Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX u pacjentów z hemofilią B

26 stycznia 2012 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX albuminy (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa dożylnego podania rIX-FP. Bezpieczeństwo będzie oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych i zmian laboratoryjnych w czasie. Celem drugorzędnym badania jest ocena parametrów farmakokinetycznych po podaniu pojedynczej dawki dożylnej rIX-FP.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to obejmuje zarówno segment bezpieczeństwa zwiększania dawki rIX-FP (25, 50 i 75 j.m./kg rIX-FP), jak i ocenę właściwości farmakokinetycznych rIX-FP po pojedynczej dawce 50 j.m./kg, a także Ocena farmakokinetyki po podaniu pojedynczej dawki 50 j.m./kg wcześniej podanego czynnika IX (FIX) (rekombinowanego FIX [rFIX] lub FIX pochodzącego z osocza [pdFIX]), który jest używany jako produkt referencyjny.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Study Site
  • Francja
      • Le Kremlin-Bicetre, Francja
        • Study Site
      • Lyon, Francja
        • Study Site
      • Nantes, Francja
        • Study Site
      • Paris, Francja
        • Study Site
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania
        • Study Site
      • Barcelona, Hiszpania
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Hashomer, Izrael
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Site
      • Hamburg, Niemcy
        • Study Site
      • Hannover, Niemcy
        • Study Site
      • Munster, Niemcy
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • Study Site
      • Firenze, Włochy
        • Study Site
      • Genova, Włochy
        • Study Site
      • Milan, Włochy
        • Study Site
      • Napoli, Włochy
        • Study Site
      • Parma, Włochy
        • Study Site
      • Vicenza, Włochy
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna, 12 - 65 lat, o masie ciała ≥ 30 kg i ≤ 120 kg
  • Udokumentowana ciężka postać hemofilii B (aktywność FIX ≤ 2%) lub przebadana przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych
  • Osoby, które otrzymywały produkty FIX przez > 150 dni ekspozycji (ED) (szacunkowo)
  • Brak potwierdzonej wcześniejszej obecności inhibitora FIX (dodatni wynik testu na obecność inhibitora FIX zdefiniowany jako dwa kolejne dodatnie testy – test potwierdzający na drugiej, oddzielnie pobranej próbce wkrótce po poprzednim pozytywnym teście) i potwierdzony brak wykrywalnych inhibitorów FIX (ujemny wynik testu na obecność inhibitora FIX zdefiniowany jako < 0,6 jednostek Bethesda [BU] przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych
  • Pacjenci mogą być leczeni na żądanie lub w ramach terapii profilaktycznej
  • Podpisana świadoma zgoda/zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość (reakcja alergiczna lub anafilaksja) na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
  • Jakiekolwiek znane wrodzone lub nabyte zaburzenie krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX
  • Liczba płytek krwi < 100 000/µl
  • Z obniżoną odpornością (liczba CD4 < 200/mm3), (osoby zakażone wirusem HIV mogą uczestniczyć w badaniu, a inhibitory proteazy i terapia przeciwwirusowa są dozwolone według uznania badacza)
  • Obecnie otrzymuje dożylnie środki immunomodulujące, takie jak immunoglobuliny lub przewlekłe ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami
  • Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy lub aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy > 5-krotność (x) górnej granicy normy (GGN)
  • Kreatynina w surowicy > 2 x GGN
  • Dowody na zakrzepicę, w tym zakrzepicę żył głębokich, udar, zatorowość płucną, zawał mięśnia sercowego i zator tętniczy w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
  • Stosowanie Badanego Produktu Leczniczego (IMP) w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem rIX-FP
  • Doświadczył zagrażającego życiu epizodu krwawienia lub przeszedł poważną operację lub ortopedyczny zabieg chirurgiczny w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Pacjent aktualnie przyjmujący dawkę i/lub schemat FIX, który wykluczałby udział w badaniu z powodu możliwego zwiększonego ryzyka krwawienia z powodu konieczności wstrzymania leczenia w okresie pobierania próbek PK
  • Podejrzana niezdolność (np. problem językowy lub stan psychiczny) lub niechęć do przestrzegania procedur badania lub historia niezgodności

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1
Dawka 25 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta 2
Dawka 50 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym
Biologiczny: FIX uzyskany z osocza [pdFIX]
Pojedyncza dawka 50 j.m./kg produktu referencyjnego, podawana we wlewie dożylnym
Eksperymentalny: Kohorta 3
Dawka 75 j.m./kg
Biologiczny: Rekombinowane białko fuzyjne albuminy czynnika krzepnięcia IX
Pojedyncza dawka 25, 50 lub 75 j.m./kg rIX-FP podana we wlewie dożylnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 14 dni po podaniu leku
do 14 dni po podaniu leku
Częstość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku
Występowanie inhibitora przeciwko FIX
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku
Występowanie przeciwciał przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: do 28 dni po podaniu leku
do 28 dni po podaniu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC do ostatniej próbki z kwantyfikowalnym stężeniem leku (AUC0-t)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
AUC ekstrapolowane do nieskończoności (AUCt-∞)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Okres półtrwania (t1/2)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Odzysk przyrostowy (j.m./ml/j.m./kg)
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Zdefiniowana jako aktywność FIX (j.m./ml) uzyskana 30 minut po infuzji, na dawkę (j.m./kg) infuzji.
Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Luz
Ramy czasowe: Od momentu podania do 7 dni po podaniu
Po infuzji 50 j.m./kg rIX-FP
Od momentu podania do 7 dni po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
CSL Behring

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 stycznia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 stycznia 2012

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CSL654_2001
  • 1508 (Inny identyfikator: CSL Behring)
  • 2010-018477-38 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami