Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Ensayo clínico de rapamicina e irinotecán en pacientes pediátricos con tumores sólidos refractarios (RAPIRI)

4 de junio de 2026 actualizado por: University Hospital, Strasbourg, France

Ensayo clínico de fase I de rapamicina e irinotecan en pacientes pediátricos con tumores sólidos refractarios

Las soluciones terapéuticas para tratar tumores sólidos que son resistentes a los tratamientos convencionales ahora son limitadas. Los datos de laboratorio en animales (en tumores pediátricos como tumores cerebrales, sarcomas y neuroblastomas) han demostrado que la combinación de irinotecán (inhibidor de HIF1Alpha) y rapamicina (inhibidor de mTOR) permitió bloquear el desarrollo de los vasos sanguíneos en el tumor y podría, en algunos casos, detener su progreso. Esta combinación de drogas ya se ha probado en pacientes adultos con tumores refractarios y parece dar resultados alentadores con la estabilización del tumor. La dosis y la toxicidad de irinotecán y rapamicina se conocen cuando estos medicamentos se administran por separado y en un contexto diferente al de los tumores refractarios. Rapiri es un ensayo clínico de fase I cuyos objetivos principales son determinar la dosis máxima a la que se pueden administrar estas dos moléculas y evaluar la seguridad de esta nueva combinación de medicamentos.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
42

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Francia, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francia, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Francia, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad> = 1 año de edad y = <21 años de edad;
  • Tumores sólidos refractarios, probados histológicamente en el diagnóstico (no es necesario realizar una biopsia adicional para el propósito del estudio);
  • Los tumores sólidos recurrentes o refractarios después del tratamiento estándar o la fase II, los ensayos clínicos III-IV han fallado el tratamiento;
  • Estado de Karnofsky o Lansky> = 70%;
  • Esperanza de vida> = 8 semanas;
  • No hay quimioterapia / radioterapia dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio;

  • Parámetros biológicos adecuados:

    • Recuento absoluto de neutrófilos> = 1.0 x 109/L;
    • Recuento de plaquetas> = 100 x 109/L;
    • Hemoglobina> = 8 mg/dl;
    • Bilirrubina total = <1.5 Uln;
    • Transaminasas = <2.5 Uln (= <5 Uln en caso de metástasis hepáticas);
    • Liquidación de creatinina (Cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
    • Perfil de coagulación normal con protrombina> = 70%, TCA = <35 y fibrinógeno> = 2 g/L;
  • Los pacientes con 1 a 3 líneas terapéuticas anteriores son elegibles;
  • Sin grado actual> = 2 toxicidad de órgano basada en NCI-CTCAE versión 3.0;
  • Todos los pacientes con potencial reproductivo deben tener un método efectivo de control de la natalidad mientras están en estudio;
  • Prueba negativa de embarazo en mujeres cuando se indica;
  • Consentimiento informado por escrito firmado por pacientes o sus padres o tutores legales;
  • Paciente que fue informado de los resultados de consulta médica previa;
  • Paciente que tiene un seguro social.

Criterios de exclusión:

  • Paciente con una anomalía constitucional de coagulación y/o de hemostasia (tipo hemofilia, enfermedad de von willebrand, déficit de factor de coagulación congénita, trastorno de plaquetas), exponiéndolos a un mayor riesgo de sangrado;
  • Pretratamiento con un inhibidor de mTOR;
  • Otra malignidad simultánea;
  • Administración concurrente de cualquier otra terapia antitumor;
  • Hipersensibilidad o contraindicación conocida para estudiar medicamentos o ingredientes;
  • Enfermedad concomitante grave (p. Ej. enfermedad de infección);
  • Paciente incapaz de seguimiento médico;
  • Embarazo y/o lactancia;
  • Paciente incluido en otro ensayo clínico de drogas;
  • Pacientes que toman medicamentos que interfieren con farmacología de rapamicina y/o irinotecan (p. Ej. drogas que interfieren con CYP3A4);
  • Paciente bajo protección judicial.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: rapamicina+irinotecan a una dosis dada
Droga: Administración combinada de Irinotecan y rapamicina
Este ensayo de fase I es un estudio de escalada de dosis de irinotecan + rapamicina con un diseño estadístico 3 + 3.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determine la dosis máxima tolerada (MTD) de la combinación de irinotecán y rapamicina en niños con tumores sólidos refractarios.
Periodo de tiempo: 28 días
La toxicidad limitante de la dosis (DLT) de la combinación de drogas se determina durante el primer ciclo (J1 a J28) de tratamiento. MTD se definirá como el nivel de dosis inmediatamente por debajo del nivel de dosis en el que 2 pacientes en una cohorte de 3 a 6 pacientes habrán experimentado un DLT.
28 días
Caracterizar la farmacocinética de la rapamicina e irinotecan durante el primer ciclo de tratamiento.
Periodo de tiempo: Día1 + Día8
Los parámetros farmacocinéticos para la rapamicina se evaluarán en los días 1 y 8 del primer ciclo de tratamiento. Los parámetros farmacocinéticos para Irinotecan se evaluarán en el día 1 del primer ciclo de tratamiento. El perfil farmacocinético se modelará para cada paciente.
Día1 + Día8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University Hospital, Strasbourg, France

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
22 de abril de 2011

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de febrero de 2013

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de febrero de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de noviembre de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de enero de 2011

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de enero de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
8 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones