Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie rapamycinu a irinotekanu u pediatrických pacientů s refrakterními pevnými nádory (RAPIRI)

4. června 2026 aktualizováno: University Hospital, Strasbourg, France

Klinická studie fáze I s rapamycinem a irinotekanem u dětských pacientů s refrakterními pevnými nádory

Terapeutické roztoky k léčbě pevných nádorů, které jsou rezistentní na konvenční ošetření, jsou nyní omezené. Laboratorní údaje u zvířat (u dětských nádorů, jako jsou mozkové nádory, sarkomy a neuroblastomy)) ukázaly, že kombinace irinotekanu (inhibitor HIF1alpha) a rapamycinu (inhibitor mTOR) umožnila blokovat vývoj krevních cév v některých případech a v některých případech by mohla v některých případech zastavit jeho progresi. Tato kombinace léčiva již byla testována u dospělých pacientů s refrakterními nádory a zdá se, že poskytuje povzbudivé výsledky se stabilizací nádoru. Dávka a toxicita irinotekanu a rapamycinu jsou známy, když se tyto léky podávají samostatně a v kontextu odlišném od kontextu refrakterních nádorů. Rapiri je klinická studie fáze I, jejímž hlavním cílem je určit maximální dávku, při které mohou být tyto dvě molekuly podávány, a posoudit bezpečnost této nové kombinace léčiv.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
42

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Francie, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francie, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Francie, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Francie, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk> = 1 rok a = <21 let;
  • Refrakterní pevné nádory, histologicky prokázané při diagnostice (pro účely studie není třeba provést další biopsii);
  • Relapsované nebo refrakterní pevné nádory po standardní léčbě nebo fázi II, III-IV klinické studie selhaly;
  • Stav Karnofsky nebo Lansky> = 70%;
  • Průměrná délka života> = 8 týdnů;
  • Žádná chemoterapie / radioterapie do 4 týdnů před vstupem do studie;

  • Přiměřené biologické parametry:

    • Absolutní počet neutrofilů> = 1,0 x 109/l;
    • Počet destiček> = 100 x 109/l;
    • Hemoglobin> = 8 mg/dl;
    • Celkový bilirubin = <1,5 Uln;
    • Transaminázy = <2,5 ULN (= <5 ULN V případě metastáz jater);
    • Creatinine clearance (cockroft)> = 70 ml/min/1,73 M2;
    • Normální koagulační profil s protrombinem> = 70%, TCA = <35 a fibrinogen> = 2 g/l;
  • Pacienti s 1 až 3 předchozími terapeutickými liniemi jsou způsobilí;
  • Žádný současný stupeň> = 2 toxicita orgánů založená na NCI-CTCAE verzi 3.0;
  • Všichni pacienti s reprodukčním potenciálem musí mít při studiu účinnou metodu antikoncepce;
  • Negativní těhotenský test u žen, když je to uvedeno;
  • Informovaný písemný souhlas podepsaný pacienty nebo jejich rodiči nebo zákonnými zástupci;
  • Pacient, který byl informován o výsledcích předchozí lékařské konzultace;
  • Pacient s sociálním pojištěním.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacient s ústavní anomálií koagulace a/nebo hemostázy (typ hemofilie, von Willebrandova choroba, vrozená deficit faktoru srážení, porucha destiček), která je vystavuje zvýšenému riziku krvácení;
  • Předběžné ošetření inhibitorem mTOR;
  • Další simultánní malignita;
  • Souběžné podávání jakékoli jiné terapie proti nádobě;
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace ke studiu léků nebo složek;
  • Závažné souběžné onemocnění (např. onemocnění infekce);
  • Pacient neschopný pro lékařské sledování;
  • Těhotenství a/nebo laktace;
  • Pacient zahrnutý v jiné klinické léčivé studii;
  • Pacient užívající léky narušující farmakologii rapamycinu a/nebo irinotekanu (např. léčiva interferující do CYP3A4);
  • Pacient pod soudní ochranou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: rapamycin+irinotecan v dané dávce
Lék: Kombinované podávání irinotekanu a rapamycinu
Tato studie fáze I je dávkovou studií eskalace irinotekanu + rapamycinu se statistickým designem 3 + 3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete maximální tolerovanou dávku (MTD) kombinace irinotekanu a rapamycinu u dětí s refrakterními pevnými nádory.
Časové okno: 28 dní
Toxicita omezující dávku (DLT) kombinace léčiva je stanovena během prvního cyklu (J1 až J28) léčby. MTD bude definováno jako hladina dávky bezprostředně pod úrovní dávky, při které zažívají DLT 2 pacienti v kohortě 3 až 6 pacientů.
28 dní
Charakterizujte farmakokinetiku rapamycinu a irinotekanu během prvního cyklu léčby.
Časové okno: Den1 + den 8
Farmakokinetické parametry pro rapamycin budou vyhodnoceny v den 1 a 8 prvního cyklu léčby. Farmakokinetické parametry pro irinotekan budou vyhodnoceny v den 1 prvního cyklu léčby. Farmakokinetický profil bude modelován pro každého pacienta.
Den1 + den 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Strasbourg, France

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. listopadu 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. ledna 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení