Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne rapamycyny i irynotekanu u pacjentów pediatrycznych z opornymi guzami litych (RAPIRI)

4 czerwca 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Strasbourg, France

Faza I badanie kliniczne rapamycyny i irynotekanu u pacjentów pediatrycznych z opornymi guzami litych

Roztwory terapeutyczne w leczeniu guzów litych odpornych na konwencjonalne leczenie są obecnie ograniczone. Dane laboratoryjne u zwierząt (na temat guzów pediatrycznych, takich jak guzy mózgu, mięsaki i neuroblastomy) wykazały, że połączenie irynotekanu (inhibitor HIF1alfa) i rapamycyny (inhibitor MTOR) pozwolił blokować rozwój naczyń krwionośnych w guza i może, w niektórych przypadkach, zatrzymać postęp. Ta kombinacja leku została już przetestowana u dorosłych pacjentów z guzami ogniotrwałymi i wydaje się, że daje zachęcające wyniki przy stabilizacji guza. Dawka i toksyczność irynotekanu i rapamycyny są znane, gdy leki te są podawane osobno i w kontekście różnym od guzów opornych. Rapiri jest badaniem klinicznym fazy I, którego głównymi celami jest określenie maksymalnej dawki, w której te dwie cząsteczki mogą być podawane, oraz ocena bezpieczeństwa tej nowej kombinacji leków.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
42

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Francja, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francja, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Francja, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francja, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Francja, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Francja, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Francja, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek> = 1 rok i = <21 lat;
  • Oporne guzy lityczne, potwierdzone histologicznie podczas diagnozy (nie należy przeprowadzić dodatkowej biopsji w celu badania);
  • Nawrotowe lub oporne na guzach litych po standardowym leczeniu lub fazie II, leczenie kliniczne III-IV nie powiodło się;
  • Karnofsky lub Lansky Status> = 70%;
  • Oczekiwana długość życia> = 8 tygodni;
  • Brak chemioterapii / radioterapii w ciągu 4 tygodni przed wejściem do badania;

  • Odpowiednie parametry biologiczne:

    • Bezwzględna liczba neutrofili> = 1,0 x 109/l;
    • Liczba płytek krwi> = 100 x 109/l;
    • Hemoglobina> = 8 mg/dl;
    • Całkowita bilirubina = <1,5 łokci;
    • Transaminazy = <2,5 łokci (= <5 łokci w przypadku przerzutów do wątroby);
    • Plezyk kreatynowy (Cockroft)> = 70 ml/min/1,73 M2;
    • Normalny profil krzepnięcia z protrombiną> = 70%, TCA = <35 i fibrynogen> = 2 g/l;
  • Kwalifikują się pacjenci z 1 do 3 poprzednich linii terapeutycznych;
  • Brak aktualnej klasy> = 2 toksyczność narządów oparta na NCI-CTCAE w wersji 3.0;
  • Wszyscy pacjenci z potencjałem reprodukcyjnym muszą mieć skuteczną metodę kontroli urodzeń podczas badania;
  • Negatywny test ciążowy u kobiet po wskazaniu;
  • Świadoma pisemna zgoda podpisana przez pacjentów lub ich rodziców lub opiekunów prawnych;
  • Pacjent, który został poinformowany o wynikach wcześniejszych konsultacji medycznych;
  • Pacjent posiadający ubezpieczenie społeczne.

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjent z konstytucyjną anomalią krzepnięcia i/lub hemostazy (hemofilia typu, choroba von Willebranda, wrodzony deficyt czynnika krzepnięcia, zaburzenie płytek krwi), narażając je na zwiększone ryzyko krwawienia;
  • Obróbka wstępna z inhibitorem mTOR;
  • Inne jednoczesne nowotwory;
  • Równoczesne podawanie jakiejkolwiek innej terapii przeciwnowotworowej;
  • Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do badania leków lub składników;
  • Ciężka jednoczesna choroba (np. choroba infekcyjna);
  • Pacjent niezdolny do obserwacji medycznej;
  • Ciąża i/lub laktacja;
  • Pacjent objęty innym badaniem klinicznym;
  • Pacjent przyjmujący leki zakłócające farmakologię rapamycyny i/lub irynotekanu (np. leki zakłócające CYP3A4);
  • Pacjent pod ochroną sądową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: rapamycyna+irynotekan w danej dawce
Lek: Połączone podawanie irynotekanu i rapamycyny
To badanie fazy I jest badaniem eskalacji dawki irynotekanu + rapamycyny z projektem statystycznym 3 + 3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ maksymalną tolerowaną dawkę (MTD) kombinacji irynotekanu i rapamycyny u dzieci z opornymi guzami litych.
Ramy czasowe: 28 dni
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT) kombinacji leku jest określana podczas pierwszego cyklu (J1 do J28) leczenia. MTD zostanie zdefiniowane jako poziom dawki bezpośrednio poniżej poziomu dawki, w którym 2 pacjentów w grupie od 3 do 6 pacjentów doświadczyło DLT.
28 dni
Podczas pierwszego cyklu leczenia scharakteryzuj farmakokinetykę rapamycyny i irynotekanu.
Ramy czasowe: Day1 + Day8
Parametry farmakokinetyczne rapamycyny zostaną ocenione w dniach 1 i 8 pierwszego cyklu leczenia. Parametry farmakokinetyczne dla irynotekanu zostaną ocenione w pierwszym dniu pierwszego cyklu leczenia. Profil farmakokinetyczny zostanie modelowany dla każdego pacjenta.
Day1 + Day8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Strasbourg, France

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 lutego 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 lutego 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami