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Ensaio clínico de rapamicina e irinotecana em pacientes pediátricos com tumores sólidos refratários (RAPIRI)

4 de junho de 2026 atualizado por: University Hospital, Strasbourg, France

Ensaio clínico de fase I de rapamicina e irinotecana em pacientes pediátricos com tumores sólidos refratários

As soluções terapêuticas para tratar tumores sólidos resistentes a tratamentos convencionais agora são limitados. Dados laboratoriais em animais (em tumores pediátricos, como tumores cerebrais, sarcomas e neuroblastomas), mostraram que a combinação de irinotecano (inibidor da HIF1alpha) e rapamicina (inibidor da mTOR) permitiu bloquear o desenvolvimento de vasos sanguíneos no tumor e, em alguns casos, impedir sua progressão. Essa combinação de medicamentos já foi testada em pacientes adultos com tumores refratários e parece fornecer resultados encorajadores com a estabilização do tumor. A dose e a toxicidade do irinotecano e da rapamicina são conhecidas quando esses medicamentos são administrados separadamente e em um contexto diferente do dos tumores refratários. O Rapiri é um ensaio clínico de Fase I, cujos principais objetivos são determinar a dose máxima na qual essas duas moléculas podem ser administradas e avaliar a segurança dessa nova combinação de medicamentos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, França, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, França, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, França, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, França, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, França, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, França, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, França, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, França, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Idade> = 1 ano e = <21 anos;
  • Tumores sólidos refratários, histologicamente comprovados no diagnóstico (nenhuma biópsia adicional precisa ser realizada para os fins do estudo);
  • Tumores sólidos recidivados ou refratários após tratamento padrão ou fase II, o tratamento de ensaios clínicos III-IV falhou;
  • Karnofsky ou Lansky Status> = 70%;
  • Expectativa de vida> = 8 semanas;
  • Sem quimioterapia / radioterapia dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo;

  • Parâmetros biológicos adequados:

    • Contagem absoluta de neutrófilos> = 1,0 x 109/L;
    • Contagem de plaquetas> = 100 x 109/L;
    • Hemoglobina> = 8 mg/dL;
    • Bilirrubina total = <1,5 ULN;
    • Transaminases = <2,5 ULN (= <5 ULN no caso de metástases hepáticas);
    • Correção da creatinina (Cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
    • Perfil de coagulação normal com protrombina> = 70%, TCA = <35 e fibrinogen> = 2 g/L;
  • Pacientes com 1 a 3 linhas terapêuticas anteriores são elegíveis;
  • Sem grau atual> = 2 toxicidade de órgãos com base na versão NCI-CTCAE, versão 3.0;
  • Todos os pacientes com potencial reprodutivo devem ter um método eficaz de controle de natalidade durante o estudo;
  • Teste de gravidez negativo em mulheres quando indicado;
  • Consentimento informado por escrito assinado por pacientes ou seus pais ou responsáveis ​​legais;
  • Paciente que foi informado dos resultados da consulta médica anterior;
  • Paciente com seguro social.

Critérios de exclusão:

  • Paciente com uma anomalia constitucional de coagulação e/ou de hemostasia (hemofilia do tipo, doença de von Willebrand, déficit de fator de coagulação congênito, transtorno de plaquetas), expondo -os ao aumento do risco de sangramento;
  • Pré-tratamento com um inibidor de mTOR;
  • Outra malignidade simultânea;
  • Administração simultânea de qualquer outra terapia antitumoral;
  • Hipersensibilidade conhecida ou contra -indicação para estudar medicamentos ou ingredientes;
  • Doença concomitante grave (p. doença de infecção);
  • Paciente incapaz de acompanhamento médico;
  • Gravidez e/ou lactação;
  • Paciente incluído em outro ensaio clínico de medicamentos;
  • Paciente que toma drogas que interferem na farmacologia da rapamicina e/ou irinotecano (por exemplo drogas interferindo no CYP3A4);
  • Paciente sob proteção judicial.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: rapamicina+irinotecano em uma determinada dose
Medicamento: Administração combinada de irinotecano e rapamicina
Este estudo de fase I é um estudo de escalada da dose da irinotecana + rapamicina com um projeto estatístico 3 + 3.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determine a dose máxima tolerada (MTD) da combinação de irinotecano e rapamicina em crianças com tumores sólidos refratários.
Prazo: 28 dias
A toxicidade limitadora da dose (DLT) da combinação de drogas é determinada durante o primeiro ciclo (J1 a J28) do tratamento. O MTD será definido como o nível de dose imediatamente abaixo do nível de dose no qual 2 pacientes em uma coorte de 3 a 6 pacientes terão sofrido um DLT.
28 dias
Caracterize a farmacocinética da rapamicina e irinotecana durante o primeiro ciclo de tratamento.
Prazo: DIA1 + DIA8
Os parâmetros farmacocinéticos para rapamicina serão avaliados nos dias 1 e 8 do primeiro ciclo de tratamento. Os parâmetros farmacocinéticos para irinotecano serão avaliados no dia 1 do primeiro ciclo de tratamento. O perfil farmacocinético será modelado para cada paciente.
DIA1 + DIA8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University Hospital, Strasbourg, France

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
22 de abril de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de fevereiro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
20 de fevereiro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de novembro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de janeiro de 2011

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de janeiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de junho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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