Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinantin hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinin turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus hemofilia B -potilailla

torstai 26. tammikuuta 2012 päivittänyt: CSL Behring

Avoin, monikeskus, annoskorotusturvallisuus ja farmakokineettinen tutkimus rekombinantti hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinista (rIX-FP) hemofilia B -potilailla

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida rIX-FP:n IV-annon turvallisuutta. Turvallisuutta arvioidaan haittatapahtumien ja laboratoriomuutosten perusteella ajan myötä. Tutkimuksen toissijainen tavoite on arvioida farmakokineettisiä parametreja yhden suonensisäisen rIX-FP-annoksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu sekä rIX-FP:n annoksen eskaloinnin turvallisuussegmentistä (25, 50 ja 75 IU/kg rIX-FP:tä) että rIX-FP:n PK-arvioinnista kerta-annoksen 50 IU/kg jälkeen sekä PK-arviointi kerta-annoksen 50 IU/kg jälkeen aiemmin annettua tekijä IX (FIX) tuotetta (rekombinantti FIX [rFIX] tai plasmaperäinen FIX [pdFIX]), jota käytetään vertailutuotteena.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
25

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • A Coruna, Espanja
        • Study Site
      • Barcelona, Espanja
        • Study Site
      • Madrid, Espanja
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Hashomer, Israel
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Study Site
      • Firenze, Italia
        • Study Site
      • Genova, Italia
        • Study Site
      • Milan, Italia
        • Study Site
      • Napoli, Italia
        • Study Site
      • Parma, Italia
        • Study Site
      • Vicenza, Italia
        • Study Site
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Study Site
  • Ranska
      • Le Kremlin-Bicetre, Ranska
        • Study Site
      • Lyon, Ranska
        • Study Site
      • Nantes, Ranska
        • Study Site
      • Paris, Ranska
        • Study Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Study Site
      • Hamburg, Saksa
        • Study Site
      • Hannover, Saksa
        • Study Site
      • Munster, Saksa
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies, 12-65 vuotta, paino ≥ 30 kg ja ≤ 120 kg
  • Dokumentoitu vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %) tai keskuslaboratorion testaama seulonnassa
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita > 150 altistuspäivää (ED) (arvioitu)
  • Ei vahvistettu aiempaa FIX-inhibiittorihistoriaa (positiivisen FIX-estäjän historia määritellään kahdeksi peräkkäiseksi positiiviseksi testiksi – vahvistustesti toisella, erikseen otetulla näytteellä pian edellisen positiivisen testin jälkeen) ja ei vahvistettu havaittavissa olevia FIX-estäjiä (negatiivinen FIX-inhibiittori määritellään < 0,6 Bethesda-yksikköä [BU] keskuslaboratorion toimesta seulonnassa
  • Potilaita voidaan hoitaa tarpeen mukaan tai ennaltaehkäisevässä hoidossa
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntä

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys (allerginen reaktio tai anafylaksia) mille tahansa FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
  • Mikä tahansa tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, paitsi synnynnäinen FIX-puutos
  • Verihiutalemäärä < 100 000/µl
  • Immuunihäiriö (CD4-määrä < 200/mm3), (HIV-positiiviset henkilöt voivat osallistua tutkimukseen ja proteaasi-inhibiittorit ja viruslääkitys ovat sallittuja tutkijan harkinnan mukaan)
  • Tällä hetkellä saa IV-immunomoduloivia aineita, kuten immunoglobuliinia tai kroonista systeemistä kortikosteroidihoitoa
  • Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 kertaa (x) normaalin yläraja (ULN)
  • Seerumin kreatiniini > 2 x ULN
  • Todisteet tromboosista, mukaan lukien syvä laskimotukos, aivohalvaus, keuhkoembolia, sydäninfarkti ja valtimoembolia 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Tutkittavan lääkkeen (IMP) käyttö 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä rIX-FP-antoa
  • kokenut hengenvaarallisen verenvuotojakson tai hänellä on ollut suuri leikkaus tai ortopedinen kirurginen toimenpide 3 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
  • Kohde, jolla on tällä hetkellä FIX-annos ja/tai hoito-ohjelma, joka estäisi osallistumisen tutkimukseen mahdollisen lisääntyneen verenvuotoriskin vuoksi, koska hoito on keskeytettävä PK-näytteenottojakson aikana
  • Epäilty kyvyttömyys (esim. kieliongelma tai mielenterveystila) tai haluttomuus noudattaa tutkimusmenettelyjä tai historian noudattamatta jättäminen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti 1
25 IU/kg annos
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä IX albumiinifuusioproteiini
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona
Kokeellinen: Kohortti 2
50 IU/kg annos
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä IX albumiinifuusioproteiini
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona
Biologinen: Plasmaperäinen FIX [pdFIX]
Kerta-annos 50 IU/kg viitevalmistetta suonensisäisenä infuusiona
Kokeellinen: Kohortti 3
75 IU/kg annos
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä IX albumiinifuusioproteiini
Kerta-annos 25, 50 tai 75 IU/kg rIX-FP:tä suonensisäisenä infuusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: 14 päivää lääkkeen annon jälkeen
14 päivää lääkkeen annon jälkeen
Vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
28 päivää lääkkeen annon jälkeen
FIX-estäjän esiintyminen
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
28 päivää lääkkeen annon jälkeen
Vasta-aineiden esiintyminen rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: 28 päivää lääkkeen annon jälkeen
28 päivää lääkkeen annon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AUC viimeiseen näytteeseen, jonka lääkepitoisuus on mitattavissa (AUC0-t)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
AUC ekstrapoloitu äärettömään (AUCt-∞)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
Puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
Inkrementaalinen talteenotto (IU/ml/IU/kg)
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
Määritelty FIX-aktiivisuudeksi (IU/ml), joka saadaan 30 minuuttia infuusion jälkeen, infuusioannosta kohti (IU/kg).
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
Tyhjennys
Aikaikkuna: Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen
50 IU/kg rIX-FP-infuusion jälkeen
Annostushetkestä 7 päivään annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
CSL Behring

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 2. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 2. marraskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 3. marraskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 31. tammikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 26. tammikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CSL654_2001
  • 1508 (Muu tunniste: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia