Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rapamysiinin ja irinotekaanin kliininen tutkimus lapsipotilailla, joilla on tulenkestävä kiinteä kasvaimia (RAPIRI)

torstai 4. kesäkuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Strasbourg, France

Vaiheen I kliininen rapamysiinin ja irinotekaanin tutkimus lastenpotilailla, joilla on tulenkestäviä kiinteitä kasvaimia

Terapeuttiset liuokset kiinteiden kasvainten hoitamiseksi, jotka ovat resistenttejä tavanomaisille hoidoille, ovat nyt rajalliset. Eläinten laboratoriotiedot (lastenkasvaimissa, kuten aivokasvaimissa, sarkoomat ja neuroblastoomat) ovat osoittaneet, että irinotekaanin (HIF1alpha -estäjän) ja rapamysiinin (mTOR -estäjän) yhdistelmä sallittiin estää kasvaimen verisuonten kehitys ja pysäyttävät sen etenemisen. Tämä lääkeyhdistelmä on jo testattu aikuisilla potilailla, joilla on tulenkestäviä kasvaimia, ja se näyttää antavan rohkaisevia tuloksia kasvaimen stabiloinnilla. Irinootekaanin ja rapamysiinin annos ja toksisuus tiedetään, kun näitä lääkkeitä annetaan erikseen ja tilanteessa, joka on erilainen kuin tulenkestävien kasvainten. Rapiri on vaiheen I kliininen tutkimus, jonka päätavoitteena on määrittää suurin annos, jolla näitä kahta molekyyliä voidaan antaa, ja arvioida tämän uuden lääkkeen yhdistelmän turvallisuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
42

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Ranska, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Ranska, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Ranska, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Ranska, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Ranska, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Ranska, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Ranska, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä> = 1 -vuotias ja = <21 -vuotias;
  • Tutkimusta varten ei ole suoritettava tulenkestävät kiinteät kasvaimet, histologisesti todistettu diagnoosissa (ylimääräistä biopsiaa);
  • Uusiutuneet tai tulenkestävät kiinteät kasvaimet standardin hoidon tai vaiheen II, III-IV-kliinisten tutkimusten jälkeen on epäonnistunut;
  • Karnofsky tai Lansky Status> = 70%;
  • Elinajanodote> = 8 viikkoa;
  • Ei kemoterapiaa / sädehoitoa 4 viikon kuluessa ennen tutkimusta;

  • Riittävät biologiset parametrit:

    • Absoluuttinen neutrofiilien lukumäärä> = 1,0 x 109/l;
    • Verihiutaleiden lukumäärä> = 100 x 109/l;
    • Hemoglobiini> = 8 mg/dl;
    • Bilirubine kokonaismäärä = <1,5 uln;
    • Transaminaasit = <2,5 uln (= <5 uln maksan metastaasien tapauksessa);
    • Kreatiniinin puhdistus (Cockroft)> = 70 ml/min/1,73 M2;
    • Normaali hyytymisprofiili protrombiinilla> = 70%, TCA = <35 ja fibrinogeeni> = 2 g/l;
  • Potilaat, joilla on 1-3 aiempaa terapeuttista linjaa, ovat tukikelpoisia;
  • Ei nykyistä luokkaa> = 2 elinten myrkyllisyyttä NCI-CTCAE-versioon 3.0;
  • Kaikilla potilailla, joilla on lisääntymispotentiaali, on oltava tehokas ehkäisymenetelmä tutkimuksen aikana;
  • Negatiivinen raskaustesti naisilla ilmoitettuna;
  • Potilaiden tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajien allekirjoittama tietoinen kirjallinen suostumus;
  • Potilas, jolle ilmoitettiin aikaisemman lääketieteellisen kuulemisen tuloksista;
  • Potilaalla on sosiaaliturva.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, jolla on perustuslaillinen hyytymisen ja/tai hemostaasin poikkeavuus (tyyppi hemofilia, von Willebrand, synnynnäinen hyytymistekijän vajaje, verihiutaleiden häiriöt), altistaen heille lisääntyneen verenvuotoriskin;
  • Esikäsittely mTOR-estäjällä;
  • Muu samanaikainen pahanlaatuisuus;
  • Minkä tahansa muun kasvaimen vastaisen hoidon samanaikainen antaminen;
  • Tunnettu yliherkkyys tai vasta -aihe lääkkeiden tai ainesosien tutkimiseksi;
  • Vakava samanaikainen sairaus (esim. tartuntatauti);
  • Potilas ei pysty lääketieteelliseen seurantaan;
  • Raskaus ja/tai imetys;
  • Potilas, joka sisältyy toiseen kliiniseen lääkkeen tutkimukseen;
  • Potilas käyttää lääkkeitä, jotka häiritsevät rapamysiinin ja/tai irinotekaanin farmakologiaa (esim. lääkkeet, jotka häiritsevät CYP3A4);
  • Potilas oikeudellisen suojan alaisena.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: rapamysiini+irinotekaani tietyllä annoksella
Lääke: Irinotecanin ja rapamysiinin yhdistetty hallinto
Tämä vaihe I -koe on annoksen eskalaatiotutkimus irinotekaanista + rapamysiinistä, jolla on 3 + 3 tilastollinen muotoilu.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määritä irinotekaani- ja rapamysiiniyhdistelmän maksimaalinen siedetty annos (MTD) lapsilla, joilla on tulenkestävät kiinteät kasvaimet.
Aikaikkuna: 28 päivää
Lääkeyhdistelmän annosta rajoittava toksisuus (DLT) määritetään hoidon ensimmäisen syklin (J1-J28) aikana. MTD määritellään annostasoksi heti annostason alapuolella, jolla 2 potilasta 3–6 potilaan kohortissa on kokenut DLT: n.
28 päivää
Karakterisoi rapamysiinin ja irinotekaanin farmakokinetiikka ensimmäisen hoidon aikana.
Aikaikkuna: Päivä 1 + päivä8
Rapamysiinin farmakokineettiset parametrit arvioidaan ensimmäisen hoitosyklin päivinä 1 ja 8. Irinotekaanin farmakokineettiset parametrit arvioidaan ensimmäisen hoitosyklin päivänä 1. Farmakokineettinen profiili mallinnetaan jokaiselle potilaalle.
Päivä 1 + päivä8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University Hospital, Strasbourg, France

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 22. huhtikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 12. marraskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 24. tammikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 25. tammikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia