
      • Firenze, Itálie
        • Study Site
      • Genova, Itálie
        • Study Site
      • Milan, Itálie
        • Study Site
      • Napoli, Itálie
        • Study Site
      • Parma, Itálie
        • Study Site
      • Vicenza, Itálie
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site
      • Hamburg, Německo
        • Study Site
      • Hannover, Německo
        • Study Site
      • Munster, Německo
        • Study Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Study Site
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž, 12–65 let, s tělesnou hmotností ≥ 30 kg a ≤ 120 kg
  • Dokumentovaná těžká hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2 %) nebo testovaná centrální laboratoří při screeningu
  • Subjekty, které dostávaly produkty FIX po dobu > 150 dnů expozice (ED) (odhad)
  • Žádná potvrzená předchozí anamnéza inhibitoru FIX (anamnéza pozitivního inhibitoru FIX definovaná jako dva po sobě jdoucí pozitivní testy – potvrzující test na druhém, odděleně odebraném vzorku krátce po předchozím pozitivním testu) a nepotvrdila se žádné detekovatelné inhibitory FIX (negativní inhibitor FIX definovaný jako < 0,6 jednotek Bethesda [BU] centrální laboratoří při screeningu
  • Subjekty mohou být léčeny na vyžádání nebo v rámci profylaktické terapie
  • Podepsaný informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost (alergická reakce nebo anafylaxe) na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein
  • Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FIX
  • Počet krevních destiček < 100 000/ul
  • Imunokompromitovaný (počet CD4 < 200/mm3), (HIV pozitivní subjekty se mohou zúčastnit studie a jsou povoleny inhibitory proteáz a antivirová terapie, dle uvážení zkoušejícího)
  • V současné době dostává IV imunomodulační látky, jako je imunoglobulin nebo chronická systémová léčba kortikosteroidy
  • Koncentrace aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) v séru > 5násobek (x) horní hranice normálu (ULN)
  • Sérový kreatinin > 2 x ULN
  • Důkazy o trombóze, včetně hluboké žilní trombózy, mrtvice, plicní embolie, infarktu myokardu a arteriální embolie během 3 měsíců před zařazením
  • Použití hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během 30 dnů před prvním podáním rIX-FP
  • Zkušená život ohrožující krvácivá epizoda nebo velký chirurgický zákrok nebo ortopedický chirurgický zákrok během 3 měsíců před vstupem do studie
  • Subjekt v současné době na dávce a/nebo režimu FIX, které by znemožnily účast ve studii kvůli možnému zvýšenému riziku krvácení kvůli požadavku na přerušení léčby během období odběru PK
  • Podezřelá neschopnost (např. jazykový problém nebo duševní stav) nebo neochota dodržovat studijní postupy nebo historie nedodržování

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Dávka 25 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze
Experimentální: Kohorta 2
Dávka 50 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze
Biologický: FIX odvozený z plazmy [pdFIX]
Jednorázová dávka 50 IU/kg referenčního přípravku, podaná formou intravenózní infuze
Experimentální: Kohorta 3
Dávka 75 IU/kg
Biologický: Rekombinantní koagulační faktor IX albuminový fúzní protein
Jednotlivá dávka 25, 50 nebo 75 IU/kg rIX-FP, podaná jako intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: do 14 dnů po podání léku
do 14 dnů po podání léku
Frekvence závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku
Výskyt inhibitoru proti FIX
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku
Výskyt protilátek proti rIX-FP
Časové okno: do 28 dnů po podání léku
do 28 dnů po podání léku

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AUC do posledního vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUC0-t)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
AUC extrapolováno do nekonečna (AUCt-∞)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Poločas rozpadu (t1/2)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Přírůstkové zotavení (IU/ml/IU/kg)
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Definováno jako aktivita FIX (IU/ml) získaná 30 minut po infuzi na dávku infuze (IU/kg).
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Odbavení
Časové okno: Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky
Po infuzi 50 IU/kg rIX-FP
Od okamžiku podání do 7 dnů po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
CSL Behring

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. listopadu 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. ledna 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. ledna 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CSL654_2001
  • 1508 (Jiný identifikátor: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení